Biogen está llevando a cabo un ensayo clínico para evaluar la eficacia y la seguridad de un fármaco en fase de investigación para adultos que no tienen signos ni síntomas clínicos de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que indican de forma categórica la aparición de ELA, pero que sí tienen una determinada variante genética de la enzima superóxido dismutasa 1 (SOD1).
Duración del estudio
La duración máxima del estudio serán aproximadamente seis años y seis meses, lo que incluye lo siguiente:
- Hasta 6 semanas de cribado.
- Hasta 4 años y 3 meses de seguimiento de salud.
- Hasta 2 años de plazo de tratamiento del estudio.
El estudio está compuesto por 4 partes, como se describe a continuación.
NF: neurofilimento que es un grupo de proteínas.
Fármaco en fase de investigación
- Tofersen (BIIB067), un oligonucleótido antisentido (ASO)
- Diseñado para reducir la cantidad de proteína SOD1 en el cuerpo.
- Administrado por vía intratecal, mediante una punción lumbar.
Criterios fundamentales de admisión
Para poder inscribirse en el estudio ATLAS (Parte A), los participantes deben cumplir con los siguientes criterios:
- No tener signos ni síntomas de ELA (que indiquen de forma categórica la aparición de dicha enfermedad)
- Tener una mutación de SOD1 determinada (que esté relacionada con una penetrancia elevada/completa y una progresión rápida de la enfermedad).
- Ser mayor de 18 años
- Tener un nivel de NF en plasma inferior al umbral predefinido
Todos los participantes elegibles lo recibirán sin coste
- Evaluaciones y valoraciones de salud exhaustivas relacionadas con el estudio, incluidas pruebas genéticas
- El fármaco en fase de investigación o el placebo
- Todas las consultas y atención relacionadas con el estudio
Es posible que también pueda acceder a apoyo para traslados y alojamiento y el reembolso de gastos relacionados con el estudio.
Lea más sobre el ensayo ATLAS aquí o envíe un correo a atlas@tricals.org para obtener más información.
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