USA: 100 miljoen dollar voor ALS onderzoek met nieuwe wet

In de Verenigde Staten is een nieuwe wet aangenomen die ervoor moet…

Door Lucie van Leeuwen.Gepubliceerd January 13, 2022
USA: 100 miljoen dollar voor ALS onderzoek met nieuwe wet

In de Verenigde Staten is een nieuwe wet aangenomen die ervoor moet zorgen dat meer mensen met ALS toegang krijgen tot experimentele behandelingen. Ook stelt de overheid de komende vijf jaar 100 miljoen dollar per jaar beschikbaar voor onderzoek naar nieuwe behandelingen.

Momenteel doet maar een klein deel van de mensen met ALS mee aan medicijnstudies. Dit komt bijvoorbeeld omdat mensen niet in aanmerking komen voor de studies (door strenge studie criteria) of omdat de deelname lichamelijk te belastend is. Met de nieuwe wet, genaamd ‘Accelerating Access to Clinical Therapies (ACT) for ALS’, komt geld beschikbaar om meer mensen toegang te geven tot experimentele behandelingen.

Dit Amerikaanse succes was niet mogelijk geweest zonder de inzet en vastberadenheid van duizenden mensen met ALS en anderen betrokken bij de ziekte. Zij hebben zich samen ingezet en onvermoeibaar actiegevoerd om de ACT for ALS op de politieke agenda te krijgen, en met succes. Op 23 december heeft de Amerikaanse president Biden zijn handtekening onder de wet gezet.

ACT for ALS wet

De belangrijkste vier onderdelen van de wet zijn:

  • Subsidies voor geneesmiddelenonderzoek
    Met de wet komt er geld beschikbaar zodat mensen met ALS, die om redenen niet mee kunnen doen aan de medicijnstudie, mogelijk toch het middel kunnen krijgen. Het gaat dan om geneesmiddelen die momenteel in een fase 3 studie worden onderzocht.
  • Aanmoedigen van Publieke-Private samenwerking
    Doel van de wet is om samenwerkingen tussen de overheid en private bedrijven, universiteiten en andere onderzoeksinstituten aan te moedigen. Deze samenwerkingen moeten het onderzoek naar ALS versnellen.
  • Subsidie voor onderzoek naar zeldzame, neurodegeneratieve ziekten
    De financiering is voor onderzoek naar ALS en verwante aandoeningen. Het geld is met name bedoelt voor studies naar nieuwe behandelingen, het verbeteren van medicijnstudies en onderzoek om het ziektebeloop beter te begrijpen.
  • Publicatie van actieplan
    De Amerikaanse FDA (medicijnwaakhond) moet binnen zes maanden een actieplan presenteren, waarin staat wat het bureau verder nog gaat doen om de ontwikkeling van behandelingen te versnellen en de toegang tot experimentele medicijnen te vergroten.

Meer informatie over de ACT for ALS wet kunt u teruglezen op de website van I AM ALS (Engels).


Deel
Klinische Trials
Werving
Fase iii

ADORE Trial

Gesponsorde Trial
Deze fase 3 studie onderzoekt de werkzaamheid en veiligheid van het middel FNP122 bij mensen met ALS. De studie is opgezet in opdracht van Ferrer.
Lees meer
Werving
Fase iii

PHOENIX trial

Gesponsorde Trial
In deze studie onderzoeken we de veiligheid en werkzaamheid van het nieuwe geneesmiddel ‘AMX0035’ voor de behandeling van ALS. Mensen kunnen zich nu aanmelden voor deelname. De studie is opgezet in opdracht van het farmaceutische bedrijf Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Lees meer
Werving
Fase iii

MAGNET studie

Platformonderzoek
MAGNET is een innovatief klinisch platformonderzoek waarbij meerdere behandelingen voor ALS gelijktijdig worden onderzocht.
Lees meer
Werving
Fase iii

COURAGE-ALS Studie

Gesponsorde Trial
In deze fase 3 studie onderzoeken we de werkzaamheid en veiligheid van het middel reldesemtiv voor de behandeling van ALS. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet in opdracht van Cytokinetics.
Lees meer
Werving
Fase ii

APL2-ALS-206 studie

Gesponsorde Trial
In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het middel pegcetacoplan is voor de behandeling van ALS. Ook onderzoeken we de werkzaamheid van pegcetacoplan. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet in opdracht van Apellis Pharmaceuticals.
Lees meer
Werving
Fase i

CHDR2118 Trial

Gesponsorde Trial
In dit onderzoek bestuderen wij de effecten van het middel DNL343 in mensen met ALS. Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig en verdraagzaam het nieuwe middel is,  welke effecten het middel heeft als het aan patiënten met ALS wordt gegeven en hoe het lichaam het middel opneemt en verwerkt. Deze studie wordt gesponsord door Denali Therapeutics Inc.
Lees meer
Werving
Fase ii

MetFlex Trial

Investigator Initiated Trial
De MetFlex-studie onderzoekt de veiligheid en werkzaamheid van het middel ‘Trimetazidine’ bij mensen met ALS. Aan de studie kunnen 18 deelnemers meedoen. De studie duurt 20 weken en mensen kunnen zich nu aanmelden om mee te doen.
Lees meer
Actief
Fase ii

RT001 in Amyotrofische Laterale Sclerose

Gesponsorde Trial
In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het nieuwe middel RT001 is voor de behandeling van ALS. Ook bekijken we of RT001 de symptomen kan verbeteren die door ALS worden veroorzaakt. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet in opdracht van Retrotope Inc.
Lees meer
Actief
Fase i

275AS101 studie

Gesponsorde Trial
Deze fase 1 studie onderzoekt hoe veilig en verdraagbaar het nieuwe middel 'BIIB105' is, welke effecten het middel heeft als het aan mensen met ALS wordt gegeven en hoe het lichaam het middel opneemt en verwerkt. Het onderzoek zal stapsgewijs uitgevoerd worden, verdeeld over in totaal vijf groepen (cohorten). De studie is opgezet in opdracht van Biogen.
Lees meer
Actief
Fase iii

TUDCA-ALS studie

Investigator Initiated Trial
Deze studie zal de werkzaamheid van tauroursodeoxycholzuur (TUDCA) evalueren als aanvullende behandeling voor mensen met ALS.
Lees meer
Actief
Fase i

245AS101 studie

Gesponsorde Trial
Dit is een internationale fase 1 studie naar het middel BIIB078 voor de behandeling van ALS. Het gaat om een gentherapie-behandeling gericht op een specifieke groep patiënten met ALS met een C9orf72-genafwijking. De studie wordt gesponsord door Biogen.
Lees meer

Gerelateerd nieuws

ADORE medicijnstudie van start in het ALS Centrum Nederland
ADORE medicijnstudie van start in het ALS Centrum Nederland
In het ALS Centrum is een nieuwe medicijnstudie gestart: de ADORE studie. […]
COURAGE-ALS medicijnstudie gestart in het ALS Centrum Nederland
COURAGE-ALS medicijnstudie gestart in het ALS Centrum Nederland
In het ALS Centrum Nederland is een nieuwe medicijnstudie gestart: de COURAGE-ALS […]
Congratulations to our TRICALS colleagues as UK Government invests £50 million to find a cure for ALS
Congratulations to our TRICALS colleagues as UK Government invests £50 million to find a cure for ALS
The UK government has recently announced that £50 million will be invested […]
PHOENIX trial van start in het ALS Centrum Nederland
PHOENIX trial van start in het ALS Centrum Nederland
In het ALS Centrum Nederland is een nieuwe medicijnstudie gestart. Het betreft […]