Fase 3

Studio PHOENIX

Industry trial

Amylyx Pharmaceuticals Inc sta conducendo uno studio di fase 3 per determinare la sicurezza e l’efficacia del suo composto “AMX0035” per il trattamento della SLA.

AMX0035

AMX0035 è costituito dalla combinazione di due molecole: l’acido tauroursodesossicolico (TUDCA) e il fenilbutirrato di sodio. È stato dimostrato in precedenza che entrambe sono sicure e ben tollerate. Si crede che la combinazione dei due farmaci riduca il danno alle cellule nervose nelle persone affette da SLA.

Panoramica dello studio

Questo studio di fase 3 è uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo. Ciò significa che confrontiamo l’effetto di AMX0035 con l’effetto di un placebo. Un placebo è un farmaco senza principio attivo, un “farmaco finto”. Il farmaco e il placebo dello studio vengono forniti in bustina e devono essere sciolti in 1 bicchiere d’acqua. Ciascun trattamento deve essere preso oralmente (ingerito) ogni giorno per 48 settimane. Ai partecipanti verrà assegnato in modo casuale il trattamento con placebo o il trattamento con AMX0035. Il partecipante e il team di ricerca non sanno quale trattamento riceve il partecipante.

Durante il periodo di 1 anno, i partecipanti andranno al centro di ricerca circa 6 volte per fare gli esami. Inoltre, verranno contattati circa 9 volte al telefono o con videochiamata.

Principali criteri di eleggibilità

I criteri principali per partecipare a questo studio sono:

  • La durata della malattia dai primi sintomi non è superiore a 24 mesi
  • La tua funzione polmonare è almeno 55% senza usare un ventilatore
  • Non devi essere incinta o in allattamento per tutta la durata dello studio
  • Se hai o se stai considerando di dotarti di un sistema di stimolazione del diaframma durante lo studio, non puoi partecipare
  • Se usi Riluzolo: un dosaggio stabile di ≥30 giorni prima della partecipazione

I partecipanti possono continuare il loro trattamento con Riluzolo per tutta la durata dello studio.

Amylyx intende arruolare 600 partecipanti in tutto il mondo. Al momento, lo studio è attivo nei seguenti paesi europei: Italia, Paesi Bassi, Spagna, Svezia, Francia, Regno Unito, Irlanda, Polonia, Belgio, Germania e Portogallo.

Maggiori informazioni

Maggiori informazioni sulla prova PHOENIX possono essere trovate sul sito web di Amylyx e qui.

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