Biogen staakt onderzoek naar het middel BIIB078

Het bedrijf Biogen heeft laten weten dat de resultaten van het internationale medicijnonderzoek naar het middel BIIB078 niet statistisch significant zijn. Dit onderzoek was gebaseerd op een behandeling die gericht was op mensen met ALS die een C9orf72-genafwijking hebben.

Uit de resultaten bleek dat er geen statistisch significant verschil zit tussen het gebruik van placebo of het middel BIIB078. Op basis van deze gegevens heeft de farmaceut besloten de voortgang naar dit middel te staken, de opvolgende openlabel fase van het onderzoek is ook direct beëindigd.

Het niet voortzetten van dit onderzoek, is niet van invloed op andere lopende medicijnstudies.

Opzet van het onderzoek

Dit onderzoek van Biogen was een kleinschalig fase 1 onderzoek. Tijdens zo’n fase 1 studie wordt de veiligheid van het middel bepaald. De verwachting was dat dit middel (BIIB078) het ziekteproces zou tegengaan en zelfs verbetering in spierkracht zou opleveren. Hiervoor moest het medicijn toegediend worden via een ruggenprik.

Wereldwijd deden rond de 100 mensen met ALS mee, waarvan zes uit Nederland. Alle deelnemers zijn persoonlijk op de hoogte gebracht van het stopzetten van dit medicijnonderzoek en zullen alleen nog meedoen aan eventueel noodzakelijke na-evaluaties.

Reactie van het ALS Centrum

“Bij elke medicijnstudie hebben we de hoop dat dit het middel is dat het verschil kan maken voor mensen met ALS. Helaas bleek dit middel niet de verwachte uitkomst te hebben. Dat is bijzonder spijtig. Een schrale troost is dat alle inzet niet voor niets is geweest. De data die uit dit onderzoek is voortgekomen, zullen worden gebruikt voor vervolgonderzoek. Desondanks is het stoppen van dit onderzoek een teleurstelling voor mensen met ALS. Er was grote hoop op een goed effect van dit middel. Het ALS Centrum is iedereen dankbaar voor de geleverde inzet, alleen samen kunnen we de oplossing voor ALS vinden. Ondanks dit tegenvallende resultaat blijven wij onverminderd gemotiveerd om een behandeling te vinden voor ALS.” Leonard van den Berg – neuroloog en coördinator van het ALS Centrum