<p>Como centro de referencia de la Comunidad Valenciana, la Unidad de ENM del Hospital Universitari i Polit&egrave;cnic La Fe realiza el seguimiento de 150 pacientes al a&ntilde;o.</p>
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Juan Francisco V&aacute;zquez Costa se licenci&oacute; en Medicina en la Universidad de [&hellip;]

Juan Francisco Vázquez Costa - TRICALS

Nuestros Especialistas

<h2>Dazucorilant</h2>
Se han notificado desequilibrios en los niveles de cortisol (hormona del estrés) en personas con ELA. La exposición prolongada a niveles altos de cortisol puede aumentar la inflamación en el sistema nervioso. Dazucorilant es una pequeña molécula que modula la actividad del cortisol y puede reducir los efectos neurotóxicos de la exposición prolongada al cortisol. Por consiguiente, podría ralentizar la pérdida funcional y el avance de la enfermedad.
<h2>Diseño del estudio</h2>
DAZALS es un estudio de fase 2, doble ciego, aleatorizado y controlado por placebo. Esto significa que la eficacia de dazucorilant se compara con la de un placebo. El placebo tiene exactamente el mismo aspecto que dazucorilant, pero no contiene el fármaco activo. A los participantes se les asignará aleatoriamente placebo o dazucorilant. La probabilidad de que usted reciba dazucorilant será de dos tercios (2/3). Ni usted, ni su médico del estudio, ni el personal del estudio sabrán qué tratamiento está recibiendo.

Durante el estudio se realizarán 10 visitas o consultas de investigación en un periodo de 28 semanas. 7 consultas se llevarán a cabo en el centro de investigación y 3 serán telefónicas. En la última visita en la semana 24, usted podrá decidir si quiere seguir tomando dazucorilant como parte de un periodo del estudio sin enmascaramiento. En ese caso, usted seguirá teniendo consultas tanto en el centro de investigación como por teléfono durante 140 semanas. Si no desea participar en la extensión del estudio abierto o no reúne los requisitos, se le pedirá que continúe con las visitas del estudio por teléfono durante un máximo de 132 semanas.

El fármaco del estudio (se refiere tanto a dazucorilant como al placebo) es una cápsula blanda que se presenta en un blíster. Deberá tomar el fármaco del estudio (4 cápsulas en total) por vía oral con comida y 240 ml de agua a aproximadamente la misma hora cada día.
<h2>¿Puedo participar en el estudio?</h2>
Los criterios principales para participar en este estudio son:
<ul>
 	<li>Le han diagnosticado ELA.</li>
 	<li>Puede tragar cápsulas.</li>
 	<li>Si está siguiendo algún tratamiento aprobado para la ELA, debe estar tomando una dosis estable de dicho tratamiento antes de ingresar en este estudio.</li>
</ul>
<h2>Inscripción y más información</h2>
Si está interesado/a en el estudio y cumple con los criterios principales mencionados más arriba, póngase en contacto con uno de los centros TRICALS participantes a continuación (haga clic en “leer más” para ver los datos de contacto). Ellos podrán facilitarle más información y responder a cualquier pregunta que pueda tener. Si tiene algún problema para comunicarse con un centro, puede escribir directamente al equipo de operaciones de TRICALS a <a href="mailto:info@tricals.org">info@tricals.org</a> para que le ayuden en este proceso.

ENSAYO DAZALS

<h3>Fármaco en fase de investigación</h3>
Alrededor del 2 % de las personas afectadas por la ELA tienen una mutación del gen <em>SOD1</em>. Las mutaciones del gen <em>SOD1</em> pueden provocar la producción de una proteína SOD1 anormal que es probable que sea tóxica para las células y podría ocasionar la muerte de células nerviosas, como se observa en las personas que padecen ELA. Mediante el estudio ATLAS, se analiza si un fármaco en fase de investigación (tofersen) podría retrasar la aparición de los signos o síntomas de la ELA o ralentizar el deterioro de la capacidad funcional una vez que aparecen los signos o síntomas (en comparación con el inicio del tratamiento con tofersen al momento o después de la aparición de la ELA).

El tofersen (BIIB067) es un oligonucleótido antisentido (ASO), que se diseñó para reducir los niveles de la proteína SOD1 en las personas que padecen ELA asociada con una variante del gen <em>SOD1</em>.
<h3>Resumen del estudio</h3>
El estudio está compuesto por 4 partes, como se describe a continuación.

<img class="alignnone wp-image-23427" src="https://backend.tricals.org/wp-content/uploads/2023/01/26802_Biogen_ATLAS-Study_Editable_Schematic_092722_ES-scaled.jpg" alt="" width="792" height="361" />
<h3>Parte A</h3>
Si se detecta una de las variantes genéticas de la <em>SOD1</em> que se está estudiando y pasa otros exámenes de cribado, califica para ingresar a la parte A del estudio. Durante esta parte, no recibirá ningún tratamiento del estudio, sino que haremos un seguimiento riguroso de su estado de salud y su nivel de neurofilamentos (NF) (en su casa o en el centro del estudio). El equipo del estudio evaluará sus muestras de sangre todos los meses para detectar si el nivel de NF supera el umbral. Se informará a usted y al médico del estudio si el nivel de NF supera el umbral para considerar si reúne los requisitos de la siguiente parte del estudio (parte B). La duración de la parte A puede variar.
<h3>Parte B</h3>
Si su nivel de NF aumenta por encima del umbral predeterminado durante su participación en la parte A, el médico del estudio evaluará la causa. Si este determina que dicho aumento de NF no se puede atribuir a una otra causa que no esté relacionada con una actividad de la enfermedad ELA, usted puede optar por que se evalúe su idoneidad para participar en la parte B. Durante esta parte del estudio, se determinará la administración del fármaco en fase de investigación o de un placebo. Una computadora asignará esta administración de forma aleatoria, y tendrá las mismas posibilidades de recibir el fármaco en investigación que el placebo. Ni usted ni el equipo del estudio sabrá si recibió el placebo o el fármaco en investigación; este período se denomina doble enmascaramiento.

El fármaco en investigación o el placebo se administran mediante inyección intratecal, lo que significa que se aplican mediante un procedimiento llamado punción lumbar.
<h3>Parte C</h3>
Si muestra signos o síntomas de ELA durante la parte B del estudio y su médico y un grupo de evaluadores independientes confirman que estos signos o síntomas son una indicación inequívoca de la aparición de ELA, puede elegir someterse a un examen diagnóstico para determinar si puede participar en la parte C del estudio. Durante esta parte, todos recibirán el fármaco en investigación; este período se denomina de extensión abierta. La participación en las partes B y C del estudio tiene una duración total de alrededor de dos años.
<h3>Parte D</h3>
Si comienza a tener signos o síntomas de ELA durante su participación en la parte A o durante el cribado para ingresar a la parte B, y su médico del estudio y el grupo de evaluadores independientes confirman que estos signos o síntomas son una indicación inequívoca de la aparición de ELA, puede elegir someterse a una prueba de preselección para determinar si puede participar en la parte D del estudio. La parte D consiste en otro período de extensión abierta durante el cual todos recibirán el fármaco en fase de investigación. La participación en la parte D tiene una duración total de alrededor de dos años.
<h3>Criterios fundamentales de admisión</h3>
Para poder inscribirse en el estudio ATLAS (Parte A), los participantes deben cumplir con los siguientes criterios:
<ul>
 	<li>No tener signos ni síntomas de ELA (que indiquen de forma categórica la aparición de dicha enfermedad)</li>
 	<li>Tener una mutación de <em>SOD1</em> determinada (que esté relacionada con una penetrancia elevada/completa y una progresión rápida de la enfermedad)</li>
 	<li>Ser mayor de 18 años</li>
 	<li>Tener un nivel de NF en plasma inferior al umbral predefinido</li>
</ul>
Si califica y elige participar, recibirá lo siguiente sin costo alguno:
<ul>
 	<li>Evaluaciones y valoraciones de salud exhaustivas relacionadas con el estudio, incluidas pruebas genéticas</li>
 	<li>El fármaco en fase de investigación o el placebo</li>
 	<li>Todas las consultas y atención relacionadas con el estudio</li>
</ul>
<h3>Apoyo para traslados</h3>
Es posible que también pueda acceder a apoyo para traslados y alojamiento y el reembolso de gastos relacionados con el estudio.

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Estudio ATLAS

Ensayo de la industria

<h2><strong>AMX0035</strong></h2>
El AMX0035 consiste en una combinación de dos moléculas: el ácido tauroursodeoxicólico (TUDCA) y el fenilbutirato de sodio. Ambas moléculas han demostrado ser seguras y bien toleradas. Se cree que la combinación de los dos fármacos disminuye el daño de las células nerviosas en las personas que padecen ELA.
<h2><strong>Resumen del estudio</strong></h2>
Este estudio de fase III es un estudio doble ciego, aleatorio y controlado con placebo. Esto significa que comparamos el efecto del AMX0035 con el efecto de un placebo. Un placebo es un fármaco sin principio activo, un «fármaco falso». El fármaco del estudio y el placebo se suministran en un sobre y se deben disolver en un vaso de agua. Cualquiera de los dos tratamientos debe tomarse por vía oral (ingerirse) diariamente durante 48 semanas. Los participantes serán asignados al azar para recibir el tratamiento con el placebo o con el AMX0035. El participante y el equipo de investigación no saben qué tratamiento está recibiendo el participante.

Durante un período de 1 año, los participantes visitarán el centro de investigación aproximadamente 6 veces para ser sometidos a reconocimientos. Además, se contactará con ellos aproximadamente 9 veces por teléfono o a través de videollamada.
<h2><strong>Criterios clave de elegibilidad</strong></h2>
Los principales criterios para participar en este estudio son:
<ul>
 	<li>La duración de la enfermedad desde los primeros síntomas no supera los 24 meses</li>
 	<li>Su función pulmonar es de al menos el 55 % sin utilizar un ventilador</li>
 	<li>No debe estar embarazada ni en periodo de lactancia durante toda la duración del estudio</li>
 	<li>Si se ha sometido o está pensando someterse a una estimulación del diafragma durante el estudio, no puede participar en el mismo</li>
 	<li>Si utiliza Riluzol: una dosis estable de ≥30 días antes de la participación</li>
</ul>
Los participantes pueden continuar su tratamiento con Riluzole durante toda la duración del estudio.

Amylyx pretende inscribir a 600 participantes en todo el mundo. Actualmente, el estudio está activo en los siguientes países europeos: España, Países Bajos, Suecia, Italia, Francia Reino Unido,  Irlanda, Polonia, Bélgica, Alemania e Portugal.
<h2><strong>Más información</strong></h2>
Puede encontrar más información sobre el ensayo PHOENIX en el sitio web de <a href="https://www.amylyxalstrial.com" target="_blank" rel="noopener">Amylyx</a> y <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536?term=05021536&amp;draw=2&amp;rank=1" target="_blank" rel="noopener">aquí</a>.

La inclusión para este ensayo está cerrada.

Ensayo PHOENIX

<h2><strong>FNP122</strong></h2>
Se cree que, en la ELA, el estrés oxidativo contribuye a la muerte de las células nerviosas. El FNP122 es una formulación oral de edaravona, un compuesto que puede ayudar a prevenir el estrés oxidativo. Por lo tanto, al disminuir el estrés oxidativo, la edaravona podría frenar la progresión de la ELA.
<h2><strong>Diseño del estudio</strong></h2>
El ensayo ADORE está <a href="https://www.ferrer.com/en/node/3250">patrocinado</a> por la empresa farmacéutica Ferrer. Se trata de un estudio aleatorio, doble ciego, controlado por placebo. Esto significa que el efecto del FNP122 se compara con un tratamiento con placebo. Un placebo es algo que tiene exactamente el mismo aspecto que el fármaco del estudio, pero que no contiene ningún medicamento activo. Los participantes serán asignados al azar para recibir el FNP122 o el placebo. Hasta que haya finalizado el estudio, ni el participante ni el equipo del estudio sabrán en qué grupo se les ha incluido.

Tanto el placebo como el FNP122 se deben disolver en agua e ingerir diariamente. El estudio durará hasta 48 semanas. Los participantes deberán acudir a la clínica en varias ocasiones:
<ul>
 	<li>Para una cita de selección</li>
 	<li>Para una visita basal</li>
 	<li>En la semana 4</li>
 	<li>En la semana 12</li>
 	<li>A partir de entonces, cada 12 semanas</li>
</ul>
Las citas telefónicas mensuales tendrán lugar entre las visitas a la clínica hasta la semana 48.
<h2><strong>Criterios de inclusión</strong></h2>
Entre los criterios clave de elegibilidad para que las personas con ELA participen, se incluyen:
<ul>
 	<li>Edad entre 18 y 80 años;</li>
 	<li>Diagnóstico de ELA;</li>
 	<li>Inicio de la enfermedad en los últimos 24 meses;</li>
 	<li>CVL igual o superior al 70 % en la visita de selección;</li>
 	<li>Cambio en la puntuación de la ALSFRS-R entre 0,35 puntos y 1,5 puntos al mes (ambos inclusive) en el período comprendido entre el inicio de los primeros síntomas y la visita de selección;</li>
 	<li>Los pacientes que reciban Riluzole deben tener sus dosis estabilizadas ≥30 días antes de la visita basal, y esta dosis se debe mantener durante todo el ensayo;</li>
 	<li>Las participantes femeninas no deben estar (en condiciones de estar) embarazadas ni en periodo de lactancia.</li>
</ul>
Los participantes pueden continuar su tratamiento con Riluzole durante toda la duración del estudio.

El estudio tiene como objetivo inscribir a 300 pacientes de todos los países europeos. En este ensayo <a href="https://www.tricals.org/en/news/adore-trial-enrolls-first-patient/">participarán</a> varios centros de TRICALS. Actualmente, el estudio está activo en España, Países Bajos<strong>,</strong> Bélgica, Polonia, Italia, Alemania, Irlanda, Reino Unido, Francia y Suecia<strong>.</strong>

La inclusión para este ensayo está cerrada.

Ensayo ADORE

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