Fase 2

RT001 en la Esclerosis Lateral Amiotrófica

La finalidad de este ensayo de fase 2 es estudiar la seguridad y la eficacia del compuesto RT001 en personas con ELA. Este ensayo clínico está patrocinado por Retrotope Inc.

RT001 en personas con ELA

El RT001 está hecho de ácido linoleico ligeramente modificado. El ácido linoleico suele formar parte de la dieta humana normal y se encuentra en la mayoría de los aceites. El RT001 puede proteger las células de la peroxidación lipídica, un proceso que se cree que causa daños en varias enfermedades neurodegenerativas, incluida la ELA. El RT001 ha demostrado ser seguro cuando se administra a humanos. No obstante, actualmente el RT001 solo se puede recetar en entornos de investigación.

Resumen del estudio

Este ensayo de fase 2 está patrocinado por Retrotope Inc y es un estudio aleatorio, doble ciego y controlado con placebo. Esto significa que la seguridad y los efectos del tratamiento se estudian comparando a un grupo de pacientes que reciben RT001 con un grupo de pacientes que reciben un fármaco placebo. Un fármaco placebo tiene el mismo aspecto que el RT001, pero que no contiene ningún medicamento activo (un tratamiento simulado). Ambos tratamientos se deben ingerir por vía oral durante el desayuno, la comida y la cena. Los participantes serán asignados al azar para recibir el RT001 o el placebo. Tanto el participante como el equipo de investigación no saben quién recibe el tratamiento con placebo o RT001.

La duración total del estudio es de 28 semanas. Durante este periodo se espera que visite el hospital al menos 4 veces para someterse a reconocimientos. Cada visita suele durar entre 3 y 4 horas.

¿Puedo participar en este estudio?

*** Tenga en cuenta que el reclutamiento para este estudio ya se ha completado ***

El estudio pretende reclutar a 40 participantes con ELA de diferentes países.

Entre los criterios clave de elegibilidad para que las personas con ELA participen, se incluyen:

  • Hombres o mujeres de entre 20 y 75 años de edad
  • El inicio de la ELA es inferior a 3 años
  • La función respiratoria (CVL) es de al menos el 70 %, sin apoyo ventilatorio
  • No se permite el tratamiento concurrente con otras terapias experimentales
  • Si los participantes tienen una sonda de alimentación o si se prevé la necesidad de una sonda de alimentación en las primeras 24 semanas después de comenzar el estudio, no pueden participar

Más información

Puede encontrar información adicional sobre el ensayo en www.clinicaltrialsregister.eu y www.clinicaltrials.gov.

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