University College London

I nuovi centri UCL Queen Square Motor Neuron Disease e Leonard Wolfson Experimental Neurology Centres (la prima Clinical Research Facility del Regno Unito progettata per accelerare la ricerca traslazionale e l’innovazione terapeutica nella neurodegenerazione) riuniscono gruppi di ricerca leader a livello mondiale che coprono lo spettro della scienza della scoperta di base, degli studi clinici di medicina traslazionale e sperimentale. Questa partnership ha portato al consolidamento di un forte portafoglio di studi innovativi che danno la priorità alle immunoterapie, alle terapie cellulari e geniche, e agli studi sugli oligonucleotidi antisenso (ASO) a singolo gene per somministrazione intratecale. Impegnandosi con partner nazionali e internazionali e con il centro leader nel Regno Unito per la formazione multidisciplinare di scienziati di base e clinici nella MND, questa partnership è in una posizione ideale per sostenere nuovi sviluppi terapeutici nella SLA. L’UCL Queen Square Institute of Neurology (IoN) ha una significativa esperienza di ricerca e clinica nei disturbi del motoneurone, compresa la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e la malattia di Kennedy (KD; nota anche come atrofia muscolare spinale bulbare – SBMA).