Unieke samenwerking

Topexperts slaan de handen in elkaar

Amyotrofische laterale sclerose (ALS), progressieve spinale musculaire atrofie (PSMA) en primaire laterale sclerose (PLS) zijn complexe, neuromusculaire aandoeningen. De ziekten zijn variabel tussen individuen, waardoor elke patiënt uniek is. Het is daarom onwaarschijnlijk dat een enkele wetenschapper, benadering of land alleen in staat zal zijn om nieuwe en effectieve behandelingen te vinden.

Door onze inspanningen, middelen en talenten te bundelen, zullen we sneller onze gezamenlijke ambitie realiseren: het vinden van betere behandelingen voor mensen met ALS, PSMA en PLS. Daarom hebben patiënten, ALS-topexperts en ALS-stichtingen / liefdadigheidsinstellingen uit 14 landen de handen ineengeslagen in dit unieke samenwerkingsverband op een ongekende schaal.

Topexperts

Onze missie

Het slagingspercentage van klinische studies waarbij geneesmiddelen voor ALS worden getest is tot nu toe teleurstellend geweest. Veelbelovende bevindingen van genetisch gemodificeerde diermodellen blijken moeilijk om te zetten naar patiënten vanwege de complexiteit en variabiliteit van ALS bij mensen. TRICALS (Treatment and Research Initiative to Cure ALS) is daarom van mening dat er een radicale omslag in de onderzoeksrichting nodig is.

De toekomst moet gericht zijn op het aanleveren van effectieve klinische studies die zijn ontworpen voor subgroepen van patiënten die specifieke aspecten van de ziekte delen. Op dit moment komt echter minder dan 5% van de patiënten met ALS, PSMA en PLS in aanmerking voor deelname aan klinische studies. Ons doel is om dit te veranderen en iedereen met ALS, PSMA en PLS toegang te geven tot klinische studies. Hierdoor kunnen we de zoektocht naar effectieve behandelingen versnellen.

Een snelweg aanleggen om een behandeling voor ALS, PSMA en PLS te vinden

Hoe gaan we ons doel bereiken? We hebben onze aanpak onderverdeeld in 5 verschillende onderzoeksrichtingen, die elk een onderdeel vormen van de ‘snelweg naar nieuwe therapieën’.  Met deze strategie willen we:

  1. De verschillende soorten ALS, PSMA en PLS identificeren door onze datasets te combineren
  2. Nieuwe biomarkers ontwikkelen die de verschillende soorten ALS, PSMA en PLS kenmerken
  3. Het ontwerp van klinische studies verbeteren
  4. Een internationaal register opzetten voor iedereen met ALS, PSMA en PLS, zodat patiënten makkelijker toegang krijgen tot klinische studies vanuit ons netwerk van onderzoekscentra en farmaceutische en biotechbedrijven
  5. Nieuwe instrumenten ontwikkelen voor de klinische beoordeling van patiënten

Deze routekaart zal helpen om de energie, het enthousiasme en de creativiteit van de beste onderzoekers over de hele wereld te benutten. Elk deelnemend TRICALS-centrum blinkt uit in ten minste één van deze onderzoekslijnen. Onze onderzoeksgegevens, hulpmiddelen en bronnen combineren we wereldwijd binnen ons netwerk om samen effectieve therapieën voor ALS, PSMA en PLS te vinden. Door nauw samen te werken met patiënten en ALS-stichtingen kunnen we de snelheid van onderzoek verhogen om patiënten zo snel mogelijk effectieve geneesmiddelen te bieden.

De juiste behandeling, voor de juiste patiënt, op het juiste moment.

Laten we ervoor zorgen dat het lukt.