Fase 2

Ensayo APL2-ALS-206

Ensayo de la industria

En este ensayo de fase II investigamos la seguridad y la eficacia del fármaco pegcetacoplan para el tratamiento de la ELA. Este estudio farmacológico se realiza por encargo de Apellis Pharmaceuticals.

Pegcetacoplan

Pegcetacoplan (también denominado APL-2) no se ha probado previamente en personas con ELA, pero sí en ensayos anteriores en voluntarios sanos y en personas con enfermedades sanguíneas, renales y oculares. Los investigadores creen que el sistema inmunitario de las personas con ELA está descontrolado y que esto contribuye a la pérdida de células nerviosas. El Pegcetacoplan se ha desarrollado para interrumpir el funcionamiento de una parte del sistema inmunitario. Por consiguiente, ahora estamos investigando si el pegcetacoplan puede prevenir la pérdida de células nerviosas.

Diseño del estudio

Este estudio de fase II fue encargado por Apellis Pharmaceuticals y es un estudio doble ciego, aleatorio y controlado con placebo. Esto significa que comparamos el efecto del pegcetacoplan con el de un placebo. Un placebo es un medicamento sin principio activo, un «falso» medicamento.

Tanto el pegcetacoplan como el placebo se administrarán a través de una inyección dos veces a la semana. Los participantes son asignados aleatoriamente para recibir un tratamiento con placebo o con pegcetacoplan. El participante y el equipo de investigación no saben qué tratamiento recibe el participante.

El estudio completo tiene una duración de 116 semanas, es decir, de aproximadamente 2 años. Durante este periodo, el participante visitará el hospital 11 veces para ser sometido a un reconocimiento. Los participantes recibirán tratamiento con pegcetacoplan o con placebo durante 52 semanas. Después de esta fase, todos los participantes entrarán en la «fase abierta», en la que todos recibirán pegcetacoplan.

Criterios clave de inclusión

Los principales criterios para poder participar en este estudio son los siguientes:

  • El participante debe tener al menos 18 años
  • La duración de la enfermedad desde los primeros síntomas no debe ser superior a las 72 semanas
  • La función pulmonar del participante debe ser de al menos el 60 %, sin el uso de ventilación
  • Durante toda la duración del estudio, las participantes no deben estar embarazadas ni en periodo de lactancia
  • Los participantes se deben haber vacunado, o deben estar dispuestos a vacunarse, contra el neumococo (Streptococcus pneumoniae), el meningococo (Neisseria meningitidis; tipos A, C, W, Y y B), y la HiB (Haemophilus influenzae tipo B)
  • La participación no será posible si, durante el estudio, el participante tiene, o considera la posibilidad de tener, un marcapasos diafragmático.
  • Si se utiliza Riluzol: una dosis estable de ≥30 días antes de la participación
  • Si se utiliza Edaravone: una dosis estable de ≥60 días antes de la participación

Para este estudio se necesitan 228 participantes de diferentes países. En este estudio participan varios centros de TRICALS. Actualmente el estudio se está desarrollando en los siguientes países europeos: España, Países Bajos, Bélgica, Francia, Irlanda, y Italia.

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