Los recién creados Centros de enfermedades de las neuronas motoras del UCL Queen Square y de neurología experimental Leonard Wolfson (el primer centro de investigación clínica del Reino Unido diseñado para acelerar la investigación traslacional y la innovación terapéutica en neurodegeneración) reúnen a grupos de investigación líderes en el mundo, que abarcan el espectro de la ciencia de descubrimiento básico y los ensayos clínicos de medicina experimental y traslacional. Esta asociación ha llevado a la consolidación de una sólida cartera de ensayos innovadores que dan prioridad a las inmunoterapias, las terapias celulares y génicas, y a los ensayos con oligonucleótidos antisentido (OAS) de un solo gen por administración intratecal. En colaboración con socios nacionales e internacionales y con el principal centro del Reino Unido de formación multidisciplinar de científicos básicos y clínicos en EMN, esta asociación se encuentra en una posición ideal para apoyar nuevos desarrollos terapéuticos para la ELA. UCL Queen Square Institute of Neurology (IoN) cuenta con una importante experiencia clínica y de investigación en trastornos de las neuronas motoras, incluyendo la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la enfermedad de Kennedy (EK; también conocida como Atrofia muscular bulbar y espinal – AMEB).
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