Domande frequenti

  • Perché non riesco a salvare correttamente l’aggiornamento del mio profilo medico con Internet Explorer?

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  • Cosa sono le sperimentazioni cliniche?

    Le sperimentazioni cliniche sono studi di ricerca volti a stabilire se una strategia medica, un trattamento medico o un dispositivo medico è sicuro ed efficace sull’uomo. Tali studi possono anche evidenziare quali approcci medici funzionano meglio per certe malattie o certi gruppi di persone. Le sperimentazioni cliniche producono i migliori dati disponibili in base ai quali si prendono decisioni in materia di assistenza sanitaria.

    La finalità delle sperimentazioni cliniche è la ricerca, perciò gli studi si attengono a rigidi standard scientifici. Tali standard proteggono i pazienti e contribuiscono a produrre risultati di studio affidabili.

    Le sperimentazioni cliniche sono una delle ultime fasi di un lungo e attento processo di ricerca. Il processo spesso inizia in un laboratorio dove gli scienziati per prima cosa sviluppano e testano nuove idee.

    Se un approccio sembra promettente, la fase successiva può implicare la sperimentazione sugli animali. Questa evidenzia se l’approccio ha effetti su un corpo vivo e se è dannoso. Tuttavia, un approccio che ha buoni effetti in laboratorio o sugli animali, non sempre ha buoni effetti anche sulle persone. Per questo è necessaria la ricerca sull’uomo.

    Rispettando un principio di sicurezza, le sperimentazioni cliniche iniziano con piccoli gruppi di pazienti per scoprire se un nuovo approccio causa danni. Nelle fasi successive delle sperimentazioni cliniche i ricercatori apprendono sempre più sui rischi e sui benefici del nuovo approccio.

    Uno studio clinico può evidenziare che una nuova strategia, un nuovo trattamento o un nuovo dispositivo:

    • migliora le condizioni del paziente
    • non offre alcun beneficio
    • causa un danno inatteso

     

    Sono tutti risultati importanti perché consentono un progresso nella conoscenza medica e contribuiscono a migliorare le cure per il paziente.

  • Cosa sono le Radicut? (English)

    Radicut (Edaravone) is a drug tested for ALS by the Japanese pharmaceutical company Mitsubishi Tanabe. This company claims positive results of Radicut in ALS, based on which Radicut has been approved for use in ALS in Japan. However, this study included a limited number of patients and had a relatively short time frame of 24 weeks. Moreover, Mitsubishi Tanabe has not published its research yet in a peer-reviewed* scientific journal. This makes it very difficult to assess its claims about Radicut. If Radicut could indeed slow down the progression of ALS this would be promising for further studies, but until results are published the effectiveness of Radicut in ALS remains unclear.

    Radicut is not approved for use in ALS in any other country than Japan at this time. In the study with Radicut, ALS patients received 60mg of the compound via intravenous injection daily for two weeks followed by two weeks off. Treeway, a Dutch biotechnology company, has announced that it will reformulate Radicut into an oral medication for further exploration and rigorous testing in ALS patients.

    *A peer-reviewed journal is one where published work has been evaluated by respected researchers qualified to comment on the subject matter. As a result, peer-reviewed journals are held in greater respect. Generally scientists would only be confident in work that was published in a journal of this type.

  • Cosa sono le GM604? (English)

    GM604 is an experimental drug of the pharmaceutical company Genervon. GM604 is under investigation as a treatment for motor neurone disease / ALS.

    Genervon has published a press release about “very promising results” from a clinical trial with GM604 conducted to date on 12 people over a 12-week period.
    Understandably this has generated hope among people living with MND around the world.

    However, this study is very small and most results from earlier small scale studies have unfortunately not been reproduced in larger studies. Therefore, neurologists and scientists are cautious about results from small, short-term studies, such as tests on GM604 to date. A larger phase 3 trial of GM604 is needed. TRICALS would like to invite Genervon to conduct this trial with European ALS Centres connected to TRICALS.

    More information about GM604 can be found on the website of the MND Association, the British patient organisation for ALS/MND and in the blog about GM604 from the research director of the MND Association.

  • Cos’è la SLA?

    La sclerosi laterale amiotrofica (SLA), nota anche come morbo di Lou Gehrig, malattia di Charcot o malattia del motoneurone (MND), è una grave malattia neurodegenerativa.

    Motoneuroni

    Nei pazienti affetti da SLA i neuroni motori (motoneuroni) del midollo spinale, del tronco encefalico e del cervello si deteriorano progressivamente e muoiono. I neuroni motori stimolano all’azione i muscoli volontari . Dato che i neuroni sofferentiinviano meno segnali ai muscoli, la malattia porta a una progressiva debolezza muscolare. Molto spesso i primi sintomi della SLA sono una forza ridotta nelle braccia e/o nelle gambe o difficoltà nel parlare, nel deglutire o nel respirare. Via via che i neuroni inviano sempre meno segnali, i muscolisi atrofizzano, ossia si riducono e si assottigliano. Quando tutti i neuroni motori sono morti, il paziente resta paralizzato. L’insufficienza respiratoria è la causa di morte più comune nei  malati di SLA.

    Aspettativa di vita

    La velocità di progressione della SLA varia da persona a persona, ma l’aspettativa di vita dopo la comparsa dei primi sintomi è in media dai tre ai cinque anni.
    La SLA di solito non causa dolore e non influisce sul funzionamento della mente. I sensi (tatto, gusto, vista, olfatto e udito) di solito restano integri così come il funzionamento dei visceri e della vescica.
    La SLA può colpire l’adulto a qualsiasi età; ma l’età media si attesta tra  i 40 e i 60 anni.
    Solo una bassa percentuale di casi di SLA può essere attribuita a una forma familiare della malattia: si tratta di una rara forma ereditaria e di solito è una possibilità già nota entro la famiglia.

    Dato che non si conosce l’esatta causa della SLA, per ora non esiste un trattamento efficace per curarla. La SLA è letale in ogni caso.

  • Che als centri sono collegati al tricals?

    Several European ALS Centres are already connected to TRICALS. Please see ALS Centres in the main menu on the home page.

    TRICALS  is currently located at the ALS Centre Netherlands, located in the University Medical Center (UMC) Utrecht, in the Netherlands.

    The ALS Centre Netherlands works closely with several ALS centers throughout Europe (ENCALS) and the rest of the world. The goal of ENCALS is to find an effective treatment for ALS by working together as European ALS Centres and researchers. Professor L.H. van den Berg (bio), coordinator of the ALS Centre Netherlands, is currently the chair of ENCALS.