<p>El centro de ELA de Niza fue creado por el Pr. Claude Desnuelle en 1992. Etiquetado como Centro de referencia en el Plan Nacional de Enfermedades Raras de Francia desde 2003, est&aacute; integrado en la Red Francesa de ELA desde 2014, y en la EuroNMD-ERN desde 2017.</p>
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Doctora de neurología

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Marie Hélène Soriani - TRICALS

Nuestros Especialistas

<h2>Utreloxastat</h2>
Nerve cells that control muscle movement, called motor neurons, are lost in ALS, leading to symptoms including muscle weakness. One mechanism involved with motor neuron loss is ferroptosis. Ferroptosis is a form of cell-death due to accumulation of toxic levels of iron that results from a key enzymatic pathway that becomes dysfunctional in ALS. Utreloxastat (also known as PTC857) is an oral small molecule with a mechanism of action that targets and inhibits activity of that key enzyme and is believed to decrease nerve cell damage in people living with ALS.
<h2>Study design</h2>
<p style="font-weight: 400;">If you qualify and agree to be in the study, you will be in the study for about 7 months or a little longer than a year if you decide to take part in an extension study. Participants are randomly, double-blind placed into 1 of 2 study groups:</p>

<ul>
 	<li>Group 1 takes the study drug (utreloxastat)</li>
 	<li>Group 2 takes the placebo</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;">Both the study drug and the placebo are liquid that is swallowed 2 times a day. The placebo looks like the study drug, but it contains no active ingredient. Two-thirds of participants will take the study drug, and one-third will take the placebo.</p>
<p style="font-weight: 400;">There are 4 parts to this study:</p>

<ul>
 	<li>Screening: Lasts about 8 weeks with at least 1 visit to the study clinic and 1 telephone call visit. You will receive tests and exams to see if you qualify to take part in the study.</li>
 	<li>Treatment Part A: Lasts 24 weeks, with around 3 visits occurring at the study clinic and 5 over the telephone. A home health provider will come to your home up to 5 times to take vital signs and draw blood. You will take the assigned study drug or the placebo during this part.</li>
 	<li>Treatment Part B (optional): Continues for 28 weeks with 3 visits occurring at the study clinic and 3 over the telephone. In-home vital signs and blood draws will occur 3 times. All participants who agree to continue in the study will take the study drug.</li>
 	<li>Follow-up: All participants will have a final follow-up visit by telephone 4 weeks after they stop taking the study drug or placebo.</li>
</ul>
<h2>Can I participate in the study?</h2>
<p style="font-weight: 400;">The main criteria to participate in this study are:</p>

<ul>
 	<li>You are 18-80 years old;</li>
 	<li>Began having symptom(s) less than 2 years ago that led to your ALS diagnosis;</li>
 	<li>Are able to swallow the liquid study drug;</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;"><em>Note: This list is not exhaustive, but these are the main criteria.</em></p>

<h2>Registration and more information</h2>
<p style="font-weight: 400;">If you are interested in participating in the CARDINALS study and fit the above profile, please contact one of the participating tricals centres below (contact details can be found by clicking on ‘read more’). They can provide you with more information and answer any questions you may have. If you experience difficulty contacting a centre, you may reach out directly to the TRICALS operational team at <a href="mailto:info@tricals.org">info@tricals.org</a> for support in this process. More information about the study can be found at https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05349721?term=NCT05349721&amp;rank=1</p>

CARDINALS

Industry trial

<h2>Dazucorilant</h2>
Se han notificado desequilibrios en los niveles de cortisol (hormona del estrés) en personas con ELA. La exposición prolongada a niveles altos de cortisol puede aumentar la inflamación en el sistema nervioso. Dazucorilant es una pequeña molécula que modula la actividad del cortisol y puede reducir los efectos neurotóxicos de la exposición prolongada al cortisol. Por consiguiente, podría ralentizar la pérdida funcional y el avance de la enfermedad.
<h2>Diseño del estudio</h2>
DAZALS es un estudio de fase 2, doble ciego, aleatorizado y controlado por placebo. Esto significa que la eficacia de dazucorilant se compara con la de un placebo. El placebo tiene exactamente el mismo aspecto que dazucorilant, pero no contiene el fármaco activo. A los participantes se les asignará aleatoriamente placebo o dazucorilant. La probabilidad de que usted reciba dazucorilant será de dos tercios (2/3). Ni usted, ni su médico del estudio, ni el personal del estudio sabrán qué tratamiento está recibiendo.

Durante el estudio se realizarán 10 visitas o consultas de investigación en un periodo de 28 semanas. 7 consultas se llevarán a cabo en el centro de investigación y 3 serán telefónicas. En la última visita en la semana 24, usted podrá decidir si quiere seguir tomando dazucorilant como parte de un periodo del estudio sin enmascaramiento. En ese caso, usted seguirá teniendo consultas tanto en el centro de investigación como por teléfono durante 140 semanas. Si no desea participar en la extensión del estudio abierto o no reúne los requisitos, se le pedirá que continúe con las visitas del estudio por teléfono durante un máximo de 132 semanas.

El fármaco del estudio (se refiere tanto a dazucorilant como al placebo) es una cápsula blanda que se presenta en un blíster. Deberá tomar el fármaco del estudio (4 cápsulas en total) por vía oral con comida y 240 ml de agua a aproximadamente la misma hora cada día.
<h2>¿Puedo participar en el estudio?</h2>
Los criterios principales para participar en este estudio son:
<ul>
 	<li>Le han diagnosticado ELA.</li>
 	<li>Puede tragar cápsulas.</li>
 	<li>Si está siguiendo algún tratamiento aprobado para la ELA, debe estar tomando una dosis estable de dicho tratamiento antes de ingresar en este estudio.</li>
</ul>
<h2>Inscripción y más información</h2>
Si está interesado/a en el estudio y cumple con los criterios principales mencionados más arriba, póngase en contacto con uno de los centros TRICALS participantes a continuación (haga clic en “leer más” para ver los datos de contacto). Ellos podrán facilitarle más información y responder a cualquier pregunta que pueda tener. Si tiene algún problema para comunicarse con un centro, puede escribir directamente al equipo de operaciones de TRICALS a <a href="mailto:info@tricals.org">info@tricals.org</a> para que le ayuden en este proceso.

ENSAYO DAZALS

<h2><strong>AMX0035</strong></h2>
El AMX0035 consiste en una combinación de dos moléculas: el ácido tauroursodeoxicólico (TUDCA) y el fenilbutirato de sodio. Ambas moléculas han demostrado ser seguras y bien toleradas. Se cree que la combinación de los dos fármacos disminuye el daño de las células nerviosas en las personas que padecen ELA.
<h2><strong>Resumen del estudio</strong></h2>
Este estudio de fase III es un estudio doble ciego, aleatorio y controlado con placebo. Esto significa que comparamos el efecto del AMX0035 con el efecto de un placebo. Un placebo es un fármaco sin principio activo, un «fármaco falso». El fármaco del estudio y el placebo se suministran en un sobre y se deben disolver en un vaso de agua. Cualquiera de los dos tratamientos debe tomarse por vía oral (ingerirse) diariamente durante 48 semanas. Los participantes serán asignados al azar para recibir el tratamiento con el placebo o con el AMX0035. El participante y el equipo de investigación no saben qué tratamiento está recibiendo el participante.

Durante un período de 1 año, los participantes visitarán el centro de investigación aproximadamente 6 veces para ser sometidos a reconocimientos. Además, se contactará con ellos aproximadamente 9 veces por teléfono o a través de videollamada.
<h2><strong>Criterios clave de elegibilidad</strong></h2>
Los principales criterios para participar en este estudio son:
<ul>
 	<li>La duración de la enfermedad desde los primeros síntomas no supera los 24 meses</li>
 	<li>Su función pulmonar es de al menos el 55 % sin utilizar un ventilador</li>
 	<li>No debe estar embarazada ni en periodo de lactancia durante toda la duración del estudio</li>
 	<li>Si se ha sometido o está pensando someterse a una estimulación del diafragma durante el estudio, no puede participar en el mismo</li>
 	<li>Si utiliza Riluzol: una dosis estable de ≥30 días antes de la participación</li>
</ul>
Los participantes pueden continuar su tratamiento con Riluzole durante toda la duración del estudio.

Amylyx pretende inscribir a 600 participantes en todo el mundo. Actualmente, el estudio está activo en los siguientes países europeos: España, Países Bajos, Suecia, Italia, Francia Reino Unido,  Irlanda, Polonia, Bélgica, Alemania e Portugal.
<h2><strong>Más información</strong></h2>
Puede encontrar más información sobre el ensayo PHOENIX en el sitio web de <a href="https://www.amylyxalstrial.com" target="_blank" rel="noopener">Amylyx</a> y <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536?term=05021536&amp;draw=2&amp;rank=1" target="_blank" rel="noopener">aquí</a>.

La inclusión para este ensayo está cerrada.

Ensayo PHOENIX

Ensayo de la industria

<h2><strong>FNP122</strong></h2>
Se cree que, en la ELA, el estrés oxidativo contribuye a la muerte de las células nerviosas. El FNP122 es una formulación oral de edaravona, un compuesto que puede ayudar a prevenir el estrés oxidativo. Por lo tanto, al disminuir el estrés oxidativo, la edaravona podría frenar la progresión de la ELA.
<h2><strong>Diseño del estudio</strong></h2>
El ensayo ADORE está <a href="https://www.ferrer.com/en/node/3250">patrocinado</a> por la empresa farmacéutica Ferrer. Se trata de un estudio aleatorio, doble ciego, controlado por placebo. Esto significa que el efecto del FNP122 se compara con un tratamiento con placebo. Un placebo es algo que tiene exactamente el mismo aspecto que el fármaco del estudio, pero que no contiene ningún medicamento activo. Los participantes serán asignados al azar para recibir el FNP122 o el placebo. Hasta que haya finalizado el estudio, ni el participante ni el equipo del estudio sabrán en qué grupo se les ha incluido.

Tanto el placebo como el FNP122 se deben disolver en agua e ingerir diariamente. El estudio durará hasta 48 semanas. Los participantes deberán acudir a la clínica en varias ocasiones:
<ul>
 	<li>Para una cita de selección</li>
 	<li>Para una visita basal</li>
 	<li>En la semana 4</li>
 	<li>En la semana 12</li>
 	<li>A partir de entonces, cada 12 semanas</li>
</ul>
Las citas telefónicas mensuales tendrán lugar entre las visitas a la clínica hasta la semana 48.
<h2><strong>Criterios de inclusión</strong></h2>
Entre los criterios clave de elegibilidad para que las personas con ELA participen, se incluyen:
<ul>
 	<li>Edad entre 18 y 80 años;</li>
 	<li>Diagnóstico de ELA;</li>
 	<li>Inicio de la enfermedad en los últimos 24 meses;</li>
 	<li>CVL igual o superior al 70 % en la visita de selección;</li>
 	<li>Cambio en la puntuación de la ALSFRS-R entre 0,35 puntos y 1,5 puntos al mes (ambos inclusive) en el período comprendido entre el inicio de los primeros síntomas y la visita de selección;</li>
 	<li>Los pacientes que reciban Riluzole deben tener sus dosis estabilizadas ≥30 días antes de la visita basal, y esta dosis se debe mantener durante todo el ensayo;</li>
 	<li>Las participantes femeninas no deben estar (en condiciones de estar) embarazadas ni en periodo de lactancia.</li>
</ul>
Los participantes pueden continuar su tratamiento con Riluzole durante toda la duración del estudio.

El estudio tiene como objetivo inscribir a 300 pacientes de todos los países europeos. En este ensayo <a href="https://www.tricals.org/en/news/adore-trial-enrolls-first-patient/">participarán</a> varios centros de TRICALS. Actualmente, el estudio está activo en España, Países Bajos<strong>,</strong> Bélgica, Polonia, Italia, Alemania, Irlanda, Reino Unido, Francia y Suecia<strong>.</strong>

La inclusión para este ensayo está cerrada.

Ensayo ADORE

 Current trials

Marie Hélène Soriani

 Centro de ELA de Niza

CHU Nice

Incluido en el servicio de neurolog&iacute;a del Hospital Universitario de Niza, este [&hellip;]

CHU Nice - TRICALS

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