<p>La clinique des troubles du motoneurone de Sheffield offre des soins et un soutien multidisciplinaires aux patients et aux soignants vivant avec la SLA.</p>
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Le professeur Dame Pam Shaw est professeur de neurologie &agrave; l&rsquo;universit&eacute; de [&hellip;]

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Le Dr Tom Jenkins est consultant en neurologie aux H&ocirc;pitaux d&rsquo;enseignement de [&hellip;]

Tom Jenkins - TRICALS

Nos Spécialistes

<h3><strong>Médicament expérimental</strong></h3>
Environ 2 % des personnes vivant avec la SLA présentent une mutation du gène <em>SOD1</em>. De telles mutations  peuvent entraîner la production d'une protéine SOD1 anormale susceptible d'être toxique pour les cellules et qui pourrait éventuellement entraîner la mort des cellules nerveuses, phénomène observé chez les personnes atteintes de SLA. L'étude ATLAS évalue un médicament expérimental (tofersen) pouvant retarder l'apparition des signes ou des symptômes de la SLA et/ou ralentir le déclin fonctionnel après l’apparition des signes ou symptômes cliniques, par rapport au début de la prise de tofersen au moment ou après l’apparition de la SLA.

Le tofersen (BIIB067) est un oligonucléotide antisens (ASO), conçu pour réduire le taux de protéine SOD1 chez les personnes atteintes de SLA associée à un variant du gène <em>SOD1</em>.
<h3><strong>Aperçu de l'étude</strong></h3>
L’étude comporte 4 phases telles que décrites ci-dessous.

<img class="alignnone size-full wp-image-24383" src="https://backend.tricals.org/wp-content/uploads/2023/08/apercu-de-letude.png" alt="" width="765" height="350" />
<h3><strong>Phase A</strong></h3>
Si votre test est positif pour l'un des variants du gène <em>SOD1</em> à l'étude et que vous réussissez d'autres tests de sélection, vous serez éligible pour participer à la phase A de l'étude. Pendant cette phase, vous ne recevrez aucun traitement à l'étude, mais votre état de santé et votre niveau de neurofilaments (NF) seront étroitement surveillés (à domicile ou au centre d'étude). L'équipe de l'étude analysera vos échantillons de sang tous les mois pour déterminer si votre niveau de NF est supérieur au seuil. Ni Vous ni le médecin de l'étude ne saurez quand le niveau de NF dépassera le seuil, ce qui permettra d’évaluer votre éligibilité à la phase suivante de l'étude (phase B). La durée de la phase A sera variable.
<h3><strong>Phase B</strong></h3>
Si au cours de la phase A votre niveau de NF dépasse le seuil prédéterminé, le médecin de l'étude évaluera la cause de l'augmentation des NF. s’il détermine que l'augmentation des NF n'est pas attribuable à une autre cause non liée à l'activité de la SLA, vous pourrez choisir d’être sélectionné pour éventuellement être éligible à la phase B de l’étude. Au cours de cette phase, on vous affectera à un groupe afin que vous receviez soit le médicament expérimental, soit un placebo. Cette affectation s’effectuera au hasard par un ordinateur, et vous aurez une chance égale de recevoir le médicament expérimental ou le placebo. Ni vous ni l'équipe menant l'étude ne saurez si vous avez reçu le placebo ou le médicament expérimental ; c'est ce qu'on appelle une période en double insu.

Le médicament expérimental ou le placebo est administré par voie intrathécale. Par voie intrathécale signifie que le médicament à l'étude vous est administré par le biais d’une procédure appelée ponction lombaire.
<h3><strong>Phase C</strong></h3>
Si vous présentez des signes ou des symptômes de la SLA au cours de la phase B de l'étude et que votre médecin de l'étude ainsi qu’un groupe d'examinateurs indépendants confirment que ces signes ou symptômes indiquent sans équivoque l'apparition de la SLA, vous pourrez choisir d’être sélectionné pour éventuellement être éligible à participer à la phase C de l'étude. Au cours de cette phase, tous les participants recevront le médicament expérimental ; c'est ce qu'on appelle une période en ouvert. La durée totale de participation aux phases B et C de l'étude peut aller jusqu’à environ deux ans.
<h3><strong>Phase D</strong></h3>
Si vous présentez des signes ou des symptômes de la SLA au cours de la phase A de l'étude ou pendant la période de sélection de la phase B, et que votre médecin de l'étude ainsi qu’ un groupe d'examinateurs indépendants confirment que ces signes ou symptômes indiquent sans équivoque l'apparition de la SLA, vous pourrez choisir d’être sélectionné pour éventuellement être éligible à la phase D de l'étude. La phase D est une autre période en ouvert pendant laquelle tous les participants recevront le médicament expérimental. La durée totale de participation à la phase D peut aller jusqu’à environ deux ans.
<h3><strong>PRINCIPAUX CRITÈRES D’ÉLIGIBILITÉ</strong></h3>
Pour pouvoir s'inscrire à l'étude ATLAS (phase A), les participants doivent:
<ul>
 	<li>Ne présenter aucun signe ou symptôme clinique de la SLA, indiquant sans équivoque l'apparition de la maladie.</li>
 	<li>Présenter une mutation spécifique du gène <em>SOD1</em> (associée à une pénétrance élevée/complète et à une progression rapide de la maladie)</li>
 	<li>Être âgés de 18 ans ou plus</li>
 	<li>Présenter un niveau de NF plasmatique inférieur au seuil prédéfini</li>
</ul>
Si vous êtes éligible et que vous choisissez de participer à l’étude, vous béneficierez gratuitement de:
<ul>
 	<li>Toutes les eévaluations et bilans de santé complets en lien avec l'étude, notamment des tests génétiques</li>
 	<li>Le médicament expérimental ou un placebo</li>
 	<li>L’ensemble des consultations et des soins en lien avec l’étude</li>
</ul>
<h3><strong>Aide au déplacement</strong></h3>
Une aide pour le voyage et l'hébergement, ainsi que le remboursement des dépenses découlant de la participation à l’étude peuvent également être disponibles si nécessaire.

Étude ATLAS

<h2><strong>AMX0035</strong></h2>
L’AMX0035 consiste en une combinaison de deux molécules : acide tauroursodéoxycholique (TUDCA) et phénylbutyrate de sodium. Toutes deux se sont précédemment avérées sûres et bien tolérées. On estime que la combinaison de ces deux médicaments réduit les lésions des cellules nerveuses les personnes souffrant de SAL.
<h2><strong>Aperçu de l'étude</strong></h2>
Cette étude de phase 3 est une étude randomisée en double aveugle contrôlée par placebo. Ceci veut dire que nous comparons l’effet de l’AMX0035 par rapport à celui d’un placebo. Un placebo est un médicament sans ingrédients actifs, un « faux médicament ». Le médicament et le placebo de l’étude sont mis dans un sachet et doivent être dissous dans 1 verre d’eau. Les deux traitements doivent être pris oralement (ingérés) tous les jours pendant 48 semaines. Les participants seront répartis au hasard pour recevoir un traitement par AMX0035 ou un placebo. Le participant et l’équipe de recherche ne savent pas quel traitement le participant reçoit.

Pendant une période 1 an, les participants se rendront au centre de recherche environ 6 fois pour des examens. Ils seront en outre contactés environ 9 fois par téléphone ou par appel vidéo.
<h2><strong>Principaux critères d’éligibilité</strong></h2>
Les critères principaux de participation à cette étude sont les suivants :
<ul>
 	<li>La durée de la maladie depuis les premiers symptômes n’excède pas 24 mois.</li>
 	<li>Votre capacité pulmonaire est d’au moins 55 % sans utilisation d’un ventilateur.</li>
 	<li>Vous ne devez pas être enceinte ou allaiter pendant toute la durée de l’étude.</li>
 	<li>Si vous avez ou si vous envisagez une stimulation du diaphragme pendant l’étude, vous ne pouvez pas participer.</li>
 	<li>En cas d’utilisation de riluzole : dose stable pendant ≥ 30 jours avant la participation</li>
</ul>
Les participants peuvent continuer leur traitement au riluzole pendant toute la durée de l'étude.

Amylyx envisage de recruter 600 participants dans le monde entier. Cette étude est conduite actuellement les pays européens suivants : France, Pays-Bas, Espagne, Suède, Italie, Royaume-Uni, Irlande, Pologne, Belgique, Allemagne et Portugal
<h2><strong>Informations complémentaires</strong></h2>
Plus d'informations sur l'essai PHOENIX peuvent être trouvées sur <a href="https://www.amylyxalstrial.com" target="_blank" rel="noopener">le site d'Amylyx</a> et <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536?term=05021536&amp;draw=2&amp;rank=1" target="_blank" rel="noopener">ici</a>.

L’inclusion pour cet essai est fermée.

Essai PHOENIX

Essai industriel

<h2><strong>FNP122</strong></h2>
Le stress oxydatif est considéré comme un facteur contribuant à la mort des neurones lors la SLA. Le médicament FNP122 est une formulation orale de l'edaravone, un composé capable de contribuer à la prévention du stress oxydatif. Par conséquent, l'edavarone serait potentiellement susceptible de ralentir les progrès de la SLA.
<h2><strong>Conception de l'étude</strong></h2>
L'essai ADORE a un <a href="https://www.ferrer.com/en/node/3250">promoteur,</a> la société pharmaceutique Ferrer. Il s'agit d'un essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo. On entend par là que l'effet de FNP122 est comparé à celui d'un placébo. Un placebo est quelque chose qui a exactement la même apparence que le médicament étudié mais qui ne contient pas de médicament actif. Les participants seront répartis au hasard pour recevoir du FNP122 ou un placebo. Aucun des participants à l'étude et aucun membre de l'équipe de l'étude ne saura quel participant est dans quel groupe jusqu'après la fin de l'étude.

Tant le placebo que le FNP122 doivent être dissous dans de l'eau et avalés chaque jour. L'étude durera jusqu'à 48 semaines. Les participants devront se rendre à la clinique à plusieurs reprises :
<ul>
 	<li>Pour un rendez-vous de sélection</li>
 	<li>Pour la visite de référence</li>
 	<li>À la semaine 4</li>
 	<li>À la semaine 12</li>
 	<li>Ensuite toutes les 12 semaines</li>
</ul>
Entre les rendez-vous à la clinique, des rendez-vous téléphoniques auront lieu chaque mois jusqu'à la semaine 48.
<h2><strong>Critères d'inclusion</strong></h2>
Les principaux critères d'éligibilité pour la participation des personnes atteintes de SLA sont les suivants:
<ol>
 	<li>Âge 18– 80 ans</li>
 	<li>Diagnostic de SLA</li>
 	<li>Début de la maladie au cours des 24 derniers mois</li>
 	<li>CVL égale ou supérieure à 70 % lors de la visite de sélection</li>
 	<li>Différence du score ALSFRS-R entre 0,35 point et 1,5 point par mois (tout compris, dans les deux cas) sur la période entre l'apparition des premiers symptômes et la visite de sélection ;</li>
 	<li>Chez les patients prenant du riluzole, le dosage doit être stable pendant les ≥30 jours précédant la visite de référence, et cette dose doit rester inchangée pendant toute la durée de l'essai.</li>
 	<li>Les participantes ne doivent pas (pouvoir) devenir enceintes ni allaiter</li>
</ol>
Les participants peuvent continuer leur traitement au riluzole pendant toute la durée de l'étude.

L'étude vise la participation de 300 patients recrutés dans différents pays d'Europe. Plusieurs centre TRICALS <a href="https://www.tricals.org/en/news/adore-trial-enrolls-first-patient/">participeront</a> à cette étude. En ce moment, l'étude est active en France, Pays-Bas, Belgique, en Pologne, en Italie, en Allemagne, en Espagne, en Irlande, au Royaume-Uni et en Suède.

L'inclusion pour cet essai est fermée.

Essai ADORE

L'acide tauroursodésoxycholique (TUDCA) est une petite molécule qui fait l’objet de recherches en raison de son potentiel comme traitement pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Le TUDCA pourrait réduire la mortalité des cellules nerveuses grâce à sa capacité à agir comme antioxydant prévenant l’accumulation d’oxygène réactif toxique à l’intérieur des cellules. Il pourrait également avoir un effet sur la fonction immunitaire.
<h2>Paramétrage de l’étude</h2>
TUDCA-SLA est une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo. Cela signifie que l’effet du TUDCA est testé en comparant un groupe de patients qui reçoit du TUDCA à un groupe de patients qui reçoit un médicament placebo. Les patients seront répartis de manière aléatoire dans l’un des deux bras de traitement. Pendant l’étude, ni le patient ni l’équipe de recherche ne sait qui reçoit le placebo et qui TUDCA. Cela aidera les chercheurs à évaluer les éventuels effets secondaires et thérapeutiques de TUDCA.

TUDCA-SLA

Current trials

Christopher McDermott

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Centre de soins et de recherche de Sheffield pour la MND et SITraN

Université de Sheffield

Nous disposons d&rsquo;une &eacute;quipe d&eacute;di&eacute;e dont l&rsquo;objectif est de fournir un niveau [&hellip;]

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