Fase 2

APL2-ALS-206 studie

Gesponsorde Trial

In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het middel pegcetacoplan is voor de behandeling van ALS. Ook onderzoeken we de werkzaamheid van pegcetacoplan. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet in opdracht van Apellis Pharmaceuticals.

Pegcetacoplan in mensen met ALS

Pegcetacoplan (ook wel APL-2 genoemd) is niet eerder getest bij mensen met ALS, maar is in eerdere proeven wel getest bij gezonde vrijwilligers en mensen met bloed-, nier- en oogziekten. Onderzoekers denken dat het immuunsysteem ongecontroleerd is bij mensen met ALS en dat dit bijdraagt aan het verlies van zenuwcellen. Pegcetacoplan is ontwikkeld om de werking van een deel van het immuunsysteem uit te schakelen. Daarom wordt nu onderzocht of pegcetacoplan mogelijk het verlies van zenuwcellen kan voorkomen.

Studieopzet

Deze fase 2 studie is opgezet in opdracht van Apellis Pharmaceuticals en is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek. Dit betekent dat we de werking van pegcetacoplan vergelijken met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’.

Zowel pegcetacoplan als de placebo moeten tweemaal per week via een injectie worden toegediend. Deelnemers krijgen willekeurig óf de placebo behandeling óf een behandeling met pegcetacoplan toegewezen. U heeft een kans van 2 op 3 (67%) om pegcetacoplan te ontvangen en een kans van 1 op 3 (33%) om placebo te ontvangen. De deelnemer en het onderzoeksteam weten niet welke behandeling de deelnemer krijgt.

De gehele studie duurt 116 weken, dat is ongeveer 2 jaar. Tijdens deze periode wordt u 11 keer in het ziekenhuis verwacht voor onderzoeken. We zullen u 52 weken lang behandelen met pegcetacoplan of placebo. Na de deze eerste behandelingsfase zullen alle deelnemers meedoen met de ‘open-labelfase’, waarin iedereen pegcetacoplan zal ontvangen.

Kan ik deelnemen aan de studie?

***Update februari 2022: Deze studie is inmiddels actief en aanmelden voor deelname is niet langer mogelijk. Zodra er nieuws is over deze studie, zullen wij hierover berichten op onze website. ***

Voor dit onderzoek zijn 228 deelnemers uit verschillende landen nodig. In Nederland zullen naar verwachting 12 mensen met ALS meedoen.
De belangrijkste criteria om deel te kunnen nem­­en aan deze studie zijn als volgt:

  • U bent tenminste 18 jaar
  • De ziekteduur vanaf de eerste klachten is niet langer dan 72 weken
  • Uw longfunctie is minimaal 60%, zonder gebruik van beademing
  • U mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven tijdens de gehele duur van het onderzoek
  • U bent in de afgelopen 5 jaar gevaccineerd tegen pneumokok (Streptococcus pneumoniae), meningokok (Neisseria meningitidis; type A, C, W, Y en B), en HiB (Haemophilus influenzae type B). Indien dit niet het geval is, bent u bereid om de vaccinaties te ondergaan als onderdeel van de studie.
  • Als u een diafragma pacing heeft of overweegt te nemen tijdens de studie, kunt u niet deelnemen
  • Bij Riluzol gebruik: een stabiele dosis van ≥30 dagen voorafgaand aan deelname
  • Bij Edaravone gebruik: een stabiele dosis van ≥60 dagen voorafgaand aan deelname

Uw behandeling met Riluzol kunt u tijdens de gehele duur van het onderzoek blijven voortzetten.

Meer informatie

Wilt u in de toekomst geïnformeerd worden als er een nieuwe trial start? U kunt zich dan registreren bij TRICALS. Na een bezoek aan het UMC Utrecht kan worden bepaald of u aan alle criteria voldoet om deel te kunnen nemen aan deze medicijnstudie.

Aanmelden
Contact
ContactpersoonTommy Bunte
Overige Trials
Werving
Fase ii

Himalaya studie

Gesponsorde Trial
De Himalaya medicijnstudie is een fase 2 onderzoek waarvan het doel is om de veiligheid en werkzaamheid van het middel SAR443820 te onderzoeken bij mensen met ALS. De studie wordt uitgevoerd in opdracht van Sanofi-Aventis. 
Lees meer
Werving
Fase iii

ADORE Trial

Gesponsorde Trial
Deze fase 3 studie onderzoekt de werkzaamheid en veiligheid van het middel FNP122 bij mensen met ALS. De studie is opgezet in opdracht van Ferrer.
Lees meer
Werving
Fase iii

PHOENIX trial

Gesponsorde Trial
In deze studie onderzoeken we de veiligheid en werkzaamheid van het nieuwe geneesmiddel ‘AMX0035’ voor de behandeling van ALS. Mensen kunnen zich nu aanmelden voor deelname. De studie is opgezet in opdracht van het farmaceutische bedrijf Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Lees meer
Werving
Fase iii

MAGNET studie

Platformonderzoek
MAGNET is een innovatief klinisch platformonderzoek waarbij meerdere behandelingen voor ALS gelijktijdig worden onderzocht.
Lees meer
Werving
Fase iii

COURAGE-ALS Studie

Gesponsorde Trial
In deze fase 3 studie onderzoeken we de werkzaamheid en veiligheid van het middel reldesemtiv voor de behandeling van ALS. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet in opdracht van Cytokinetics.
Lees meer
Werving
Fase i

CHDR2118 Trial

Gesponsorde Trial
In dit onderzoek bestuderen wij de effecten van het middel DNL343 in mensen met ALS. Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig en verdraagzaam het nieuwe middel is,  welke effecten het middel heeft als het aan patiënten met ALS wordt gegeven en hoe het lichaam het middel opneemt en verwerkt. Deze studie wordt gesponsord door Denali Therapeutics Inc.
Lees meer
Werving
Fase ii

MetFlex Trial

Investigator Initiated Trial
De MetFlex-studie onderzoekt de veiligheid en werkzaamheid van het middel ‘Trimetazidine’ bij mensen met ALS. Aan de studie kunnen 18 deelnemers meedoen. De studie duurt 20 weken en mensen kunnen zich nu aanmelden om mee te doen.
Lees meer
Actief
Fase ii

RT001 in Amyotrofische Laterale Sclerose

Gesponsorde Trial
In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het nieuwe middel RT001 is voor de behandeling van ALS. Ook bekijken we of RT001 de symptomen kan verbeteren die door ALS worden veroorzaakt. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet in opdracht van Retrotope Inc.
Lees meer
Actief
Fase iii

TUDCA-ALS studie

Investigator Initiated Trial
Deze studie zal de werkzaamheid van tauroursodeoxycholzuur (TUDCA) evalueren als aanvullende behandeling voor mensen met ALS.
Lees meer