<p>La actividad de NeMO tiene como objetivo mejorar la calidad de vida del paciente con intervenciones eficaces centradas en minimizar el da&ntilde;o causado por la ELA.</p>



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Associate Professor of Neurology and Director of Clinico Centro NeMO

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Nuestros Especialistas

<h3>Pegcetacoplan</h3>
Pegcetacoplan (también denominado APL-2) no se ha probado previamente en personas con ELA, pero sí en ensayos anteriores en voluntarios sanos y en personas con enfermedades sanguíneas, renales y oculares. Los investigadores creen que el sistema inmunitario de las personas con ELA está descontrolado y que esto contribuye a la pérdida de células nerviosas. El Pegcetacoplan se ha desarrollado para interrumpir el funcionamiento de una parte del sistema inmunitario. Por consiguiente, ahora estamos investigando si el pegcetacoplan puede prevenir la pérdida de células nerviosas.
<h3>Diseño del estudio</h3>
Este estudio de fase II fue encargado por Apellis Pharmaceuticals y es un estudio doble ciego, aleatorio y controlado con placebo. Esto significa que comparamos el efecto del pegcetacoplan con el de un placebo. Un placebo es un medicamento sin principio activo, un «falso» medicamento.

Tanto el pegcetacoplan como el placebo se administrarán a través de una inyección dos veces a la semana. Los participantes son asignados aleatoriamente para recibir un tratamiento con placebo o con pegcetacoplan. El participante y el equipo de investigación no saben qué tratamiento recibe el participante.

El estudio completo tiene una duración de 116 semanas, es decir, de aproximadamente 2 años. Durante este periodo, el participante visitará el hospital 11 veces para ser sometido a un reconocimiento. Los participantes recibirán tratamiento con pegcetacoplan o con placebo durante 52 semanas. Después de esta fase, todos los participantes entrarán en la «fase abierta», en la que todos recibirán pegcetacoplan.
<h3><strong>Criterios clave de inclusión</strong></h3>
Los principales criterios para poder participar en este estudio son los siguientes:
<ul>
 	<li>El participante debe tener al menos 18 años</li>
 	<li>La duración de la enfermedad desde los primeros síntomas no debe ser superior a las 72 semanas</li>
 	<li>La función pulmonar del participante debe ser de al menos el 60 %, sin el uso de ventilación</li>
 	<li>Durante toda la duración del estudio, las participantes no deben estar embarazadas ni en periodo de lactancia</li>
 	<li>Los participantes se deben haber vacunado, o deben estar dispuestos a vacunarse, contra el neumococo (<em>Streptococcus pneumoniae</em>), el meningococo (<em>Neisseria meningitidis</em>; tipos A, C, W, Y y B), y la HiB (<em>Haemophilus influenzae </em>tipo B)</li>
 	<li>La participación no será posible si, durante el estudio, el participante tiene, o considera la posibilidad de tener, un marcapasos diafragmático.</li>
 	<li>Si se utiliza Riluzol: una dosis estable de ≥30 días antes de la participación</li>
 	<li>Si se utiliza Edaravone: una dosis estable de ≥60 días antes de la participación</li>
</ul>
Para este estudio se necesitan 228 participantes de diferentes países. En este estudio participan varios centros de TRICALS. Actualmente el estudio se está desarrollando en los siguientes países europeos: España, Países Bajos, Bélgica, Francia, Irlanda, y Italia.

Ensayo APL2-ALS-206

Ensayo de la industria

<h3><strong>Reldesemtiv en personas con ELA</strong></h3>
Reldesemtiv fue desarrollado por Cytokinetics para combatir el deterioro de la función muscular. En un estudio de fase II, el fármaco se probó durante 12 semanas en personas con ELA. El estudio actual probará la eficacia a más largo plazo y en un grupo más amplio de personas.
<h3><strong>Diseño del estudio</strong></h3>
Este estudio de fase III es un estudio doble ciego, aleatorio y controlado con placebo. Esto significa que comparamos el efecto de reldesemtiv con el de un placebo. Un placebo es un medicamento sin principio activo, un «falso» medicamento.

Tanto el reldesemtiv como el placebo se deben tomar diariamente en la forma de cápsulas. Los participantes son asignados aleatoriamente para recibir placebo o reldesemtiv. El participante y el equipo de investigación no saben si el participante está recibiendo placebo o reldesemtiv.

El estudio completo dura 48 semanas. Durante este periodo, los participantes son reconocidos 8 veces en el hospital. Durante las primeras 24 semanas, los participantes reciben reldesemtiv o un placebo.  Durante las segundas 24 semanas, todos los participantes recibirán reldesemtiv.
<h3><strong>Criterios clave de inclusión</strong></h3>
Los principales criterios para poder participar en este estudio son los siguientes:
<ul>
 	<li>Los participantes deben tener entre 18 y 80 años</li>
 	<li>La duración de la enfermedad desde los primeros síntomas no debe ser superior a los 2 años</li>
 	<li>La función pulmonar del participante debe ser de al menos el 65 %, sin el uso de ventilación</li>
 	<li>Si se utiliza Riluzol: una dosis estable de ≥30 días antes de la participación</li>
 	<li>Las participantes no pueden estar embarazadas ni en periodo de lactancia</li>
 	<li>Los participantes no pueden haber participado en otro ensayo farmacológico en los últimos 30 días</li>
</ul>
<em>Nota Bene: esta lista no es exhaustiva, pero estos son los principales criterios.</em>

Los participantes pueden continuar el tratamiento con Riluzol durante toda la duración del estudio. Aunque el participante no esté tomando Riluzol, este puede participar en el estudio.

Actualmente, el estudio se está realizando en los siguientes países: España, Países Bajos y Irlanda

Ensayo COURAGE-ALS

<h2><strong>AMX0035</strong></h2>
El AMX0035 consiste en una combinación de dos moléculas: el ácido tauroursodeoxicólico (TUDCA) y el fenilbutirato de sodio. Ambas moléculas han demostrado ser seguras y bien toleradas. Se cree que la combinación de los dos fármacos disminuye el daño de las células nerviosas en las personas que padecen ELA.
<h2><strong>Resumen del estudio</strong></h2>
Este estudio de fase III es un estudio doble ciego, aleatorio y controlado con placebo. Esto significa que comparamos el efecto del AMX0035 con el efecto de un placebo. Un placebo es un fármaco sin principio activo, un «fármaco falso». El fármaco del estudio y el placebo se suministran en un sobre y se deben disolver en un vaso de agua. Cualquiera de los dos tratamientos debe tomarse por vía oral (ingerirse) diariamente durante 48 semanas. Los participantes serán asignados al azar para recibir el tratamiento con el placebo o con el AMX0035. El participante y el equipo de investigación no saben qué tratamiento está recibiendo el participante.

Durante un período de 1 año, los participantes visitarán el centro de investigación aproximadamente 6 veces para ser sometidos a reconocimientos. Además, se contactará con ellos aproximadamente 9 veces por teléfono o a través de videollamada.
<h2><strong>Criterios clave de elegibilidad</strong></h2>
Los principales criterios para participar en este estudio son:
<ul>
 	<li>La duración de la enfermedad desde los primeros síntomas no supera los 24 meses</li>
 	<li>Su función pulmonar es de al menos el 55 % sin utilizar un ventilador</li>
 	<li>No debe estar embarazada ni en periodo de lactancia durante toda la duración del estudio</li>
 	<li>Si se ha sometido o está pensando someterse a una estimulación del diafragma durante el estudio, no puede participar en el mismo</li>
 	<li>Si utiliza Riluzol: una dosis estable de ≥30 días antes de la participación</li>
</ul>
Los participantes pueden continuar su tratamiento con Riluzole durante toda la duración del estudio.

Amylyx pretende inscribir a 600 participantes en todo el mundo. Actualmente, el estudio está activo en los siguientes países europeos: España, Países Bajos, Suecia, Italia, Francia Reino Unido,  Irlanda e Polonia.
<h2><strong>Más información</strong></h2>
Puede encontrar más información sobre el ensayo PHOENIX <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536">aquí</a>.

Ensayo PHOENIX

<h2><strong>FNP122</strong></h2>
Se cree que, en la ELA, el estrés oxidativo contribuye a la muerte de las células nerviosas. El FNP122 es una formulación oral de edaravona, un compuesto que puede ayudar a prevenir el estrés oxidativo. Por lo tanto, al disminuir el estrés oxidativo, la edaravona podría frenar la progresión de la ELA.
<h2><strong>Diseño del estudio</strong></h2>
El ensayo ADORE está <a href="https://www.ferrer.com/en/node/3250">patrocinado</a> por la empresa farmacéutica Ferrer. Se trata de un estudio aleatorio, doble ciego, controlado por placebo. Esto significa que el efecto del FNP122 se compara con un tratamiento con placebo. Un placebo es algo que tiene exactamente el mismo aspecto que el fármaco del estudio, pero que no contiene ningún medicamento activo. Los participantes serán asignados al azar para recibir el FNP122 o el placebo. Hasta que haya finalizado el estudio, ni el participante ni el equipo del estudio sabrán en qué grupo se les ha incluido.

Tanto el placebo como el FNP122 se deben disolver en agua e ingerir diariamente. El estudio durará hasta 72 semanas. Los participantes deberán acudir a la clínica en varias ocasiones:
<ul>
 	<li>Para una cita de selección</li>
 	<li>Para una visita basal</li>
 	<li>En la semana 4</li>
 	<li>En la semana 12</li>
 	<li>A partir de entonces, cada 12 semanas</li>
</ul>
Las citas telefónicas mensuales tendrán lugar entre las visitas a la clínica hasta la semana 48.
<h2><strong>Criterios de inclusión</strong></h2>
Entre los criterios clave de elegibilidad para que las personas con ELA participen, se incluyen:
<ul>
 	<li>Edad entre 18 y 80 años;</li>
 	<li>Diagnóstico de ELA;</li>
 	<li>Inicio de la enfermedad en los últimos 24 meses;</li>
 	<li>CVL igual o superior al 70 % en la visita de selección;</li>
 	<li>Cambio en la puntuación de la ALSFRS-R entre 0,35 puntos y 1,5 puntos al mes (ambos inclusive) en el período comprendido entre el inicio de los primeros síntomas y la visita de selección;</li>
 	<li>Los pacientes que reciban Riluzole deben tener sus dosis estabilizadas ≥30 días antes de la visita basal, y esta dosis se debe mantener durante todo el ensayo;</li>
 	<li>Las participantes femeninas no deben estar (en condiciones de estar) embarazadas ni en periodo de lactancia.</li>
</ul>
Los participantes pueden continuar su tratamiento con Riluzole durante toda la duración del estudio.

El estudio tiene como objetivo inscribir a 300 pacientes de todos los países europeos. En este ensayo <a href="https://www.tricals.org/en/news/adore-trial-enrolls-first-patient/">participarán</a> varios centros de TRICALS. Actualmente, el estudio está activo en España, Países Bajos<strong>,</strong> Bélgica, Polonia, Italia, Alemania, Irlanda, Reino Unido, Francia y Suecia<strong>. </strong>

Ensayo ADORE

<h2><strong>RT001 en personas con ELA</strong></h2>
El RT001 está hecho de ácido linoleico ligeramente modificado. El ácido linoleico suele formar parte de la dieta humana normal y se encuentra en la mayoría de los aceites. El RT001 puede proteger las células de la peroxidación lipídica, un proceso que se cree que causa daños en varias enfermedades neurodegenerativas, incluida la ELA. El RT001 ha demostrado ser seguro cuando se administra a humanos. No obstante, actualmente el RT001 solo se puede recetar en entornos de investigación.
<h2><strong>Resumen del estudio</strong></h2>
Este ensayo de fase 2 está patrocinado por Retrotope Inc y es un estudio aleatorio, doble ciego y controlado con placebo. Esto significa que la seguridad y los efectos del tratamiento se estudian comparando a un grupo de pacientes que reciben RT001 con un grupo de pacientes que reciben un fármaco placebo. Un fármaco placebo tiene el mismo aspecto que el RT001, pero que no contiene ningún medicamento activo (un tratamiento simulado). Ambos tratamientos se deben ingerir por vía oral durante el desayuno, la comida y la cena. Los participantes serán asignados al azar para recibir el RT001 o el placebo. Tanto el participante como el equipo de investigación no saben quién recibe el tratamiento con placebo o RT001.

La duración total del estudio es de 28 semanas. Durante este periodo se espera que visite el hospital al menos 4 veces para someterse a reconocimientos. Cada visita suele durar entre 3 y 4 horas.
<h2><strong>¿Puedo participar en este estudio?</strong></h2>
<strong>*** Tenga en cuenta que el reclutamiento para este estudio ya se ha completado ***</strong>

El estudio pretende reclutar a 40 participantes con ELA de diferentes países.

Entre los criterios clave de elegibilidad para que las personas con ELA participen, se incluyen:
<ul>
 	<li>Hombres o mujeres de entre 20 y 75 años de edad</li>
 	<li>El inicio de la ELA es inferior a 3 años</li>
 	<li>La función respiratoria (CVL) es de al menos el 70 %, sin apoyo ventilatorio</li>
 	<li>No se permite el tratamiento concurrente con otras terapias experimentales</li>
 	<li>Si los participantes tienen una sonda de alimentación o si se prevé la necesidad de una sonda de alimentación en las primeras 24 semanas después de comenzar el estudio, no pueden participar</li>
</ul>
<h3><strong>Más información</strong></h3>
Puede encontrar información adicional sobre el ensayo en <a href="http://www.clinicaltrialsregister.eu">www.clinicaltrialsregister.eu</a> y <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04762589?term=RT001&amp;draw=2&amp;rank=1">www.clinicaltrials.gov</a>.

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