Ensayo PHOENIX

AMX0035

El AMX0035 consiste en una combinación de dos moléculas: el ácido tauroursodeoxicólico (TUDCA) y el fenilbutirato de sodio. Ambas moléculas han demostrado ser seguras y bien toleradas. Se cree que la combinación de los dos fármacos disminuye el daño de las células nerviosas en las personas que padecen ELA.

Resumen del estudio

Este estudio de fase III es un estudio doble ciego, aleatorio y controlado con placebo. Esto significa que comparamos el efecto del AMX0035 con el efecto de un placebo. Un placebo es un fármaco sin principio activo, un «fármaco falso». El fármaco del estudio y el placebo se suministran en un sobre y se deben disolver en un vaso de agua. Cualquiera de los dos tratamientos debe tomarse por vía oral (ingerirse) diariamente durante 48 semanas. Los participantes serán asignados al azar para recibir el tratamiento con el placebo o con el AMX0035. El participante y el equipo de investigación no saben qué tratamiento está recibiendo el participante.

Durante un período de 1 año, los participantes visitarán el centro de investigación aproximadamente 6 veces para ser sometidos a reconocimientos. Además, se contactará con ellos aproximadamente 9 veces por teléfono o a través de videollamada.

Criterios clave de elegibilidad

Los principales criterios para participar en este estudio son:

La duración de la enfermedad desde los primeros síntomas no supera los 24 meses
Su función pulmonar es de al menos el 55 % sin utilizar un ventilador
No debe estar embarazada ni en periodo de lactancia durante toda la duración del estudio
Si se ha sometido o está pensando someterse a una estimulación del diafragma durante el estudio, no puede participar en el mismo
Si utiliza Riluzol: una dosis estable de ≥30 días antes de la participación

Los participantes pueden continuar su tratamiento con Riluzole durante toda la duración del estudio.

Amylyx pretende inscribir a 600 participantes en todo el mundo. Actualmente, el estudio está activo en los siguientes países europeos: España, Países Bajos, Suecia, Italia, Francia Reino Unido, Irlanda, Polonia, Bélgica, Alemania e Portugal.