Fase 2

Trial APL2-ALS-206

Industry trial

In questa fase 2 della ricerca esaminiamo gli effetti e la sicurezza del farmaco Pegcetacoplan per il trattamento della SLA. Questa sperimentazione è stata commissionata da Apellis Pharmaceuticals.

Pegcetacoplan

Pegcetacoplan (chiamato anche APL-2) non è stato ancora testato sulle persone affette da SLA ma in altre sperimentazioni su volontari sani e persone affette da malattie del sangue, dei reni e degli occhi. I ricercatori pensano che il sistema immunitario sia senza controllo nelle persone affette da SLA e che ciò contribuisca alla perdita delle cellule nervose. Pegcetacoplan è sviluppato per bloccare il funzionamento di una parte del sistema immunitario. Per questo motivo, lo scopo della ricerca è di valutare se il Pegcetacoplan possa evitare la perdita delle cellule nervose.

Schema della ricerca

Questa fase 2 della ricerca è stata commissionata da Apellis Pharmaceuticals ed è una ricerca in doppio cieco, randomizzata e controllata con placebo. Ciò significa che paragoniamo gli effetti del Pegcetacoplan con quelli di un placebo. Un placebo è un farmaco senza principio attivo, un farmaco “falso”.

Sia il Pegcetacoplan che il placebo devono essere assunti due volte a settimana a mezzo d’iniezione. I partecipanti sono assegnati in modo casuale a ricevere il trattamento con il placebo o quello con il Pegcetacoplan. Il partecipante e il team di ricerca non conoscono il tipo di trattamento del partecipante.

La ricerca dura 116 settimane, cioè circa 2 anni. Durante questo periodo, il partecipante è esaminato 11 volte in ospedale. I partecipanti ricevono per 52 settimane un trattamento con il Pegcetacoplan o con il placebo. Dopo questa fase, tutti i partecipanti entreranno nella fase di “laboratorio aperto”, durante la quale tutti riceveranno Pegcetacoplan.

Principali criteri di inclusione

I criteri più importanti per partecipare a questa ricerca sono i seguenti:

  • Il partecipante ha almeno 18 anni
  • La durata della malattia dai primi sintomi non supera 72 settimane
  • La funzione polmonare del partecipante è almeno del 60%, senza l’uso di ventilazione
  • I partecipanti non sono in gravidanza o in allattamento per tutta la durata della ricerca
  • I partecipanti sono stati vaccinati negli ultimi 5 anni o sono pronti a vaccinarsi contro pneumococco (Streptococcus pneumoniae), meningococco (Neisseria meningitidis; tipo A, C, W, Y e B), e HiB (Haemophilus influenzae tipo B).
  • Se il partecipante ha o pensa di prendere un pacing diaframmatico durante la ricerca, la partecipazione non è possibile
  • Se si assume Riluzolo: una dose stabile di ≥30 giorni prima della partecipazione
  • Se si assume Edaravone: una dose stabile di ≥60 giorni prima della partecipazione

Per questa ricerca ci devono essere 228 partecipanti da varie nazioni. Molti centri TRICALS partecipano a questa ricerca. Attualmente la ricerca è in corso nei seguenti paesi europei: Italia, Paesi Bassi, Belgio, Francia, Irlanda e Spagna.

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