Medicijnstudie Denali zoekt nog deelnemers

In het ALS Centrum is een nieuw onderzoek gestart naar het middel DNL343. Het doel van de studie is om de veiligheid, verdraagzaamheid en werkzaamheid van het middel te onderzoeken. De studie wordt gesponsord door Denali Therapeutics Inc. Het betreft een kleine fase 1 studie. In Nederland kunnen ongeveer 5 deelnemers meedoen en wereldwijd ongeveer 30. Deelnemers kunnen zich nog aanmelden via info@tricals.org.

DNL343

Bij mensen met ALS lijkt een bepaald mechanisme in lichaamscellen, genaamd de geïntegreerde stressrespons (ISR), overactief. Als dit mechanisme langdurig actief is kan dit de werking van cellen verstoren. Mogelijk leidt dit ook tot het verlies van de zenuwen die de spieractiviteit in het lichaam aansturen. Remming van de ISR met DNL343 lijkt zenuwen te beschermen en liet positieve effecten zien in verschillende dier- en laboratorium onderzoeken.

Hoe is de studie opgebouwd?

Voorafgaand aan het onderzoek is er een informatiegesprek, medische keuring en een longfunctieonderzoek (duur: 2,5 uur). Beide onderzoeken vinden plaats op het keuringscentrum van het CHDR, Centre for Human Drug Research (in Leiden).

Onderzoekperiode:

Het onderzoek bestaat uit 1 periode van 3 dagen en 2 nachten waarbij u op het CHDR verblijft. Daarnaast zijn er nog 5 losse bezoeken (4 bezoeken: 3 uur, 1 bezoek: 9 uur). Als u meedoet, dan duurt uw deelname aan het onderzoek ongeveer 10 weken.

Aan het eind van uw deelname kunt u het onderzoeksmiddel niet meer gebruiken. Maar als het middel na afloop van de studie veilig wordt bevonden, wordt het middel mogelijk later aan u beschikbaar gesteld in een aparte ‘open-label’ (alle deelnemer krijgen het middel) studie.

Tijdens het onderzoek wordt er twee keer een ruggenprik (lumbaalpunctie) gedaan. We nemen dan  een beetje vocht rond het ruggenmerg af. Op die manier kunnen we de concentratie van DNL343 in dit vocht meten. De ruggenprik wordt gedaan door ervaren artsen. Het onderzoeksmiddel wordt vergeleken met een  placebomiddel. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’, dat er hetzelfde uitziet als het onderzoeksmiddel.

Kan ik deelnemen aan de studie?

Er zijn een aantal voorwaarden waaraan u moet voldoen om te kunnen deelnemen aan deze studie. De belangrijkste criteria zijn:

• U bent gediagnosticeerd met ALS
• De symptomen zijn korter dan 3 jaar geleden begonnen
• U bent in staat om capsules heel door te slikken
• U heeft een longfunctie van minimaal 50%
• U bent tussen de 18 en 80 jaar oud
• Het gebruik van andere geneesmiddelen gaat in overleg met de studie-arts
• Roken is tijdens het verblijf op het CHDR niet toegestaan
• Vrouwelijke deelnemers zijn postmenopauzaal of gesteriliseerd
• U heeft afgelopen 60 dagen niet deelgenomen aan een medicijnstudie

Bovenstaande criteria komen aan de orde tijdens een eerste keuringsbezoek aan het CHDR in Leiden. Op basis van de resultaten hiervan wordt bepaald of u kunt starten in deze studie.

Aanmelden en meer informatie

Indien u geïnteresseerd bent in deelname en past in het bovengenoemd profiel, kunt u zich registreren bij TRICALS en een e-mail sturen aan Tommy Bunte via info@tricals.org. Vermeld hierbij alstublieft uw naam, geboortedatum en telefoonnummer. Mochten er meer kandidaten zijn voor deelname dan er plek is, zal de uiteindelijke deelname worden bepaald op volgorde van aanmelding.

Wilt u op de hoogte blijven van het laatste nieuws en ontwikkelingen van TRICALS? Schrijf u dan in voor onze nieuwsbrief!