Fase 1

CHDR2118 Trial

Gesponsorde Trial

In dit onderzoek bestuderen wij de effecten van het middel DNL343 in mensen met ALS. Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig en verdraagzaam het nieuwe middel is,  welke effecten het middel heeft in mensen met ALS en hoe het lichaam het middel opneemt en verwerkt. Deze studie wordt gesponsord door Denali Therapeutics Inc.

DNL343

Bij mensen met ALS lijkt een bepaald mechanisme in lichaamscellen, genaamd de geïntegreerde stressrespons (ISR), overactief. Als dit mechanisme langdurig actief is kan dit leiden tot functieverlies van cellen. Mogelijk ook tot het verlies van de zenuwen die de spieractiviteit in het lichaam aansturen. Remming van de ISR met onderzoeksmiddelen lijkt zenuwen te beschermen en   heeft een positief effect op het lichamelijk functioneren in verschillende dier- en laboratorium onderzoeken.

Het onderzoeksmiddel remt de ISR en zou daarom gunstig kunnen zijn voor de behandeling van ALS. Het onderzoeksmiddel is nog niet eerder toegediend aan mensen met ALS. Het is eerder getest bij gezonde vrijwilligers en op proefdieren. Buiten deze studie kunnen artsen het onderzoeksmiddel niet voorschrijven of gebruiken.

Hoe is de studie opgebouwd?

Medische keuring:

Voorafgaand aan het onderzoek is er een informatiegesprek, medische keuring en een longfunctieonderzoek (duur: 2,5 uur). Beide onderzoeken vinden plaats op het keuringscentrum van het CHDR, Centre for Human Drug Research (in Leiden).

Onderzoekperiode:

Het onderzoek bestaat uit 1 periode van 3 dagen en 2 nachten waarbij u op het CHDR verblijft. Daarnaast zijn er nog 5 losse bezoeken (4 bezoeken: 3 uur, 1 bezoek: 9 uur). Als u meedoet, dan duurt uw deelname aan het onderzoek ongeveer 10 weken.

Aan het eind van uw deelname kunt u het onderzoeksmiddel niet meer gebruiken. Maar als het middel na afloop van de studie veilig wordt bevonden, wordt het middel mogelijk later aan u beschikbaar gesteld in een aparte ‘open-label’ (alle deelnemer krijgen het middel) studie.

Tijdens het onderzoek wordt er twee keer een ruggenprik (lumbaalpunctie) gedaan. We nemen dan  een beetje vocht rond het ruggenmerg af. Op die manier kunnen we de concentratie van het onderzoeksmiddel in dit vocht meten. De ruggenprik wordt gedaan door ervaren artsen. Het onderzoeksmiddel wordt vergeleken met een  placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’ dat er hetzelfde uitziet als het onderzoeksmiddel.

Kan ik deelnemen aan de studie?

Er zijn een aantal voorwaarden bepaald om te kunnen deelnemen aan deze studie. De belangrijkste criteria zijn:

U bent gediagnosticeerd met ALS

  • De symptomen zijn korter dan 3 jaar geleden begonnen
  • U bent in staat om capsules heel door te slikken
  • U heeft een longfunctie van minimaal 50%
  • U bent tussen de 18 en 80 jaar oud
  • Het gebruik van andere geneesmiddelen gaat in overleg met de studie-arts
  • Roken is tijdens het verblijf op het CHDR niet toegestaan
  • Vrouwelijke deelnemers zijn postmenopauzaal of gesteriliseerd
  • U heeft afgelopen 60 dagen niet deelgenomen aan een medicijnstudie

Bovenstaande criteria komen aan de orde tijdens een eerste keuringsbezoek aan het CHDR in Leiden.

Op basis van de resultaten hiervan wordt bepaald of u kunt starten in deze studie. De studie wordt uitgevoerd in ongeveer 5 patiënten in Nederland en 30 patiënten wereldwijd.

Aanmelden en meer informatie

Indien u geïnteresseerd bent in deelname en past in het bovengenoemd profiel, kunt u ons dat kenbaar maken door middel van een e-mail aan Tommy Bunte via info@tricals.org. Mochten er meer kandidaten zijn voor deelname dan er plek is, zal de uiteindelijke deelname worden bepaald op volgorde van aanmelding.

Wilt u in de toekomst geïnformeerd worden als er een nieuwe trial start? U kunt zich dan registreren bij TRICALS.

Aanmelden
Contact
ContactpersoonTommy Bunte
Overige Trials
Werving
Fase ii

Himalaya studie

Gesponsorde Trial
De Himalaya medicijnstudie is een fase 2 onderzoek waarvan het doel is om de veiligheid en werkzaamheid van het middel SAR443820 te onderzoeken bij mensen met ALS. De studie wordt uitgevoerd in opdracht van Sanofi-Aventis. 
Lees meer
Werving
Fase iii

ADORE Trial

Gesponsorde Trial
Deze fase 3 studie onderzoekt de werkzaamheid en veiligheid van het middel FNP122 bij mensen met ALS. De studie is opgezet in opdracht van Ferrer.
Lees meer
Werving
Fase iii

PHOENIX trial

Gesponsorde Trial
In deze studie onderzoeken we de veiligheid en werkzaamheid van het nieuwe geneesmiddel ‘AMX0035’ voor de behandeling van ALS. Mensen kunnen zich nu aanmelden voor deelname. De studie is opgezet in opdracht van het farmaceutische bedrijf Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Lees meer
Werving
Fase iii

MAGNET studie

Platformonderzoek
MAGNET is een innovatief klinisch platformonderzoek waarbij meerdere behandelingen voor ALS gelijktijdig worden onderzocht.
Lees meer
Werving
Fase iii

COURAGE-ALS Studie

Gesponsorde Trial
In deze fase 3 studie onderzoeken we de werkzaamheid en veiligheid van het middel reldesemtiv voor de behandeling van ALS. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet in opdracht van Cytokinetics.
Lees meer
Actief
Fase ii

APL2-ALS-206 studie

Gesponsorde Trial
In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het middel pegcetacoplan is voor de behandeling van ALS. Ook onderzoeken we de werkzaamheid van pegcetacoplan. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet in opdracht van Apellis Pharmaceuticals.
Lees meer
Werving
Fase ii

MetFlex Trial

Investigator Initiated Trial
De MetFlex-studie onderzoekt de veiligheid en werkzaamheid van het middel ‘Trimetazidine’ bij mensen met ALS. Aan de studie kunnen 18 deelnemers meedoen. De studie duurt 20 weken en mensen kunnen zich nu aanmelden om mee te doen.
Lees meer
Actief
Fase ii

RT001 in Amyotrofische Laterale Sclerose

Gesponsorde Trial
In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het nieuwe middel RT001 is voor de behandeling van ALS. Ook bekijken we of RT001 de symptomen kan verbeteren die door ALS worden veroorzaakt. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet in opdracht van Retrotope Inc.
Lees meer
Actief
Fase iii

TUDCA-ALS studie

Investigator Initiated Trial
Deze studie zal de werkzaamheid van tauroursodeoxycholzuur (TUDCA) evalueren als aanvullende behandeling voor mensen met ALS.
Lees meer