RT001 hos personer med ALS
RT001 är tillverkat av lätt modifierad linolsyra. Linolsyra är en typisk del av en normal mänsklig kost och återfinns i de flesta oljor. RT001 kan skydda celler från lipidperoxidering – en process som tros orsaka skador vid flertalet neurodegenerativa sjukdomar, inklusive ALS. RT001 visades nyligen vara säkert att administrera hos människor. Dock kan RT001 för närvarande enbart förskrivas under forskningsförhållanden.
Studieöversikt
Denna fas II-studie sponsras av Retrotope Inc och är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie. Detta innebär att säkerhet och behandlingseffekter studeras genom att jämföra en grupp ALS-patienter som får RT001 med en grupp patienter som får ett placeboläkemedel. En placebo är ett läkemedel som ser ut precis på samma sätt som RT001, men som inte innehåller något av det aktiva läkemedlet (en låtsasbehandling). Båda behandlingarna behöver tas oralt vid frukost, lunch och middag. Deltagarna kommer att slumpvis tilldelas RT001 eller placebo. Både deltagaren och forskningsteamet vet inte vem som får placebobehandling och vem som får RT001.
Hela studien varar i 28 veckor. Under denna period förväntas du besöka sjukhuset minst 4 gånger för undersökningar. Varje besök tar omkring 3 till 4 timmar.
Kan jag delta i denna studie?
*** Observera att antagning till denna studie har avslutats ***
Denna studie avser rekrytera 40 deltagare som lever med ALS i olika länder.
De huvudsakliga kriterierna för att personer med ALS ska kunna delta inkluderar:
- Man eller kvinna mellan 20 och 75 år.
- Sjukdomsdebut för mindre än 3 år sedan.
- Andningsfunktion (SVC) ska vara minst 70 %, utan respiratorstöd.
- Samtidig behandling med andra försöksbehandlingar är inte tillåtet.
- Om deltagaren har sondmatning eller om behov av sondmatning förväntas inom de första 24 veckorna efter att studien påbörjats kan personen inte delta.
Mer information
Ytterligare information om studien finns på www.clinicaltrialsregister.eu och www.clinicaltrials.gov.
