<p>NeMO&rsquo;s aktiviteter syftar till att f&ouml;rb&auml;ttra patientens livskvalitet med effektiv intervention som fokuserar p&aring; att minimera skadan som orsakas av ALS.</p>
<p>&nbsp;</p>



Connect

Associate Professor of Neurology and Director of Clinico Centro NeMO

Connect trials

English

Español

Français

Italiano

Nederlands

Svenska

Våra Specialister

<h3><strong>Reldesemtiv hos människor med ALS</strong></h3>
Reldesemtiv har utvecklats av Cytokinetics för att motverka förlusten av muskelfunktion. I en fas 2-studie testades medlet under 12 veckor på människor med ALS. Med den nuvarande studien ska verkningarna testas under en längre tid och på en större grupp människor.
<h3><strong>Studiens uppbyggnad</strong></h3>
Denna fas 3-studie är en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad undersökning. Detta innebär att vi jämför verkningen av reldesemtiv med verkningen av ett placebo. Ett placebo är ett medel utan verksamt ämne, ett ”falskt” medel.

Såväl reldesemtiv som placebot måste tas dagligen som kapsel. Deltagarna får slumpmässigt tilldelat antingen placebot eller reldesemtiv. Deltagaren och forskningsteamet vet inte om deltagaren får placebo eller reldesemtiv.

Hela studien pågår i 48 veckor. Under denna period blir deltagarna undersökta på sjukhus 8 gånger. Under de första 24 veckorna får deltagarna reldesemtiv eller ett placebo. Under de nästkommande 24 veckorna får alla deltagare reldesemtiv.
<h3><strong>Huvudsakliga inklusionskriterier</strong></h3>
De viktigaste kriterierna för att kunna delta i studien är följande:
<ul>
 	<li>Deltagarna är mellan 18 och 80 år gamla</li>
 	<li>Varaktigheten för sjukdomen sedan de första besvären är inte mer än 2 år</li>
 	<li>Lungfunktionen för deltagaren är minimalt 65 %, utan bruk av andningshjälp</li>
 	<li>Vid användning av Riluzol: en stabil dos på ≥30 dagar före deltagande</li>
 	<li>Deltagarna är inte gravida och ammar inte</li>
 	<li>De senaste 30 dagarna har deltagarna inte deltagit i någon annan medicinsk studie</li>
</ul>
<em>Notera: Denna lista är inte fullständig, men detta är de viktigaste kriterierna.</em>

Behandlingen med Riluzol kan deltagarna fortsätta med under hela studien. Även deltagare som inte använder Riluzol kan delta i studien.

Studien pågår för tillfället i följande länder: Nederländerna, Irland och Spanien.

COURAGE-ALS Studie

Företagsinitierad prövning

<h2><strong>AMX0035</strong></h2>
AMX0035 består av en kombination av två molekyler: tauroursodeoxicholsyra (TUDCA) och natriumfenylbutyrat. Båda har tidigare visat sig vara säkra och väl tolererade. Kombinationen av de två läkemedlen tros minska nervcellsskador hos personer som lever med SLA.
<h2><strong>Studieöversikt</strong></h2>
Denna fas 3-studie är en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie. Detta betyder att vi jämför effekten av AMX0035 med effekten av en placebo. En placebo är ett läkemedel utan aktiva ingredienser, ett "falskt läkemedel". Studieläkemedlet och placebon tillhandahålles i en portionspåse och ska lösas upp i 1 kopp vatten. Båda behandlingarna ska intas oralt (sväljas) dagligen i 48 veckor. Deltagarna kommer att slumpvis tilldelas behandling med placebo eller AMX0035. Deltagarna och studieteamet vet inte vilken behandling deltagaren får.

Under en 1-årsperiod kommer deltagarna att besöka forskningscentret cirka 6 gånger för undersökning. De kommer dessutom att kontaktas cirka 9 gånger per telefon eller videosamtal.
<h2><strong>Huvudsakliga inklusionskriterier</strong></h2>
Huvudsakliga kriterier för deltagande i denna studie är:
<ul>
 	<li>Sjukdomens varaktighet från de första symptomen får inte överskrida 24 månader</li>
 	<li>Din lungfunktion ska vara åtminstone 55% utan användning av ventilator</li>
 	<li>Du får inte vara gravid eller amma under hela studiens gång</li>
 	<li>Om du får, eller har för avsikt att få membranstimulering under studien, kan du inte delta</li>
 	<li>Om du använder Riluzol: stabil dosering ≥30 dagar före deltagande</li>
</ul>
Deltagarna kan fortsätta sin behandling med Riluzol under hela studien.

Amylyx har för avsikt att registrera 600 deltagare i hela världen. För närvarande är studien aktiv i följande europeiska länder: Sverige, Nederländerna, Spanien, Italien, Frankrike, Storbritannien, Irland och Polen.
<h2><strong>Mer information</strong></h2>
Ytterligare information om PHOENIX test hittar du <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536">här</a>.

PHOENIX studie

<h2><strong>FNP122</strong></h2>
Oxidativ stress tros medverka till nervcellsdöd i SLA. FNP122 är en oral formel av edaravon,en förening som kan hjälpa till att förekomma oxidativ stress. Följaktligen, genom att minska den oxidativa stressen, skulle edaveron potentiellt kunna bromsa progressen av SLA.<strong> </strong>
<h2><strong>Studiedesign</strong></h2>
Denna studie ADORE <a href="https://www.ferrer.com/en/node/3250">sponsoriseras</a> av läkemedelsföretaget Ferrer. Det är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie. Detta innebär att effekten av FNP122 jämförs med en placebobehandling. En placebo är ett läkemedel som ser ut precis på samma sätt som studieläkemedlet men som inte innehåller något av det aktiva läkemedlet. Deltagarna kommer att slumpvis tilldelas FNP122 eller placebo. Varken deltagarna eller studieteamet kommer att få veta vilken grupp de placerats i förrän studien är avslutad.

Både placebo och FNP122 behöver lösas upp i vatten och intas dagligen. Studien kommer att pågå i högst 72 veckor. Deltagarna kommer att behöva besöka kliniken vid flera tillfällen:
<ul>
 	<li>Ett besök för screening</li>
 	<li>Ett besök för grundläggande utvärdering</li>
 	<li>I vecka 4</li>
 	<li>I vecka 12I vecka 12</li>
 	<li>Var 12:e vecka därefter</li>
</ul>
Månatliga telefonbesök kommer att äga rum mellan besöken på kliniken fram till vecka 48.
<h2><strong>Inklusionskriterier</strong></h2>
De huvudsakliga kriterierna för att personer med SLA ska kunna delta inkluderar:
<ol>
 	<li>Ålder mellan 18 - 80 år</li>
 	<li>SLA-diagnos</li>
 	<li>Sjukdomsdebut inom de senaste 24 månaderna.</li>
 	<li>SVC motsvarande 70% eller mer vid screening-besöket</li>
 	<li>Förändringar i ALSFRS-R värdet mellan 0,35 och 1,5 poäng i månaden (båda inklusive) under den period som går från början av de första symptomen till screening-besöket;</li>
 	<li>Patienter som tar riluzol ska vara på en stabil dosering ≥30 före det grundläggande besöket och denna dos ska bibehållas under hela studien.</li>
 	<li>Kvinnliga deltagare ska inte vara (kunna bli) gravida eller ammande</li>
</ol>
Deltagarna kan fortsätta sin behandling med riluzol under hela studien.

Studien har till syfte att registrera 300 patienter i de olika europeiska länderna. Flera TRICALS Centra kommer att <a href="https://www.tricals.org/en/news/adore-trial-enrolls-first-patient/">delta</a> i denna studie. För närvarande är studien aktiv i Sverige, Nederländerna, Belgien, Polen, Italien, Tyskland, Spanien, Irland, Storbritannien och Frankrike.

ADORE Studie

<h3>Pegcetacoplan</h3>
Pegcetacoplan (även kallat APL-2) har inte testats på personer med ALS tidigare, men är ett vältestat preparat i tidigare prövningar på friska frivilliga personer och personer med blod-, njur- eller ögonsjukdomar. Forskare tänker sig att immunsystemet inte kan styras hos personer med ALS och att detta bidrar till förlust av nervceller. Pegcetacoplan har utvecklats för att byta ut en del av immunsystemet. Därför undersöker man nu om pegcetacoplan kan förebygga förlusten av nervceller.
<h3>Studiens utformning</h3>
Den här fas 2-studien har utformats på uppdrag av Apellis Pharmaceuticals och är en dubbelblind, randomiserad samt placebokontrollerad undersökning. Detta innebär att vi jämför effekten av pegcetacoplan med effekten av en placebo. Ett placebo är ett preparat utan verksamma ämnen, ett ’fuskpreparat’.

Både pegcetacoplan och placebon måste administreras två gånger per vecka via en injektion. Deltagarna tilldelas slumpvist antingen behandling med placebo eller en behandling med pegcetacoplan. Deltagarna och prövningsteamet känner inte till vilken behandling deltagarna får.

Hela studien pågår i 116 veckor, detta motsvarar ungefär 2 år. Under den här perioden besöker deltagarna sjukhuset 11 gånger för undersökningen. Deltagarna behandlas under 52 veckor med pegcetacoplan eller placebo. Efter denna fas ska alla deltagare medverka i den ’öppna labelfasen’ då alla deltagare får pegcetacoplan.
<h3><strong>Huvudsakliga inklusionskriterier</strong></h3>
De viktigaste kriterierna för att kunna delta i den här studien är följande:
<ul>
 	<li>Deltagaren är minst 18 år gammal</li>
 	<li>Sjukdomen sedan de första episoderna har inte varat längre än 72 veckor</li>
 	<li>Deltagarens lungfunktion är minst 60 % utan hjälp av konstgjord andning</li>
 	<li>Deltagare får inte vara gravida eller amma under den period som undersökningen pågår</li>
 	<li>Deltagarna har vaccinerats under loppet av de senaste 5 åren eller är villiga att bli vaccinerade mot pneumokocker (<em>Streptococcus pneumoniae</em>), meningokocker (<em>Neisseria meningitidis</em>; typ A, C, W, Y och B) samt HiB (<em>Haemophilus influenzae </em>typ B).</li>
 	<li>Om deltagaren har en elektronisk lunga eller överväger att använda sig av det under studien är det inte möjligt att delta</li>
 	<li>Vid användning av Riluzol: en stabil dos på ≥ 30 dagar före deltagandet</li>
 	<li>Vid användning av Edaravone: en stabil dos på ≥ 60 dagar före deltagandet</li>
</ul>
För den här undersökningen krävs 228 deltagare från olika länder. Flera TRICALS-center medverkar i den här studien. För närvarande genomförs studien i följande europeiska länder: Nederländerna, Belgien, Frankrike, Irland, Italien och Spanien.

APL2-ALS-206-studie

<h2><strong>RT001 hos personer med ALS</strong></h2>
RT001 är tillverkat av lätt modifierad linolsyra. Linolsyra är en typisk del av en normal mänsklig kost och återfinns i de flesta oljor. RT001 kan skydda celler från lipidperoxidering – en process som tros orsaka skador vid flertalet neurodegenerativa sjukdomar, inklusive ALS. RT001 visades nyligen vara säkert att administrera hos människor. Dock kan RT001 för närvarande enbart förskrivas under forskningsförhållanden.
<h2><strong>Studieöversikt</strong></h2>
Denna fas II-studie sponsras av Retrotope Inc och är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie. Detta innebär att säkerhet och behandlingseffekter studeras genom att jämföra en grupp ALS-patienter som får RT001 med en grupp patienter som får ett placeboläkemedel. En placebo är ett läkemedel som ser ut precis på samma sätt som RT001, men som inte innehåller något av det aktiva läkemedlet (en låtsasbehandling). Båda behandlingarna behöver tas oralt vid frukost, lunch och middag. Deltagarna kommer att slumpvis tilldelas RT001 eller placebo. Både deltagaren och forskningsteamet vet inte vem som får placebobehandling och vem som får RT001.

Hela studien varar i 28 veckor. Under denna period förväntas du besöka sjukhuset minst 4 gånger för undersökningar. Varje besök tar omkring 3 till 4 timmar.
<h2><strong>Kan jag delta i denna studie?</strong></h2>
<strong>*** Observera att antagning till denna studie har avslutats ***</strong>

Denna studie avser rekrytera 40 deltagare som lever med ALS i olika länder.

De huvudsakliga kriterierna för att personer med ALS ska kunna delta inkluderar:
<ul>
 	<li>Man eller kvinna mellan 20 och 75 år.</li>
 	<li>Sjukdomsdebut för mindre än 3 år sedan.</li>
 	<li>Andningsfunktion (SVC) ska vara minst 70 %, utan respiratorstöd.</li>
 	<li>Samtidig behandling med andra försöksbehandlingar är inte tillåtet.</li>
 	<li>Om deltagaren har sondmatning eller om behov av sondmatning förväntas inom de första 24 veckorna efter att studien påbörjats kan personen inte delta.</li>
</ul>
<h3><strong>Mer information</strong></h3>
Ytterligare information om studien finns på <a href="http://www.clinicaltrialsregister.eu">www.clinicaltrialsregister.eu</a> och <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04762589?term=RT001&amp;draw=2&amp;rank=1">www.clinicaltrials.gov</a>.

Centro Clinico Nemo

Kontakt

Våra Specialister

Valeria Sansone

Current trials

COURAGE-ALS Studie

PHOENIX studie

ADORE Studie

APL2-ALS-206-studie

RT001 vid amyotrofisk lateralskleros