<p>ALS-teamet vid Ume&aring; universitetssjukhus genomf&ouml;r kliniska studier, inklusive fas I&ndash;III-studier och molekyl&auml;r patologisk forskning med hj&auml;lp av genetik (DNA), proteomik (proteiner) och metabolomik.</p>
<p>&nbsp;</p>
<p>&nbsp;</p>



Connect

Professor of Neurology and Senior Neurologist

Connect trials

English

Español

Français

Italiano

Nederlands

Svenska

Professor Andersen obtained his medical degree from Copenhagen University and specialised in [&hellip;]

Peter Andersen - TRICALS

Researcher and Medical Doctor

Anton Tjust obtained his medical and doctorate degree from Ume&aring; University. His [&hellip;]

Anton Tjust - TRICALS

Neurologist

Frida Nordin obtained her medical degree from Ume&aring; University in 2008 and [&hellip;]

Frida Nordin - TRICALS

Resident in Neurology and Researcher

Karins Forsberg obtained her medical from Ume&aring; University. Her doctoral thesis was [&hellip;]

Karin Forsberg - TRICALS

Researchnurse in clinical trials

Erica Almgren Stenberg - TRICALS

Våra Specialister

<h2>AP101</h2>
<p style="font-weight: 400;">ALS is a nervous system disease that weakens muscles and impacts physical function. There are two types of ALS: sporadic ALS is the most common type and means it happens sometimes without a clear cause. Familial ALS runs in families and it is caused by changes to a certain gene, e.g. superoxide dismutase 1 or SOD1. AL-S Pharma is developing a new study drug, AP101, to treat ALS by reducing affected SOD1.</p>

<h2>Study design</h2>
<p style="font-weight: 400;">This study includes 2 parts: a double-blind phase (where neither you nor your doctor know that you receive medication or placebo) and an open label extension phase (OLE, where you receive medication). The purpose of the double-blind phase is to compare the effects of the research medicine, AP-101, with placebo. A placebo looks like the research medicine but does not contain any active medicine. Researchers use a placebo to see if a research medicine works better or is safer than not taking anything at all.</p>
<p style="font-weight: 400;">If you agree to take part in the double-blind phase of the study, you will be assigned randomly (by chance, like flipping a coin) to receive either the research medicine, AP-101, or placebo. You will have a 66% (2 in 3) chance of receiving AP-101 and a 33% (1 in 3) chance of receiving placebo. Both AP-101 and placebo will be given to you as intravenous injections (also called “infusions”; this is a slow injection into a vein in your arm).</p>
<p style="font-weight: 400;">If you are assigned to AP-101 you will receive a first dose of 500 mg on day 1, and on day 2 a dose of 2500 mg of AP-101. After day 2 you will receive a 2500 mg dose of AP-101 every 3 weeks over a treatment period of 6 months in total. If you are assigned to placebo you will receive the placebo infusions instead of AP-101 infusions. Each infusion will last between 1 and 2 hours. You will be asked to stay at the research site for up to 6 hours after the infusion is complete to monitor your health.</p>
<p style="font-weight: 400;">In total, your participation in the trial will last for about 11 months for the double-blind phase. You will need to visit the research site about 15 times during the study. You will also have a telephone study visit.</p>
<p style="font-weight: 400;">If you are currently receiving medication for ALS (riluzole or edaravone) you can continue taking it in the same dose throughout the study. However, starting</p>
<p style="font-weight: 400;">or modifying doses of riluzole or edaravone are not allowed during the study.</p>
<p style="font-weight: 400;">If you complete the treatment period for this double-blind phase you may be able to continue receiving the study medicine by taking part in the separate OLE phase in which all participants will receive AP-101 (there will be no placebo group).</p>

<h2>Can I participate in the study?</h2>
<p style="font-weight: 400;">The main criteria to participate in this study are:</p>

<ul>
 	<li>You have familial ALS caused by a SOD1 gene mutation</li>
 	<li>Your symptoms were initially detected within the last two years</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;"><em>Note: This list is not exhaustive, but these are the main criteria.</em></p>

<h2>Registration and more information</h2>
<p style="font-weight: 400;">If you are interested in participating in the AP101-02 study and fit the above profile, please contact one of the participating tricals centres below (contact details can be found by clicking on ‘read more’). They can provide you with more information and answer any questions you may have. If you experience difficulty contacting a centre, you may reach out directly to the TRICALS operational team at <a href="mailto:info@tricals.org">info@tricals.org</a> for support in this process. More information about the study can be found at <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05039099">clinicaltrials.gov</a></p>

<h2 style="font-weight: 400;"><strong>Participating TRICALS centres</strong></h2>
<p style="font-weight: 400;">Please note that it is also possible to participate in some of these centres if you are resident in another country. Travel and accommodation costs may be reimbursed.</p>

AP101-02

Gesponsorde Trial

<h3>Prövningsläkemedel</h3>
Ungefär 2 % av de människor som lever med ALS har en mutation i <em>SOD1</em>-genen. Mutationer i <em>SOD1</em>-genen kan leda till att ett avvikande SOD1-protein tillverkas, vilket sannolikt är giftigt för celler och möjligtvis kan leda till den död av nervceller som observeras hos personer med ALS. ATLAS-studien bedömer huruvida ett prövningsläkemedel (tofersen) kan fördröja debuten av tecken eller symtom på ALS och/eller bromsa funktionsnedsättningen när kliniska tecken eller symtom väl uppträder (jämfört med att börja med tofersen när eller efter det att ALS uppkommit).

Tofersen (BIIB067) är en antisenseoligonukleotid (ASO) som är utformad för att minska nivåerna av det SOD1-protein hos personer med ALS associerad med en variant av <em>SOD1</em>-genen.
<h3>Översikt över studien</h3>
Studien består av fyra delar enligt beskrivningen nedan.

<img class="alignnone size-full wp-image-23506" src="https://backend.tricals.org/wp-content/uploads/2023/01/26802_Biogen_ATLAS-Study_Editable_Schematic_092722_SV-10-11-DEF.jpg" alt="" width="2531" height="1159" />
<h3>Del A</h3>
Om du testar positivt för någon av de varianter av <em>SOD1</em>-genen som undersöks och klarar andra screeningtester, är du kvalificerad för att delta i studiens del A. I den här delen kommer du inte att få någon studiebehandling men din hälsostatus och din nivå av neurofilament (NF) övervakas noga (i hemmet eller vid studiecentret). Studieteamet kommer att utvärdera dina blodprover en gång i månaden för att se om nivån av neurofilament ligger över gränsvärdet. Du och studieläkaren får reda på när nivån av neurofilament ligger över gränsvärdet för att sedan överväga lämpligheten för nästa del av studien (del B). Varaktigheten av del A varierar.
<h3>Del B</h3>
Om din nivå av neurofilament stiger över det förutbestämda gränsvärdet under den tid du deltar i del A, kommer studieläkaren att bedöma orsaken till den ökade nivån. Om studieläkaren fastställer att den ökade nivån av neurofilament inte kan tillskrivas någon alternativ orsak som inte har att göra med ALS-sjukdomens aktivitet, kan du välja att screenas för möjligt deltagande i del B. I den här delen av studien  får du antingen prövningsläkemedlet eller placeboDet avgörs slumpmässigt av en dator och din chans att få prövningsläkemedlet är lika stor som att få placebo. Varken du eller studieteamet kommer att veta om du har fått placebo eller prövningsläkemedlet. Detta kallas för en dubbelblind del.

Prövningsläkemedlet eller placebo ges intratekalt. Med intratekalt menas att prövningsläkemedlet ges till dig via en procedur som kallas lumbalpunktion.
<h3>Del C</h3>
Om du visar tecken eller symtom på ALS i studiens del B och din studieläkare samt en grupp oberoende granskare bekräftar att dessa tecken eller symtom definitivt tyder på att ALS-sjukdomen har debuterat, kan du välja att screenas för möjligt deltagande i studiens del C. I den här delen får alla prövningsläkemedlet. Detta kallas för en oblindad del. Den totala varaktigheten av deltagandet i studiens del B och C  är upp till ungefär två år.
<h3>Del D</h3>
Om du börjar visa tecken eller symtom på ALS under ditt deltagande i del A eller under screeningen för del B och din studieläkare  samt en grupp oberoende granskare bekräftar att dessa tecken eller symtom definitivt tyder på att ALS-sjukdomen har debuterat, kan du välja att screenas för möjligt deltagande i studiens del D. Del D är ytterligare en oblindad del av studien där alla kommer att få prövningsläkemedlet. Den totala varaktigheten av deltagandet i del D är upp till ungefär två år.
<h3>Huvudsakliga inklusionkriterier</h3>
För att kunna delta i ATLAS-studien (del A) måste deltagarna uppfylla följande kriterier:
<ul>
 	<li>De får inte ha några tecken eller symtom på ALS (som definitivt tyder på att ALS-sjukdomen har debuterat).</li>
 	<li>De ska ha en viss SOD1-mutation (som är förknippad med hög/fullständigt genomslag och snabb sjukdomsutveckling).</li>
 	<li>De ska vara 18 år eller äldre.</li>
 	<li>De ska ha en nivå av neurofilament i plasma som ligger under det förutbestämda gränsvärdet.</li>
</ul>
Om du är kvalificerad och väljer att delta, kommer du att få du följande gratis:
<ul>
 	<li>En omfattande utvärdering och bedömning av din hälsa i samband med studien, inklusive genetisk testning.</li>
 	<li>Prövningsläkemedel eller placebo.</li>
 	<li>Alla besök och all vård i samband med studien.</li>
</ul>
<h3>Resestöd</h3>
Hjälp med resor och logi samt ersättning för utgifter i samband med studien kan eventuellt också erhållas.

ATLAS-studie

Företagsinitierad prövning

<h2><strong>AMX0035</strong></h2>
AMX0035 består av en kombination av två molekyler: tauroursodeoxicholsyra (TUDCA) och natriumfenylbutyrat. Båda har tidigare visat sig vara säkra och väl tolererade. Kombinationen av de två läkemedlen tros minska nervcellsskador hos personer som lever med SLA.
<h2><strong>Studieöversikt</strong></h2>
Denna fas 3-studie är en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie. Detta betyder att vi jämför effekten av AMX0035 med effekten av en placebo. En placebo är ett läkemedel utan aktiva ingredienser, ett "falskt läkemedel". Studieläkemedlet och placebon tillhandahålles i en portionspåse och ska lösas upp i 1 kopp vatten. Båda behandlingarna ska intas oralt (sväljas) dagligen i 48 veckor. Deltagarna kommer att slumpvis tilldelas behandling med placebo eller AMX0035. Deltagarna och studieteamet vet inte vilken behandling deltagaren får.

Under en 1-årsperiod kommer deltagarna att besöka forskningscentret cirka 6 gånger för undersökning. De kommer dessutom att kontaktas cirka 9 gånger per telefon eller videosamtal.
<h2><strong>Huvudsakliga inklusionskriterier</strong></h2>
Huvudsakliga kriterier för deltagande i denna studie är:
<ul>
 	<li>Sjukdomens varaktighet från de första symptomen får inte överskrida 24 månader</li>
 	<li>Din lungfunktion ska vara åtminstone 55% utan användning av ventilator</li>
 	<li>Du får inte vara gravid eller amma under hela studiens gång</li>
 	<li>Om du får, eller har för avsikt att få membranstimulering under studien, kan du inte delta</li>
 	<li>Om du använder Riluzol: stabil dosering ≥30 dagar före deltagande</li>
</ul>
Deltagarna kan fortsätta sin behandling med Riluzol under hela studien.

Amylyx har för avsikt att registrera 600 deltagare i hela världen. För närvarande är studien aktiv i följande europeiska länder: Sverige, Nederländerna, Spanien, Italien, Frankrike, Storbritannien, Irland, Polen, Belgien, Tyskland och Portugal.
<h2><strong>Mer information</strong></h2>
Mer information om PHOENIX-studien finns på <a href="https://www.amylyxalstrial.com" target="_blank" rel="noopener">Amylyx webbplats</a> och <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536?term=05021536&amp;draw=2&amp;rank=1" target="_blank" rel="noopener">här</a>.

Inkludering för denna rättegång är stängd.

PHOENIX studie

Current trials

Peter Andersen

umeauniversity_logo

https://backend.tricals.org/wp-content/uploads/2019/11/UmeaUniversity_Logo.png

UmeaUniversity_Logo

ALS Research Group

Umeå universitetssjukhus