Wat hebben we al bereikt?

TRICALS Mijlpalen

TRICALS is in december 2019 van start gegaan met als doel medicijnonderzoek voor ALS, PSMA en PLS te verbeteren en te versnellen. We streven ernaar om binnen 5 jaar nieuwe behandelingen beschikbaar te hebben. Wat hebben we inmiddels bereikt?

De snelweg naar een behandeling

Samen met alle landen in ons netwerk hebben wij een snelweg naar nieuwe behandelingen uitgestippeld. Momenteel wordt er voor elke nieuwe klinische trial een aparte infrastructuur aangelegd. Deze wordt vervolgens weer afgebroken wanneer de trial is afgerond. Voor een volgend onderzoek moet men dus weer van begin af aan alles opbouwen. Dit zorgt voor een hoop verspilling van kennis, materialen, kosten en met name tijd. Tijd die zeer kostbaar is voor mensen met ALS. Onze snelweg zal daarom dienen om klinische studies efficiënter uit te voeren en meerdere behandelingen mee te testen.

De snelweg bestaat uit verschillende stroken, die elk een belangrijk onderzoeksthema vertegenwoordigen welke zullen bijdragen aan betere en efficiëntere medicijnstudies. Lees hier meer over onze onderzoeksthema’s.

Onze mijlpalen

Dankzij de inzet van patiënten en onze grootschalige internationale samenwerking met top ALS centra, patiënten organisaties, fondsenwervers en farmaceutische bedrijven, hebben we inmiddels al een hoop bereikt met TRICALS.

Trial netwerk

Grootste ALS trial netwerk in Europa

Tot op heden is TRICALS het grootste onderzoeksinitiatief in Europa om een behandeling voor ALS, PSMA en PLS te vinden. Ons onderzoeksnetwerk bestaat momenteel uit 48 centra in 15 Europese landen. Ons netwerk breidt zich continu uit. Alleen al in 2021 hebben 3 nieuwe ALS expertisecentra uit Portugal, Spanje en Engeland zich aangesloten bij TRICALS. Wanneer een nieuwe trial start, kunnen we met ons wijdverspreide netwerk snel een groot aantal deelnemers werven.

 

Toegankelijkheid

Toegankelijkere trials

TRICALS zet zich continu in om klinische trials toegankelijker te maken voor iedereen met ALS, PSMA en PLS. Door gebruik van geavanceerde, wiskundige modellen zorgen we dat veel meer mensen in aanmerking komen voor deelname. Ook kunnen we met deze modellen de duur van studies verkorten, het aantal benodigde ziekenhuisbezoeken verlagen en de blootstelling aan nepmedicijnen (placebo) verminderen. Deze modellen zullen in 2021 worden toegepast in de door TRICALS ontwikkelde medicijnstudies.

Patiëntenregister

Unieke patiëntendatabase

TRICALS heeft een internationale patiëntendatabase opgezet. Hierin verzamelen we onderzoeksgegevens van mensen met ALS, PSMA en PLS. Deze gegevens gebruiken we om mensen direct te informeren wanneer een klinische trial start en om het ontwerp van trials te verbeteren. Wilt u zich registreren bij TRICALS? Meld u dan hier aan.

COMMUNICATIE & EVENEMENTEN: WEBSITE

Website en Communicatie

In 2020 hebben we onze nieuwe Engelstalige website gelanceerd. Deze zal vanaf mei ook beschikbaar zijn in het Nederlands, Spaans, Frans, Italiaans en Zweeds. Mensen die meedoen aan klinische trials ontvangen eens in de 3 maanden een update over het onderzoek waaraan ze deelnemen. Tenslotte versturen we momenteel 4 keer per jaar nieuwsbrieven in het Engels en in het Nederlands. Hierin leest u over lopende studies en andere nieuwsberichten vanuit TRICALS. Wilt u onze nieuwsbrief ontvangen? Meld u hier dan aan.

 

COMMUNICATIE & EVENEMENTEN: MASTERCLASS

Kick-off evenement van TRICALS

In 2019 werd TRICALS officieel gelanceerd in Utrecht. Dit deden we samen met onderzoekers en farmaceutische bedrijven. Wegens groot succes hebben we besloten om de Masterclass tot een jaarlijks terugkerend evenement te maken. Op deze manier blijven we met elkaar in contact over het versnellen en verbeteren van medicijnstudies. Wij geven tijdens de masterclass een overzicht van waar we nu met TRICALS staan en organiseren aansluitend ook één trainingsdag voor onderzoekers. Door COVID hebben we dit jaar, helaas, geen Masterclass kunnen geven en zijn we hard aan het werk om deze begin 2022 weer te organiseren.

COMMUNICATIE & EVENEMENTEN: WEBINAR

Verbeteren van deelname in klinische studies

In november 2020 hebben we een online webinar gegeven over het efficiënt includeren van deelnemers in klinische studies naar ALS. De webinar was vooral gericht op mensen uit de farmaceutische industrie en werd gegeven in samenwerking met Julius Clinical. Meer dan 70 mensen hadden zich aangemeld voor het webinar. U kunt de webinar hier bekijken.

COMMUNICATIE & EVENEMENTEN: MNDA

Internationale MNDA Symposium 2020

In december 2020 werd het Internationale MNDA Symposium 2020 online gehouden waar TRICALS bij aanwezig was. Dit is het grootste medische en wetenschappelijke congres experts op het gebied van ALS, PSMA en PLS en vindt elk jaar plaats. Dr. Ruben van Eijk gaf een presentatie over zijn wiskundig model met als doel dat er meer patiënten in klinische studies kunnen. Klik hier om een korte Engelse samenvatting te lezen van onze hoogtepunten van dit jaar.

COMMUNICATIE & EVENEMENTEN: FONDSENWERVEN

Zwemmen langs de Catalaanse kust

Om geld in te zamelen voor TRICALS zwom Daniel Rossinés in 24 dagen langs de gehele Catalaanse kust (400 km!). Met deze indrukwekkende actie haalde hij €85.000 op! We danken hem, en iedereen die heeft gedoneerd of zich bij hem heeft aangesloten, voor hun steun in onze missie om sneller nieuwe behandelingen voor mensen met ALS, PSMA en PLS te vinden. Lees meer over de actie (Engels). Wil jij ook een evenement starten om fondsen te werven voor TRICALS, dan kan dat hier.

KLINISCHE STUDIES: EMA

Positief EMA advies

Onze modellen en opzet voor een platform trial (zie ook kopje MAGNET) om medicijnstudies te verbeteren zijn in juli 2020 positief beoordeeld door het Europees Geneesmiddelenagentschap (de EMA). Het agentschap geeft daarmee groen licht om toekomstige medicijnstudies op een efficiëntere manier uit te voeren en breder toegankelijk te maken voor meer patiënten.

KLINISCHE STUDIES: MAGNET

Master protocol: MAGNET

Traditionele studies naar geneesmiddelen voor ALS zijn erg kostbaar, duren lang en zijn vaak niet toegankelijk voor de grote meerderheid van de patiënten. TRICALS heeft daarom een vernieuwende klinische studie ontwikkeld middels een zogenaamd Master Protocol (de MAGNET studie). Hiermee kunnen we meerdere geneesmiddelen tegelijkertijd testen. Dit protocol kan ook worden gebruikt door farmaceutische bedrijven. Daarnaast kunnen nieuwe kandidaat medicijnen gemakkelijk worden toegevoegd. Het Master Protocol van de MAGNET studie is onlangs positief beoordeeld door de EMA.

KLINISCHE STUDIES: Lithium

Onderzoek naar Lithium

Uit ons onderzoek is gebleken dat de werking van een medicijn kan worden beïnvloed door de genetische opmaak. Zo kwamen we tot de ontdekking dat het medicijn Lithium mogelijk een vertragend effect heeft bij mensen met ALS die een mutatie in het UNC13A gen dragen. TRICALS onderzoekt dit nu verder met behulp van de MAGNET studie (zie ‘Master protocol: MAGNET’). De eerste deelnemers zijn inmiddels begonnen!

KLINISCHE STUDIES: Triumeq

Lighthouse II trial

Uit laboratorium onderzoek zijn aanwijzingen gekomen dat een virus genaamd ‘endogeen retrovirus’ een rol kan spelen in het ontstaan van ALS. Triumeq is een bestaand geneesmiddel dat mogelijk bescherming biedt tegen dit virus. Wij zullen daarom onderzoeken of Triumeq het ziektebeloop van ALS kan remmen. Deze studie is momenteel in vroege voorbereiding. Zodra de studie start, zullen mensen die staan ingeschreven bij TRICALS hier als eerst van op de hoogte worden gesteld.

Farma

Samenwerkingen met farma

Om medicijnonderzoek naar ALS, PSMA en PLS te versnellen, willen we zoveel mogelijk studies naar Europa halen. Door ons unieke netwerk is TRICALS een interessante partner voor farmaceutische bedrijven. Sinds de oprichting van TRICALS hebben we actief meegewerkt aan 3 trials van verschillende farmaceutische bedrijven (zie enkele voorbeelden hieronder) naast het geven van adviezen voor de ontwikkeling van medicijnstudies. In 2021 dragen we bij aan nog eens 4 verschillende studies in samenwerking met farma. Zodra een nieuwe studie start, worden mensen die ingeschreven staan bij TRICALS hierover als eerste bericht.

 

FARMA: AMYLYX SAMENWERKING

PHOENIX fase 3 studie

TRICALS werkt samen met Amylyx aan de PHOENIX studie. Deze fase 3 studie is opgezet na veelbelovende resultaten van de CENTAUR-studie. PHOENIX loopt in Europa en in de Verenigde Staten. TRICALS werkt samen met Amylyx aan het Europese deel van de medicijnstudie.

FARMA: FERRER SAMENWERKING

ADORE fase 3 studie

TRICALS is een samenwerking aangegaan met Ferrer voor hun fase 3 ADORE studie. In deze studie wordt de werkzaamheid en veiligheid van het middel FAB122 voor de behandeling van ALS onderzocht. De studie loopt in verschillende landen in Europa, waaronder Nederland.

 

Farma: Biogen Samenwerking

VALOR studie

TRICALS werkt samen met Biogen aan hun VALOR studie. Deze klinische trial onderzoekt de veiligheid en werkzaamheid van het middel BiiB067 bij mensen met ALS die een SOD1-genmutatie dragen. Wereldwijd doen er 40 centra mee aan de studie, waaronder 6 TRICALS centra. Lees hier meer over de studie (Engels).

Wetenschap

Wetenschappelijke impact

Vanuit TRICALS publiceren we regelmatig wetenschappelijke artikelen over ons onderzoek. In 2020 hebben we namens TRICALS een wetenschappelijke artikel geschreven waarin onze belangrijkste aanbevelingen staan voor beter medicijnonderzoek bij ALS. We presenteren ons werk op grote internationale congressen en hebben mooie onderscheidingen voor ons onderzoek in ontvangst mogen nemen.

WETENSCHAP: ARTIKEL

Heroverweging van de ALSFRS-R vragenlijst in geneesmiddelenonderzoek

Twintig jaar geleden werd de ALSFRS vragenlijst herzien. Deze vragenlijst is een belangrijk instrument om het ziektebeloop te evalueren van mensen met ALS in geneesmiddelenonderzoek. Een nieuwe studie door onderzoekers van het ALS Centrum Nederland toont aan dat de oorspronkelijke ALSFRS eigenlijk beter in staat is om kleine behandelingseffecten te detecteren dan de herziene versie. Klik hier om het nieuwsbericht te lezen (Engels)

WETENSCHAP: ARTIKEL

Ontwikkelingen in het ontwerp en uitvoering van geneesmiddelenonderzoek

Onderzoekers van het ALS Centrum Nederland hebben de opzet en uitvoering van lopende klinische studies naar ALS geanalyseerd. Hun bevindingen werden in 2020 gepubliceerd in een wetenschappelijk artikel. Klik hier om meer te lezen (Engels).

WETENSCHAP: ARTIKEL

Verbeteren van geneesmiddelenonderzoek naar ALS

Om nieuwe behandelingen voor ALS, PSMA en PLS te vinden, moet onze huidige strategie voor medicijnontwikkeling veranderen. We hebben onze overwegingen en suggesties gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. Op basis van onze bevindingen zal TRICALS vijf belangrijke punten aanpakken die verbeterd moeten worden om het onderzoek vooruit te helpen. Klik hier om meer te lezen (Engels)

WETENSCHAP: ARTIKEL

Meer patiënten in aanmerking door innovatieve onderzoeksopzet

Met nieuwe aanbevelingen voor de onderzoeksopzet voor geneesmiddelenonderzoek, komen meer ALS-patiënten in aanmerking om deel te nemen. Dit blijkt uit recent onderzoek. Door patiënten op een andere manier te selecteren en de opzet van het onderzoek aan te passen, worden verschillende voordelen op voor zowel patiënt als onderzoeker gerealiseerd.

WETENSCHAP: ARTIKEL

Een routekaart voor e-health in ALS

De coronapandemie heeft de ontwikkeling en het gebruik versneld van digitale technologieën die zorg op afstand mogelijk maken (e-health). Veel van deze digitale ontwikkelingen zullen waarschijnlijk blijvend zijn, omdat ze zowel de zorg als medicijnstudies zeer ten goede komen. Dit is met name voor mensen met ALS goed nieuws, aangezien reizen, communicatie en bezoeken aan ziekenhuis tijdens hun ziekteverloop als steeds belastender kunnen worden ervaren. In oktober 2021 hebben TRICALS onderzoekers daarom een routekaart gepubliceerd om grootschalige gebruik van digitale zorgtechnologieën voor ALS te bevorderen.

WETENSCHAP: ARTIKEL

Behandeleffecten in medicijnonderzoek vanuit het oogpunt van de patiënt

Het ALS Centrum Nederland heeft resultaten bekendgemaakt van een methode die beter de meerwaarde van medicijnen kan beoordelen voor mensen met ALS. Hierin wordt voor het eerst rekening gehouden met de standpunten van mensen met ALS. In ALS onderzoek wordt het effect van een nieuw medicijn gemeten met meetschalen zoals de ALSFRS-R of spierkracht. Een cruciale vraag daarbij is: wanneer is het behandeleffect voor mensen met ALS groot genoeg zodat het opweegt tegen de mogelijke risico’s en bijwerkingen? Lees hier het nieuwsbericht.

WETENSCHAP: PRIJS

Dr. Ruben van Eijk wint Paolo Gontijo Prijs

Dr. Ruben van Eijk won in 2020 de prestigieuze Paulo Gontijo prijs voor zijn baanbrekende onderzoek naar het verbreden van inclusiecriteria bij trials voor ALS. Zijn onderzoek laat zien dat we met behulp van geavanceerde, wiskundige modellen veel meer mensen kunnen laten deelnemen aan klinische studies (zie ook ‘Toegankelijkere Trials’).

TRAINING

Trainingen voor professionals

Vanuit TRICALS geven we zeer regelmatig trainingen in uitkomstmaten die belangrijk zijn in klinische trials. Dit betreft bijvoorbeeld het afnemen van bepaalde vragenlijsten, cognitieve testen of longfunctietesten.

Onze Partners

De mijlpalen hierboven hadden we niet kunnen bereiken zonder de samenwerking en steun van onze partners.

Lopende Trials
Werving
Fase ii

Himalaya studie

Gesponsorde Trial
De Himalaya medicijnstudie is een fase 2 onderzoek waarvan het doel is om de veiligheid en werkzaamheid van het middel SAR443820 te onderzoeken bij mensen met ALS. De studie wordt uitgevoerd in opdracht van Sanofi-Aventis. 
Lees meer
Werving
Fase iii

ADORE Trial

Gesponsorde Trial
Deze fase 3 studie onderzoekt de werkzaamheid en veiligheid van het middel FNP122 bij mensen met ALS. De studie is opgezet in opdracht van Ferrer.
Lees meer
Werving
Fase iii

PHOENIX trial

Gesponsorde Trial
In deze studie onderzoeken we de veiligheid en werkzaamheid van het nieuwe geneesmiddel ‘AMX0035’ voor de behandeling van ALS. Mensen kunnen zich nu aanmelden voor deelname. De studie is opgezet in opdracht van het farmaceutische bedrijf Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Lees meer
Werving
Fase iii

MAGNET studie

Platformonderzoek
MAGNET is een innovatief klinisch platformonderzoek waarbij meerdere behandelingen voor ALS gelijktijdig worden onderzocht.
Lees meer
Werving
Fase iii

COURAGE-ALS Studie

Gesponsorde Trial
In deze fase 3 studie onderzoeken we de werkzaamheid en veiligheid van het middel reldesemtiv voor de behandeling van ALS. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet in opdracht van Cytokinetics.
Lees meer
Actief
Fase ii

APL2-ALS-206 studie

Gesponsorde Trial
In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het middel pegcetacoplan is voor de behandeling van ALS. Ook onderzoeken we de werkzaamheid van pegcetacoplan. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet in opdracht van Apellis Pharmaceuticals.
Lees meer
Werving
Fase i

CHDR2118 Trial

Gesponsorde Trial
In dit onderzoek bestuderen wij de effecten van het middel DNL343 in mensen met ALS. Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig en verdraagzaam het nieuwe middel is,  welke effecten het middel heeft als het aan patiënten met ALS wordt gegeven en hoe het lichaam het middel opneemt en verwerkt. Deze studie wordt gesponsord door Denali Therapeutics Inc.
Lees meer
Werving
Fase ii

MetFlex Trial

Investigator Initiated Trial
De MetFlex-studie onderzoekt de veiligheid en werkzaamheid van het middel ‘Trimetazidine’ bij mensen met ALS. Aan de studie kunnen 18 deelnemers meedoen. De studie duurt 20 weken en mensen kunnen zich nu aanmelden om mee te doen.
Lees meer
Actief
Fase ii

RT001 in Amyotrofische Laterale Sclerose

Gesponsorde Trial
In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het nieuwe middel RT001 is voor de behandeling van ALS. Ook bekijken we of RT001 de symptomen kan verbeteren die door ALS worden veroorzaakt. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet in opdracht van Retrotope Inc.
Lees meer
Actief
Fase iii

TUDCA-ALS studie

Investigator Initiated Trial
Deze studie zal de werkzaamheid van tauroursodeoxycholzuur (TUDCA) evalueren als aanvullende behandeling voor mensen met ALS.
Lees meer