COURAGE-ALS Studie

Reldesemtiv hos människor med ALS

Reldesemtiv har utvecklats av Cytokinetics för att motverka förlusten av muskelfunktion. I en fas 2-studie testades medlet under 12 veckor på människor med ALS. Med den nuvarande studien ska verkningarna testas under en längre tid och på en större grupp människor.

Studiens uppbyggnad

Denna fas 3-studie är en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad undersökning. Detta innebär att vi jämför verkningen av reldesemtiv med verkningen av ett placebo. Ett placebo är ett medel utan verksamt ämne, ett ”falskt” medel.

Såväl reldesemtiv som placebot måste tas dagligen som kapsel. Deltagarna får slumpmässigt tilldelat antingen placebot eller reldesemtiv. Deltagaren och forskningsteamet vet inte om deltagaren får placebo eller reldesemtiv.

Hela studien pågår i 48 veckor. Under denna period blir deltagarna undersökta på sjukhus 8 gånger. Under de första 24 veckorna får deltagarna reldesemtiv eller ett placebo. Under de nästkommande 24 veckorna får alla deltagare reldesemtiv.

Huvudsakliga inklusionskriterier

De viktigaste kriterierna för att kunna delta i studien är följande:

• Deltagarna är mellan 18 och 80 år gamla
• Varaktigheten för sjukdomen sedan de första besvären är inte mer än 2 år
• Lungfunktionen för deltagaren är minimalt 65 %, utan bruk av andningshjälp
• Vid användning av Riluzol: en stabil dos på ≥30 dagar före deltagande
• Deltagarna är inte gravida och ammar inte
• De senaste 30 dagarna har deltagarna inte deltagit i någon annan medicinsk studie

Notera: Denna lista är inte fullständig, men detta är de viktigaste kriterierna.

Behandlingen med Riluzol kan deltagarna fortsätta med under hela studien. Även deltagare som inte använder Riluzol kan delta i studien.

Studien pågår för tillfället i följande länder: Nederländerna, Irland och Spanien.