22 april 2019

Deelnemers gezocht voor ORARIALS studie

Het ALS Centrum neemt deel aan een internationale medicijnstudie, waarin wordt gekeken naar het effect van het middel arimoclomol op de ziekteprogressie en op de ademhaling bij ALS. Het doel van dit onderzoek is de veiligheid, verdraagzaamheid en werkzaamheid van het medicijn te onderzoeken bij patiënten met ALS.

Hoe is de medicijnstudie opgebouwd?
De ORARIALS studie is gerandomiseerd, dubbelblind, en placebo-gecontroleerd. Dit betekent dat het effect van arimoclomol wordt getest door het vergelijken van een groep patiënten die arimoclomol krijgt en een groep patiënten die een placebo (‘nepmedicijn’) krijgt. Patiënten worden door middel van loting ingedeeld (randomisatie) in een van de groepen. Zowel de patiënt als het onderzoeksteam weten gedurende de loop van de studie niet wie het onderzoeksmiddel en wie het placebo-middel krijgt. Op deze wijze kan worden onderzocht of er bijwerkingen zijn en of het medicijn ALS mogelijk kan afremmen.

Specifiek kijken we naar welk effect arimoclomol heeft op de ziekteprogressie en op de ademhaling. Daarnaast meten we welke hoeveelheid van arimoclomol in de bloedsomloop terechtkomt en hoe lang het duurt voordat het uit het lichaam is verdwenen. Ook verzamelen we informatie over mogelijke bijwerkingen van het middel.

Patiënten worden gedurende 76 weken gevraagd om 11 keer naar het UMC Utrecht te komen voor diverse onderzoeken, waaronder lichamelijk onderzoek, ademcapaciteitsmeting, een hartfilmpje (ECG) en enkele keren ook bloed-, ruggenmergvocht-, en urineafname. Daarnaast zijn er 11 telefonische contactmomenten. Bovendien zal u gevraagd worden over de gehele studieperiode een dagboek bij te houden.

Kan ik deelnemen aan deze medicijnstudie?
Er zijn een aantal voorwaarden bepaald om te kunnen deelnemen aan deze studie. De belangrijkste criteria zijn:

  • Een longfunctie van minimaal 70%;
  • De symptomen van ALS zijn maximaal 18 maanden aanwezig;
  • Een ALSFRS-R score van minimaal 35 punten;
  • U maakt op dit moment geen gebruik van invasieve-beademing én niet langer dan 2 uur per dag van
    non-invasieve beademing.

Bovenstaande criteria komen aan de orde tijdens een eerste keuringsbezoek aan het UMC Utrecht. Op basis van de resultaten hiervan wordt bepaald of u kunt starten in deze medicijnstudie. Er zijn acht plaatsen beschikbaar.

Wat moet ik doen als ik interesse heb?
Alle bij TRICALS (www.tricals.org) geregistreerde ALS-patiënten die het ALS Centrum Nederland als voorkeurscentrum hebben ingesteld zijn per email  met deze wervingsbrief over deze studie geïnformeerd.

Indien u geïnteresseerd bent in deelname en past in het bovengenoemd profiel, kunt u ons dat kenbaar maken door middel van een e-mail aan onderzoekscoördinator Bianca Broere – van der Velde via B.vanderVelde-2@umcutrecht.nl.

De verdere procedure wordt dan met u besproken. Mochten er meer gegadigden zijn voor deelname dan er plek is, zal de uiteindelijke deelname door loting worden bepaald.