<p>La Unidad de ELA/EMN del Hospital Universitario de Bellvitge (HUB) &ndash; Fundaci&oacute;n Miquel Valls proporciona una atenci&oacute;n multidisciplinar y especializada a personas que con ELA y con otras enfermedades de la motoneurona.</p>
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Head of department of neurophysiology and Coordinator of ALS unit

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M&oacute;nica Povedano is an expert in neuromuscular disease and obtained her medical [&hellip;]

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El profesor Isidro Ferrer es especialista en patolog&iacute;a y dirige un grupo [&hellip;]

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Ra&uacute;l Dom&iacute;nguez Rubio es neur&oacute;logo del Hospital Universitario de Bellvitge (Unidad funcional [&hellip;]

Raúl Domínguez Rubio - TRICALS

Nuestros Especialistas

<h2>VRG50635</h2>
<p style="font-weight: 400;">The exact cause of ALS is still unknown. However, piling up of toxic proteins seems to contribute to the damage of the nerve cells.  The oral drug VRG50635 is thought to induce the cleaning and recycling systems of the nerve cells. This way, the drug may help removing the toxic proteins and repairing the damage to the nerve cells.</p>

<h2>Study design</h2>
<p style="font-weight: 400;">This study is called a Phase 1b study. The main goal of a Phase 1 study is to see whether a new drug is safe; the b refers to administration in patients.</p>
<p style="font-weight: 400;">There is no placebo group, all participants receive VRG50635 in the study.</p>
<p style="font-weight: 400;">In total, the study will last for approximately 1.5 years. The study is split into different periods:</p>

<ul>
 	<li>Screening: during this period, it will be checked if you are eligible to take part. This period takes 1 to 4 weeks.</li>
 	<li>Run-in: in this period, it is assessed how your disease is currently developing. In this period, you will not yet receive VRG50635. This period is needed to later see whether VRG50635 changes the course of the disease. This period takes 8 weeks.</li>
 	<li>Dose escalation: During dose escalation, you will receive increasing doses of VRG50635. The medication consists of capsules, taken orally, that contain 200 mg VRG50635.During the first 8 weeks you will take 2 capsules (400 mg) each morning. If all goes well, the dose will be increased to 4 capsules (800 mg) for the next 8 weeks, and to 6 capsules (1200 mg) for another 8 weeks. In the final 6 weeks of the dose escalation period, you will use the dose that fits best for you.</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;">This period takes a total of 32 weeks.</p>

<ul>
 	<li>Long-term treatment: you will continue using the dose of VRG50635 that was found best for you during dose escalation. This period takes 36 weeks.</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;">During the study, you will visit the study centre every 8-12 weeks and every 2 weeks during the run-in and dose escalation period a study nurse visits you at home.</p>

<h2>Can I participate in the study?</h2>
<p style="font-weight: 400;">The main criteria to participate in this study are:</p>

<ul>
 	<li>Age between 18 and 75 years</li>
 	<li>Diagnosis of ALS</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;"><em>Note: This list is not exhaustive, but these are the main criteria.</em></p>

<h2>Registration and more information</h2>
<p style="font-weight: 400;">If you are interested in participating in the VRG50635 study and fit the above profile, please contact one of the participating tricals centres below (contact details can be found by clicking on ‘read more’). They can provide you with more information and answer any questions you may have. If you experience difficulty contacting a centre, you may reach out directly to the TRICALS operational team at <a href="mailto:info@tricals.org">info@tricals.org</a> for support in this process. More information about the study can be found at <a href="https://clinicaltrials.gov/study/NCT06215755?cond=als&amp;intr=VRG50635&amp;rank=1">here</a>.</p>
<p style="font-weight: 400;">The study aims to enroll 50 patients across European countries and Canada. Currently, the study is active in Belgium, Finland, the Netherlands and Spain.</p>

VRG50635 study

Industry trial

<h2><strong>AMX0035</strong></h2>
El AMX0035 consiste en una combinación de dos moléculas: el ácido tauroursodeoxicólico (TUDCA) y el fenilbutirato de sodio. Ambas moléculas han demostrado ser seguras y bien toleradas. Se cree que la combinación de los dos fármacos disminuye el daño de las células nerviosas en las personas que padecen ELA.
<h2><strong>Resumen del estudio</strong></h2>
Este estudio de fase III es un estudio doble ciego, aleatorio y controlado con placebo. Esto significa que comparamos el efecto del AMX0035 con el efecto de un placebo. Un placebo es un fármaco sin principio activo, un «fármaco falso». El fármaco del estudio y el placebo se suministran en un sobre y se deben disolver en un vaso de agua. Cualquiera de los dos tratamientos debe tomarse por vía oral (ingerirse) diariamente durante 48 semanas. Los participantes serán asignados al azar para recibir el tratamiento con el placebo o con el AMX0035. El participante y el equipo de investigación no saben qué tratamiento está recibiendo el participante.

Durante un período de 1 año, los participantes visitarán el centro de investigación aproximadamente 6 veces para ser sometidos a reconocimientos. Además, se contactará con ellos aproximadamente 9 veces por teléfono o a través de videollamada.
<h2><strong>Criterios clave de elegibilidad</strong></h2>
Los principales criterios para participar en este estudio son:
<ul>
 	<li>La duración de la enfermedad desde los primeros síntomas no supera los 24 meses</li>
 	<li>Su función pulmonar es de al menos el 55 % sin utilizar un ventilador</li>
 	<li>No debe estar embarazada ni en periodo de lactancia durante toda la duración del estudio</li>
 	<li>Si se ha sometido o está pensando someterse a una estimulación del diafragma durante el estudio, no puede participar en el mismo</li>
 	<li>Si utiliza Riluzol: una dosis estable de ≥30 días antes de la participación</li>
</ul>
Los participantes pueden continuar su tratamiento con Riluzole durante toda la duración del estudio.

Amylyx pretende inscribir a 600 participantes en todo el mundo. Actualmente, el estudio está activo en los siguientes países europeos: España, Países Bajos, Suecia, Italia, Francia Reino Unido,  Irlanda, Polonia, Bélgica, Alemania e Portugal.
<h2><strong>Más información</strong></h2>
Puede encontrar más información sobre el ensayo PHOENIX en el sitio web de <a href="https://www.amylyxalstrial.com" target="_blank" rel="noopener">Amylyx</a> y <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536?term=05021536&amp;draw=2&amp;rank=1" target="_blank" rel="noopener">aquí</a>.

La inclusión para este ensayo está cerrada.

Ensayo PHOENIX

Ensayo de la industria

<h2><strong>FNP122</strong></h2>
Se cree que, en la ELA, el estrés oxidativo contribuye a la muerte de las células nerviosas. El FNP122 es una formulación oral de edaravona, un compuesto que puede ayudar a prevenir el estrés oxidativo. Por lo tanto, al disminuir el estrés oxidativo, la edaravona podría frenar la progresión de la ELA.
<h2><strong>Diseño del estudio</strong></h2>
El ensayo ADORE está <a href="https://www.ferrer.com/en/node/3250">patrocinado</a> por la empresa farmacéutica Ferrer. Se trata de un estudio aleatorio, doble ciego, controlado por placebo. Esto significa que el efecto del FNP122 se compara con un tratamiento con placebo. Un placebo es algo que tiene exactamente el mismo aspecto que el fármaco del estudio, pero que no contiene ningún medicamento activo. Los participantes serán asignados al azar para recibir el FNP122 o el placebo. Hasta que haya finalizado el estudio, ni el participante ni el equipo del estudio sabrán en qué grupo se les ha incluido.

Tanto el placebo como el FNP122 se deben disolver en agua e ingerir diariamente. El estudio durará hasta 48 semanas. Los participantes deberán acudir a la clínica en varias ocasiones:
<ul>
 	<li>Para una cita de selección</li>
 	<li>Para una visita basal</li>
 	<li>En la semana 4</li>
 	<li>En la semana 12</li>
 	<li>A partir de entonces, cada 12 semanas</li>
</ul>
Las citas telefónicas mensuales tendrán lugar entre las visitas a la clínica hasta la semana 48.
<h2><strong>Criterios de inclusión</strong></h2>
Entre los criterios clave de elegibilidad para que las personas con ELA participen, se incluyen:
<ul>
 	<li>Edad entre 18 y 80 años;</li>
 	<li>Diagnóstico de ELA;</li>
 	<li>Inicio de la enfermedad en los últimos 24 meses;</li>
 	<li>CVL igual o superior al 70 % en la visita de selección;</li>
 	<li>Cambio en la puntuación de la ALSFRS-R entre 0,35 puntos y 1,5 puntos al mes (ambos inclusive) en el período comprendido entre el inicio de los primeros síntomas y la visita de selección;</li>
 	<li>Los pacientes que reciban Riluzole deben tener sus dosis estabilizadas ≥30 días antes de la visita basal, y esta dosis se debe mantener durante todo el ensayo;</li>
 	<li>Las participantes femeninas no deben estar (en condiciones de estar) embarazadas ni en periodo de lactancia.</li>
</ul>
Los participantes pueden continuar su tratamiento con Riluzole durante toda la duración del estudio.

El estudio tiene como objetivo inscribir a 300 pacientes de todos los países europeos. En este ensayo <a href="https://www.tricals.org/en/news/adore-trial-enrolls-first-patient/">participarán</a> varios centros de TRICALS. Actualmente, el estudio está activo en España, Países Bajos<strong>,</strong> Bélgica, Polonia, Italia, Alemania, Irlanda, Reino Unido, Francia y Suecia<strong>.</strong>

La inclusión para este ensayo está cerrada.

Ensayo ADORE

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