Nuestra misión
La tasa de éxito de los estudios clínicos que prueban los fármacos para la ELA ha sido decepcionante. Debido a la complejidad y variabilidad de la ELA en humanos, los prometedores hallazgos de los modelos animales modificados genéticamente han demostrado ser difíciles de traducir a los pacientes. Por lo tanto, TRICALS cree que es necesario un cambio radical en la dirección de la investigación.
El futuro debe centrarse en proporcionar estudios clínicos eficaces que estén diseñados para subgrupos de pacientes que compartan aspectos específicos de la enfermedad. Sin embargo, en este momento, menos del 5 % de los pacientes con ELA son elegibles para participar en ensayos clínicos. Nuestro objetivo es cambiar esto, y dar a cada paciente con ELA acceso a los ensayos clínicos, independientemente de cuánto tiempo han tenido ELA o del tipo de ELA que tienen. Al hacerlo de esta manera podremos acelerar la búsqueda para encontrar tratamientos efectivos para los pacientes con ELA.
Crear una autopista para encontrar una cura para la ELA
¿Cómo vamos a lograr nuestro objetivo? Hemos dividido nuestro enfoque en 5 carriles de investigación diferentes, cada uno de ellos forma parte de la “autopista hacia las nuevas terapias”. Lo que pretendemos al usar esta estrategia es lo siguiente:
- Identificar diferentes tipos de ELA combinando nuestros conjuntos de datos
- Desarrollar nuevos biomarcadores que caractericen los diferentes tipos de ELA
- Mejorar el diseño de los ensayos clínicos
- Establecer un registro internacional para todas las personas con ELA, que les permita acceder fácilmente a los ensayos clínicos, que pueda conectarse con una red de centros de ensayo, empresas farmacéuticas y biotecnológicas
- Desarrollar nuevas herramientas para la evaluación clínica de los pacientes
Esta hoja de ruta ayudará a aprovechar la energía, el entusiasmo y la creatividad de los principales investigadores de ELA de todo el mundo. Cada centro de TRICALS participante sobresale en al menos una de estas líneas de investigación. Compartimos nuestros datos, herramientas y recursos, que cumplen el objetivo común de encontrar terapias eficaces para la ELA. Al colaborar estrechamente con los pacientes y las fundaciones de ELA, podemos aumentar la velocidad de la investigación para llevar terapias efectivas a los pacientes lo antes posible.
El fármaco correcto, para el paciente adecuado, en el momento perfecto.