APL2-ALS-206 trial

Pegcetacoplan in mensen met ALS

Pegcetacoplan (ook wel APL-2 genoemd) is niet eerder getest bij mensen met ALS, maar is in eerdere proeven wel getest bij gezonde vrijwilligers en mensen met bloed-, nier- en oogziekten. Onderzoekers denken dat het immuunsysteem ongecontroleerd is bij mensen met ALS en dat dit bijdraagt aan het verlies van zenuwcellen. Pegcetacoplan is ontwikkeld om de werking van een deel van het immuunsysteem uit te schakelen. Daarom wordt nu onderzocht of pegcetacoplan mogelijk het verlies van zenuwcellen kan voorkomen.

Studieopzet

Deze fase 2 studie is opgezet in opdracht van Apellis Pharmaceuticals en is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek. Dit betekent dat we de werking van pegcetacoplan vergelijken met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’.

Zowel pegcetacoplan als de placebo moeten tweemaal per week via een injectie worden toegediend. Deelnemers krijgen willekeurig óf de placebo behandeling óf een behandeling met pegcetacoplan toegewezen. U heeft een kans van 2 op 3 (67%) om pegcetacoplan te ontvangen en een kans van 1 op 3 (33%) om placebo te ontvangen. De deelnemer en het onderzoeksteam weten niet welke behandeling de deelnemer krijgt.

De gehele studie duurt 116 weken, dat is ongeveer 2 jaar. Tijdens deze periode wordt u 11 keer in het ziekenhuis verwacht voor onderzoeken. We zullen u 52 weken lang behandelen met pegcetacoplan of placebo. Na de deze eerste behandelingsfase zullen alle deelnemers meedoen met de ‘open-labelfase’, waarin iedereen pegcetacoplan zal ontvangen.

Kan ik deelnemen aan de studie?

***Update februari 2022: Deze studie is inmiddels actief en aanmelden voor deelname is niet langer mogelijk. Zodra er nieuws is over deze studie, zullen wij hierover berichten op onze website. ***

Voor dit onderzoek zijn 228 deelnemers uit verschillende landen nodig. In Nederland zullen naar verwachting 12 mensen met ALS meedoen.
De belangrijkste criteria om deel te kunnen nem­­en aan deze studie zijn als volgt:

• U bent tenminste 18 jaar
• De ziekteduur vanaf de eerste klachten is niet langer dan 72 weken
• Uw longfunctie is minimaal 60%, zonder gebruik van beademing
• U mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven tijdens de gehele duur van het onderzoek
• U bent in de afgelopen 5 jaar gevaccineerd tegen pneumokok (Streptococcus pneumoniae), meningokok (Neisseria meningitidis; type A, C, W, Y en B), en HiB (Haemophilus influenzae type B). Indien dit niet het geval is, bent u bereid om de vaccinaties te ondergaan als onderdeel van de studie.
• Als u een diafragma pacing heeft of overweegt te nemen tijdens de studie, kunt u niet deelnemen
• Bij Riluzol gebruik: een stabiele dosis van ≥30 dagen voorafgaand aan deelname
• Bij Edaravone gebruik: een stabiele dosis van ≥60 dagen voorafgaand aan deelname

Uw behandeling met Riluzol kunt u tijdens de gehele duur van het onderzoek blijven voortzetten.

Meer informatie

Wilt u in de toekomst geïnformeerd worden als er een nieuwe trial start? U kunt zich dan registreren bij TRICALS. Na een bezoek aan het UMC Utrecht kan worden bepaald of u aan alle criteria voldoet om deel te kunnen nemen aan deze medicijnstudie.