Innovatief ontwerp voor medicijnstudies krijgt groen licht van de European Medicines Agency (EMA)

TRICALS heeft een innovatief voorstel ingediend bij het Europees geneesmiddelenagentschap (EMA) om het ontwerp van medicijnstudies grondig te herzien. Eind juni hebben we een positieve beoordeling ontvangen. Het agentschap geeft daarmee groen licht om toekomstige medicijnstudies op een efficiëntere manier uit te voeren en breder toegankelijk te maken voor meer patiënten.

Traditionele studies naar geneesmiddelen voor ALS zijn erg kostbaar, duren lang en zijn vaak niet toegankelijk voor de grote meerderheid van de patiënten. Dit bemoeilijkt het vinden van effectieve behandelingen voor mensen met ALS, PSMA en PLS. TRICALS heeft daarom een nieuw en innovatief voorstel gemaakt om medicijnonderzoek naar ALS te verbeteren en versnellen. Met ons voorstel wordt het nu mogelijk om meerdere medicijnen binnen één studie te onderzoeken

Ruben van Eijk is onderzoeker bij het ALS Centrum Nederland en is een van de grondleggers van het nieuwe ontwerp. Ruben: “Een belangrijk speerpunt van het voorstel dat is ingediend, is om medicijnonderzoek breder toegankelijk te maken voor patiënten. Doordat we bijvoorbeeld gebruik maken van computermodellen kunnen we de inclusiecriteria (de vereisten om te mogen deelnemen) van medicijnstudies aanzienlijk verbreden. Waar eerst maximaal 10-40% van de mensen met ALS kon meedoen, zal dat nu verhogen naar minstens 75-85%. Hierdoor versnellen we niet alleen medicijnstudies, maar worden toekomstige medicijnen ook toegankelijk voor een bredere groep patiënten.”

Daarnaast heeft de EMA ook het voorstel positief beoordeeld om slimmer om te gaan met de beschikbare tijd als een medicijnstudie eenmaal is begonnen. Zo kan meer informatie verzameld worden in dezelfde tijdsperiode en met hetzelfde aantal deelnemers.

Ruben van Eijk is onderzoeker en een van de grondleggers van het nieuwe medicijnstudie-ontwerp

Ruben: “Met ons voorstel wordt het nu mogelijk om meerdere medicijnen binnen één studie te onderzoeken en kunnen we nieuwe kandidaat-medicijnen makkelijk aan de lopende studie toevoegen”, vertelt Ruben. “Door de verkregen informatie dynamisch te verwerken en tussentijds te evalueren, stopt een medicijnstudie zodra er genoeg bewijs is over de werkzaamheid van een medicijn. Op deze manier besparen we kostbare tijd, worden deelnemers nooit langer dan nodig blootgesteld aan ineffectieve behandelingen en kunnen we de beschikbare middelen optimaal benutten.” Alles bij elkaar zorgt de nieuwe opzet ervoor dat succesvolle medicijnen sneller beschikbaar komen voor patiënten.

De positieve beoordeling van de EMA is een belangrijke stap omdat zij uiteindelijk beslissen of een middel op de Europese markt komt. Deze beoordeling legt daarom de fundering om niet alleen medicijnstudies binnen Nederland te verbeteren, maar ook binnen de farmaceutische industrie en op internationaal niveau. Hierdoor komen we steeds een stapje dichterbij om ook binnen zeer conservatieve instellingen vernieuwingen door te voeren en een snelweg te creëren naar betere behandelingen voor mensen met ALS, PSMA of PLS.