<p>En tant que centre de r&eacute;f&eacute;rence de la r&eacute;gion de Valence, l&rsquo;unit&eacute; MND de l&rsquo;Hospital Universitari i Polit&egrave;cnic La Fe suit 150 patients par an.</p>



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Juan Francisco V&aacute;zquez Costa a obtenu son dipl&ocirc;me de m&eacute;decine &agrave; l&rsquo;Universit&eacute; [&hellip;]

Juan Francisco Vázquez Costa - TRICALS

Nos Spécialistes

<h2>Utreloxastat</h2>
Nerve cells that control muscle movement, called motor neurons, are lost in ALS, leading to symptoms including muscle weakness. One mechanism involved with motor neuron loss is ferroptosis. Ferroptosis is a form of cell-death due to accumulation of toxic levels of iron that results from a key enzymatic pathway that becomes dysfunctional in ALS. Utreloxastat (also known as PTC857) is an oral small molecule with a mechanism of action that targets and inhibits activity of that key enzyme and is believed to decrease nerve cell damage in people living with ALS.
<h2>Study design</h2>
<p style="font-weight: 400;">If you qualify and agree to be in the study, you will be in the study for about 7 months or a little longer than a year if you decide to take part in an extension study. Participants are randomly, double-blind placed into 1 of 2 study groups:</p>

<ul>
 	<li>Group 1 takes the study drug (utreloxastat)</li>
 	<li>Group 2 takes the placebo</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;">Both the study drug and the placebo are liquid that is swallowed 2 times a day. The placebo looks like the study drug, but it contains no active ingredient. Two-thirds of participants will take the study drug, and one-third will take the placebo.</p>
<p style="font-weight: 400;">There are 4 parts to this study:</p>

<ul>
 	<li>Screening: Lasts about 8 weeks with at least 1 visit to the study clinic and 1 telephone call visit. You will receive tests and exams to see if you qualify to take part in the study.</li>
 	<li>Treatment Part A: Lasts 24 weeks, with around 3 visits occurring at the study clinic and 5 over the telephone. A home health provider will come to your home up to 5 times to take vital signs and draw blood. You will take the assigned study drug or the placebo during this part.</li>
 	<li>Treatment Part B (optional): Continues for 28 weeks with 3 visits occurring at the study clinic and 3 over the telephone. In-home vital signs and blood draws will occur 3 times. All participants who agree to continue in the study will take the study drug.</li>
 	<li>Follow-up: All participants will have a final follow-up visit by telephone 4 weeks after they stop taking the study drug or placebo.</li>
</ul>
<h2>Can I participate in the study?</h2>
<p style="font-weight: 400;">The main criteria to participate in this study are:</p>

<ul>
 	<li>You are 18-80 years old;</li>
 	<li>Began having symptom(s) less than 2 years ago that led to your ALS diagnosis;</li>
 	<li>Are able to swallow the liquid study drug;</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;"><em>Note: This list is not exhaustive, but these are the main criteria.</em></p>

<h2>Registration and more information</h2>
<p style="font-weight: 400;">If you are interested in participating in the CARDINALS study and fit the above profile, please contact one of the participating tricals centres below (contact details can be found by clicking on ‘read more’). They can provide you with more information and answer any questions you may have. If you experience difficulty contacting a centre, you may reach out directly to the TRICALS operational team at <a href="mailto:info@tricals.org">info@tricals.org</a> for support in this process. More information about the study can be found at https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05349721?term=NCT05349721&amp;rank=1</p>

CARDINALS

Industry trial

<h3><strong>Médicament expérimental</strong></h3>
Environ 2 % des personnes vivant avec la SLA présentent une mutation du gène <em>SOD1</em>. De telles mutations  peuvent entraîner la production d'une protéine SOD1 anormale susceptible d'être toxique pour les cellules et qui pourrait éventuellement entraîner la mort des cellules nerveuses, phénomène observé chez les personnes atteintes de SLA. L'étude ATLAS évalue un médicament expérimental (tofersen) pouvant retarder l'apparition des signes ou des symptômes de la SLA et/ou ralentir le déclin fonctionnel après l’apparition des signes ou symptômes cliniques, par rapport au début de la prise de tofersen au moment ou après l’apparition de la SLA.

Le tofersen (BIIB067) est un oligonucléotide antisens (ASO), conçu pour réduire le taux de protéine SOD1 chez les personnes atteintes de SLA associée à un variant du gène <em>SOD1</em>.
<h3><strong>Aperçu de l'étude</strong></h3>
L’étude comporte 4 phases telles que décrites ci-dessous.

<img class="alignnone size-full wp-image-24383" src="https://backend.tricals.org/wp-content/uploads/2023/08/apercu-de-letude.png" alt="" width="765" height="350" />
<h3><strong>Phase A</strong></h3>
Si votre test est positif pour l'un des variants du gène <em>SOD1</em> à l'étude et que vous réussissez d'autres tests de sélection, vous serez éligible pour participer à la phase A de l'étude. Pendant cette phase, vous ne recevrez aucun traitement à l'étude, mais votre état de santé et votre niveau de neurofilaments (NF) seront étroitement surveillés (à domicile ou au centre d'étude). L'équipe de l'étude analysera vos échantillons de sang tous les mois pour déterminer si votre niveau de NF est supérieur au seuil. Ni Vous ni le médecin de l'étude ne saurez quand le niveau de NF dépassera le seuil, ce qui permettra d’évaluer votre éligibilité à la phase suivante de l'étude (phase B). La durée de la phase A sera variable.
<h3><strong>Phase B</strong></h3>
Si au cours de la phase A votre niveau de NF dépasse le seuil prédéterminé, le médecin de l'étude évaluera la cause de l'augmentation des NF. s’il détermine que l'augmentation des NF n'est pas attribuable à une autre cause non liée à l'activité de la SLA, vous pourrez choisir d’être sélectionné pour éventuellement être éligible à la phase B de l’étude. Au cours de cette phase, on vous affectera à un groupe afin que vous receviez soit le médicament expérimental, soit un placebo. Cette affectation s’effectuera au hasard par un ordinateur, et vous aurez une chance égale de recevoir le médicament expérimental ou le placebo. Ni vous ni l'équipe menant l'étude ne saurez si vous avez reçu le placebo ou le médicament expérimental ; c'est ce qu'on appelle une période en double insu.

Le médicament expérimental ou le placebo est administré par voie intrathécale. Par voie intrathécale signifie que le médicament à l'étude vous est administré par le biais d’une procédure appelée ponction lombaire.
<h3><strong>Phase C</strong></h3>
Si vous présentez des signes ou des symptômes de la SLA au cours de la phase B de l'étude et que votre médecin de l'étude ainsi qu’un groupe d'examinateurs indépendants confirment que ces signes ou symptômes indiquent sans équivoque l'apparition de la SLA, vous pourrez choisir d’être sélectionné pour éventuellement être éligible à participer à la phase C de l'étude. Au cours de cette phase, tous les participants recevront le médicament expérimental ; c'est ce qu'on appelle une période en ouvert. La durée totale de participation aux phases B et C de l'étude peut aller jusqu’à environ deux ans.
<h3><strong>Phase D</strong></h3>
Si vous présentez des signes ou des symptômes de la SLA au cours de la phase A de l'étude ou pendant la période de sélection de la phase B, et que votre médecin de l'étude ainsi qu’ un groupe d'examinateurs indépendants confirment que ces signes ou symptômes indiquent sans équivoque l'apparition de la SLA, vous pourrez choisir d’être sélectionné pour éventuellement être éligible à la phase D de l'étude. La phase D est une autre période en ouvert pendant laquelle tous les participants recevront le médicament expérimental. La durée totale de participation à la phase D peut aller jusqu’à environ deux ans.
<h3><strong>PRINCIPAUX CRITÈRES D’ÉLIGIBILITÉ</strong></h3>
Pour pouvoir s'inscrire à l'étude ATLAS (phase A), les participants doivent:
<ul>
 	<li>Ne présenter aucun signe ou symptôme clinique de la SLA, indiquant sans équivoque l'apparition de la maladie.</li>
 	<li>Présenter une mutation spécifique du gène <em>SOD1</em> (associée à une pénétrance élevée/complète et à une progression rapide de la maladie)</li>
 	<li>Être âgés de 18 ans ou plus</li>
 	<li>Présenter un niveau de NF plasmatique inférieur au seuil prédéfini</li>
</ul>
Si vous êtes éligible et que vous choisissez de participer à l’étude, vous béneficierez gratuitement de:
<ul>
 	<li>Toutes les eévaluations et bilans de santé complets en lien avec l'étude, notamment des tests génétiques</li>
 	<li>Le médicament expérimental ou un placebo</li>
 	<li>L’ensemble des consultations et des soins en lien avec l’étude</li>
</ul>
<h3><strong>Aide au déplacement</strong></h3>
Une aide pour le voyage et l'hébergement, ainsi que le remboursement des dépenses découlant de la participation à l’étude peuvent également être disponibles si nécessaire.

Étude ATLAS

<h2>Le dazucorilant</h2>
<p style="font-weight: 400;">Des déséquilibres de cortisol (hormone du stress) ont été constatés chez les personnes atteintes de SLA. Les patients ayant des niveaux élevés de cortisol sur une période prolongée présentent un risque accru d’inflammation du système nerveux. Le dazucorilant est une petite molécule qui module l’activité du cortisol, ce qui pourrait réduire les effets neurotoxiques d’une exposition prolongée au cortisol. Elle pourrait donc ralentir la perte des capacités fonctionnelles et la progression de la maladie.</p>

<h2>Schéma de l’étude</h2>
<p style="font-weight: 400;">L’étude DAZALS est une étude de phase 2 en double aveugle, randomisée et contre placebo ; autrement dit, l’efficacité du dazucorilant est comparée à celle d’un placebo. Le placebo se présente exactement comme le dazucorilant, mais il est dépourvu de principe actif. Les participants seront répartis au hasard dans un groupe de traitement pour recevoir soit le placebo, soit le dazucorilant. La possibilité que vous receviez le dazucorilant est de 2 sur 3. Ni vous ni l’investigateur, ni le personnel de l’étude ne saurez quel traitement vous recevez.</p>
<p style="font-weight: 400;">Au cours de l’étude, 10 visites au centre seront réalisées sur une période de 28 semaines. 7 visites auront lieu au centre de l’étude et 3 visites se feront par téléphone. Lors de la dernière visite, à la semaine 24, vous pourrez choisir de poursuivre le dazucorilant dans le cadre d’une période de l’étude dite « en ouvert ». Vous poursuivrez ensuite les visites au centre de l’étude et par téléphone jusqu’à 140 semaines. Si vous ne souhaitez pas participer ou si vous n’êtes pas éligible à la prolongation d’étude en ouvert, il vous sera demandé de poursuivre les visites de l’étude par téléphone jusqu’à 132 semaines.</p>
<p style="font-weight: 400;">Le médicament à l’étude (terme désignant autant le dazucorilant que le placebo) est sous forme de capsules à enveloppe molle, conditionnées en plaquettes thermoformées. Composé de 4 capsules en tout, le médicament à l’étude doit être pris par voie orale une fois par jour, au cours d’un repas et avec un verre d’eau (240 ml), à environ la même heure tous les jours.</p>

<h2><strong>Puis-je participer à l’étude ?</strong></h2>
Les principaux critères pour participer à cette étude sont les suivants :
<ul>
 	<li>Vous avez été diagnostiqué(e) avec une SLA.</li>
 	<li>Vous êtes en mesure d’avaler des capsules.</li>
 	<li>Si vous prenez un traitement approuvé pour la SLA, vous devez recevoir une dose stable de ce traitement avant d’intégrer cette étude.</li>
</ul>
<h2>Inscription et informations complémentaires</h2>
Si l’étude vous intéresse et que vous répondez aux critères d’inclusion mentionnés ci-dessus, veuillez contacter l’un des centres TRICALS participants ci-dessous (les coordonnées sont accessibles en cliquant sur « En savoir plus »). Ils pourront vous fournir davantage d’informations et répondre à vos questions. Si vous avez du mal à joindre un centre, veuillez directement contacter l’équipe opérationnelle de TRICALS à <a href="mailto:info@tricals.org">info@tricals.org</a>, qui se fera un plaisir de vous aider.

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ÉTUDE DAZALS

<h2><strong>AMX0035</strong></h2>
L’AMX0035 consiste en une combinaison de deux molécules : acide tauroursodéoxycholique (TUDCA) et phénylbutyrate de sodium. Toutes deux se sont précédemment avérées sûres et bien tolérées. On estime que la combinaison de ces deux médicaments réduit les lésions des cellules nerveuses les personnes souffrant de SAL.
<h2><strong>Aperçu de l'étude</strong></h2>
Cette étude de phase 3 est une étude randomisée en double aveugle contrôlée par placebo. Ceci veut dire que nous comparons l’effet de l’AMX0035 par rapport à celui d’un placebo. Un placebo est un médicament sans ingrédients actifs, un « faux médicament ». Le médicament et le placebo de l’étude sont mis dans un sachet et doivent être dissous dans 1 verre d’eau. Les deux traitements doivent être pris oralement (ingérés) tous les jours pendant 48 semaines. Les participants seront répartis au hasard pour recevoir un traitement par AMX0035 ou un placebo. Le participant et l’équipe de recherche ne savent pas quel traitement le participant reçoit.

Pendant une période 1 an, les participants se rendront au centre de recherche environ 6 fois pour des examens. Ils seront en outre contactés environ 9 fois par téléphone ou par appel vidéo.
<h2><strong>Principaux critères d’éligibilité</strong></h2>
Les critères principaux de participation à cette étude sont les suivants :
<ul>
 	<li>La durée de la maladie depuis les premiers symptômes n’excède pas 24 mois.</li>
 	<li>Votre capacité pulmonaire est d’au moins 55 % sans utilisation d’un ventilateur.</li>
 	<li>Vous ne devez pas être enceinte ou allaiter pendant toute la durée de l’étude.</li>
 	<li>Si vous avez ou si vous envisagez une stimulation du diaphragme pendant l’étude, vous ne pouvez pas participer.</li>
 	<li>En cas d’utilisation de riluzole : dose stable pendant ≥ 30 jours avant la participation</li>
</ul>
Les participants peuvent continuer leur traitement au riluzole pendant toute la durée de l'étude.

Amylyx envisage de recruter 600 participants dans le monde entier. Cette étude est conduite actuellement les pays européens suivants : France, Pays-Bas, Espagne, Suède, Italie, Royaume-Uni, Irlande, Pologne, Belgique, Allemagne et Portugal
<h2><strong>Informations complémentaires</strong></h2>
Plus d'informations sur l'essai PHOENIX peuvent être trouvées sur <a href="https://www.amylyxalstrial.com" target="_blank" rel="noopener">le site d'Amylyx</a> et <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536?term=05021536&amp;draw=2&amp;rank=1" target="_blank" rel="noopener">ici</a>.

L’inclusion pour cet essai est fermée.

Essai PHOENIX

Essai industriel

<h2><strong>FNP122</strong></h2>
Le stress oxydatif est considéré comme un facteur contribuant à la mort des neurones lors la SLA. Le médicament FNP122 est une formulation orale de l'edaravone, un composé capable de contribuer à la prévention du stress oxydatif. Par conséquent, l'edavarone serait potentiellement susceptible de ralentir les progrès de la SLA.
<h2><strong>Conception de l'étude</strong></h2>
L'essai ADORE a un <a href="https://www.ferrer.com/en/node/3250">promoteur,</a> la société pharmaceutique Ferrer. Il s'agit d'un essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo. On entend par là que l'effet de FNP122 est comparé à celui d'un placébo. Un placebo est quelque chose qui a exactement la même apparence que le médicament étudié mais qui ne contient pas de médicament actif. Les participants seront répartis au hasard pour recevoir du FNP122 ou un placebo. Aucun des participants à l'étude et aucun membre de l'équipe de l'étude ne saura quel participant est dans quel groupe jusqu'après la fin de l'étude.

Tant le placebo que le FNP122 doivent être dissous dans de l'eau et avalés chaque jour. L'étude durera jusqu'à 48 semaines. Les participants devront se rendre à la clinique à plusieurs reprises :
<ul>
 	<li>Pour un rendez-vous de sélection</li>
 	<li>Pour la visite de référence</li>
 	<li>À la semaine 4</li>
 	<li>À la semaine 12</li>
 	<li>Ensuite toutes les 12 semaines</li>
</ul>
Entre les rendez-vous à la clinique, des rendez-vous téléphoniques auront lieu chaque mois jusqu'à la semaine 48.
<h2><strong>Critères d'inclusion</strong></h2>
Les principaux critères d'éligibilité pour la participation des personnes atteintes de SLA sont les suivants:
<ol>
 	<li>Âge 18– 80 ans</li>
 	<li>Diagnostic de SLA</li>
 	<li>Début de la maladie au cours des 24 derniers mois</li>
 	<li>CVL égale ou supérieure à 70 % lors de la visite de sélection</li>
 	<li>Différence du score ALSFRS-R entre 0,35 point et 1,5 point par mois (tout compris, dans les deux cas) sur la période entre l'apparition des premiers symptômes et la visite de sélection ;</li>
 	<li>Chez les patients prenant du riluzole, le dosage doit être stable pendant les ≥30 jours précédant la visite de référence, et cette dose doit rester inchangée pendant toute la durée de l'essai.</li>
 	<li>Les participantes ne doivent pas (pouvoir) devenir enceintes ni allaiter</li>
</ol>
Les participants peuvent continuer leur traitement au riluzole pendant toute la durée de l'étude.

L'étude vise la participation de 300 patients recrutés dans différents pays d'Europe. Plusieurs centre TRICALS <a href="https://www.tricals.org/en/news/adore-trial-enrolls-first-patient/">participeront</a> à cette étude. En ce moment, l'étude est active en France, Pays-Bas, Belgique, en Pologne, en Italie, en Allemagne, en Espagne, en Irlande, au Royaume-Uni et en Suède.

L'inclusion pour cet essai est fermée.

Essai ADORE

Current trials

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Unité MND, département de neurologie

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