Onderzoek naar arimoclomol bij ALS afgerond

De ‘ORARIALS studie’ naar het middel arimoclomol is afgerond. Het fase 3 onderzoek bestudeerde het effect van het middel op de achteruitgang bij mensen met ALS. De farmaceut Orphazyme heeft nu de eerste resultaten bekend gemaakt. Helaas is gebleken dat arimoclomol geen effect heeft op de achteruitgang van de ziekte. Het ALS Centrum deed mee aan het onderzoek en al onze deelnemers zijn inmiddels geïnformeerd. 

De ORARIALS studie liep gedurende een periode van 76 weken. In totaal deden wereldwijd 231 mensen met ALS mee aan het onderzoek. De opzet van de studie was gerandomiseerd, dubbelblind en placebogecontroleerd. Dit betekent dat willekeurig werd bepaald of deelnemers werden behandeld met arimoclomol of met een nepmedicijn (placebo). Zowel de onderzoekers als de deelnemers werden bewust in het ongewisse gehouden wie het werkzame geneesmiddel kreeg. Op deze manier werd er gecontroleerd voor het ‘placebo-effect’: een positief effect van een middel dat wordt veroorzaakt vanwege de verwachting van artsen en patiënten dat het medicijn werkt.

Geen effect op de belangrijkste uitkomstmaten

Helaas blijkt arimoclomol het algemeen functioneren van mensen met ALS niet te verbeteren. Er werd namelijk geen verschil gevonden in deze uitkomstmaten tussen de groep patiënten die het werkzame middel kreeg en de controlegroep.

Deelnemers van het ORARIALS-01 onderzoek kregen de optie om mee te doen aan het ORARIALS-02 onderzoek. Op deze manier kunnen patiënten een ​​behandeling met arimoclomol blijven ontvangen zolang dit klinisch vereist is. Vanwege de resultaten van het ORARIALS-01 onderzoek wordt de voortzetting van het ORARIALS-02 onderzoek gestaakt.

Ondanks het negatieve resultaat, heeft deze studie wel weer veel kennis vergaard over ALS. Zowel de onderzoekers van het ALS Centrum in Utrecht als de farmaceut Orphazyme bedanken alle patiënten en hun familieleden die hebben bijgedragen aan deze studie.

Meer informatie

Heeft u vragen? Voor meer informatie kunt u contact opnemen met het ALS Centrum. U kunt ons bereiken via de e-mail op: info@als-centrum.nl of 06-27744303 (bereikbaar op werkdagen tussen 09:00 en 16:00). Op www.clinicaltrials.gov, het wereldwijde overzicht van alle geneesmiddelenonderzoeken, kunt u ook meer informatie vinden over de ORARIALS studie.