<p>Het Leuvense ALS Centrum combineert de diagnose en multidisciplinaire zorg voor ALS- en ALS / FTD-pati&euml;nten (frontotemporale dementie) met klinische en fundamentele onderzoeksactiviteiten.</p>



Connect

Hoogleraar Neurologie

Connect trials

English

Español

Français

Italiano

Nederlands

Svenska

Philip van Damme studeerde neurologie aan de medische faculteit van de KU [&hellip;]

Philip van Damme - TRICALS

Onze Specialisten

<h2>AP101</h2>
<p style="font-weight: 400;">ALS is a nervous system disease that weakens muscles and impacts physical function. There are two types of ALS: sporadic ALS is the most common type and means it happens sometimes without a clear cause. Familial ALS runs in families and it is caused by changes to a certain gene, e.g. superoxide dismutase 1 or SOD1. AL-S Pharma is developing a new study drug, AP101, to treat ALS by reducing affected SOD1.</p>

<h2>Study design</h2>
<p style="font-weight: 400;">This study includes 2 parts: a double-blind phase (where neither you nor your doctor know that you receive medication or placebo) and an open label extension phase (OLE, where you receive medication). The purpose of the double-blind phase is to compare the effects of the research medicine, AP-101, with placebo. A placebo looks like the research medicine but does not contain any active medicine. Researchers use a placebo to see if a research medicine works better or is safer than not taking anything at all.</p>
<p style="font-weight: 400;">If you agree to take part in the double-blind phase of the study, you will be assigned randomly (by chance, like flipping a coin) to receive either the research medicine, AP-101, or placebo. You will have a 66% (2 in 3) chance of receiving AP-101 and a 33% (1 in 3) chance of receiving placebo. Both AP-101 and placebo will be given to you as intravenous injections (also called “infusions”; this is a slow injection into a vein in your arm).</p>
<p style="font-weight: 400;">If you are assigned to AP-101 you will receive a first dose of 500 mg on day 1, and on day 2 a dose of 2500 mg of AP-101. After day 2 you will receive a 2500 mg dose of AP-101 every 3 weeks over a treatment period of 6 months in total. If you are assigned to placebo you will receive the placebo infusions instead of AP-101 infusions. Each infusion will last between 1 and 2 hours. You will be asked to stay at the research site for up to 6 hours after the infusion is complete to monitor your health.</p>
<p style="font-weight: 400;">In total, your participation in the trial will last for about 11 months for the double-blind phase. You will need to visit the research site about 15 times during the study. You will also have a telephone study visit.</p>
<p style="font-weight: 400;">If you are currently receiving medication for ALS (riluzole or edaravone) you can continue taking it in the same dose throughout the study. However, starting</p>
<p style="font-weight: 400;">or modifying doses of riluzole or edaravone are not allowed during the study.</p>
<p style="font-weight: 400;">If you complete the treatment period for this double-blind phase you may be able to continue receiving the study medicine by taking part in the separate OLE phase in which all participants will receive AP-101 (there will be no placebo group).</p>

<h2>Can I participate in the study?</h2>
<p style="font-weight: 400;">The main criteria to participate in this study are:</p>

<ul>
 	<li>You have familial ALS caused by a SOD1 gene mutation</li>
 	<li>Your symptoms were initially detected within the last two years</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;"><em>Note: This list is not exhaustive, but these are the main criteria.</em></p>

<h2>Registration and more information</h2>
<p style="font-weight: 400;">If you are interested in participating in the AP101-02 study and fit the above profile, please contact one of the participating tricals centres below (contact details can be found by clicking on ‘read more’). They can provide you with more information and answer any questions you may have. If you experience difficulty contacting a centre, you may reach out directly to the TRICALS operational team at <a href="mailto:info@tricals.org">info@tricals.org</a> for support in this process. More information about the study can be found at <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05039099">clinicaltrials.gov</a></p>

<h2 style="font-weight: 400;"><strong>Participating TRICALS centres</strong></h2>
<p style="font-weight: 400;">Please note that it is also possible to participate in some of these centres if you are resident in another country. Travel and accommodation costs may be reimbursed.</p>

AP101-02

Gesponsorde Trial

<h2>Dazucorilant</h2>
Bij mensen met ALS is gemeld dat het cortisolgehalte (een stresshormoon) niet in balans is. Langdurige blootstelling aan een hoog cortisolgehalte kan ontstekingen in het zenuwstelsel verergeren. Dazucorilant is een kleine molecule die de activiteit van cortisol regelt, waardoor de neurotoxische effecten van langdurige blootstelling aan cortisol mogelijk kunnen worden verlaagd. Dit kan het verlies van lichaamsfuncties en de voortgang van de ziekte mogelijk vertragen.
<h2>Onderzoeksopzet</h2>
DAZALS is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek. Dit betekent dat de werkzaamheid van dazucorilant wordt vergeleken met een placebo. De placebo ziet er precies hetzelfde uit als dazucorilant, maar bevat geen werkzaam geneesmiddel. Deelnemers krijgen op willekeurige wijze de placebo of dazucorilant toegewezen. U heeft een tweederde (2/3) kans dat u dazucorilant krijgt. U, de onderzoeksarts en het onderzoekspersoneel komen niet te weten welke behandeling u krijgt.

Tijdens het onderzoek zijn er 10 onderzoeksbezoeken in een periode van 28 weken. Zeven bezoeken vinden plaats in het onderzoekscentrum en 3 bezoeken zijn telefoongesprekken. Tijdens het laatste bezoek in week 24 kunt u ervoor kiezen door te gaan met dazucorilant als onderdeel van een zogenaamde open-label onderzoeksperiode. U gaat dan maximaal 140 weken door met de bezoeken aan het onderzoekscentrum en de telefoongesprekken. Als u niet mee wilt doen of als u niet geschikt bent om mee te doen aan de open-label verlenging, vragen we u om nog maximaal 132 weken door te gaan met telefoongesprekken voor het onderzoek.

Het onderzoeksmiddel (dit verwijst zowel naar dazucorilant als de placebo) is een softgelcapsule verpakt in een doordrukstrip. De onderzoeksmedicatie (4 capsules in totaal) moet eenmaal daags rond hetzelfde tijdstip via de mond worden ingenomen met eten en met 240 ml water.
<h2><strong>Kan ik meedoen aan het onderzoek?</strong></h2>
De hoofdcriteria voor deelname aan dit onderzoek zijn:
<ul>
 	<li>U heeft de diagnose ALS gekregen</li>
 	<li>U bent in staat om capsules door te slikken</li>
 	<li>Als u een goedgekeurde behandeling voor ALS krijgt, moet u een stabiele dosis van die behandeling gebruiken voordat u mee gaat doen aan dit onderzoek.</li>
</ul>
<h2>Registratie en meer informatie</h2>
Als u geïnteresseerd bent in dit onderzoek en voldoet aan bovenstaande criteria, neem dan contact op met een van de deelnemende TRICALS-centra die hieronder worden genoemd (klik op 'lees meer' voor contactgegevens). Zij kunnen u meer informatie geven en eventuele vragen beantwoorden. Als u problemen ondervindt bij het contact opnemen met een centrum, kunt u rechtstreeks contact opnemen met het TRICALS-team op <a href="mailto:info@tricals.org">info@tricals.org</a> voor hulp bij dit proces.

DAZALS trial

<h2><strong>FAB122</strong></h2>
Er wordt gedacht dat oxidatieve stress bijdraagt aan het afsterven van zenuwcellen door ALS. FAB122 is een orale formulering van edaravone, een middel dat kan helpen om oxidatieve stress te voorkomen. Daarom zou edaravone, door de oxidatieve stress te verminderen, de voortgang van ALS kunnen vertragen.
<h2><strong>Opzet van het onderzoek</strong></h2>
De ADORE studie wordt <a href="https://www.ferrer.com/en/node/3250">gesponsored</a> door het farmaceutische bedrijf Ferrer. Het is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie. Dit betekent dat het effect van FAB122 wordt vergeleken met een placebo-behandeling. Onder placebo verstaat men iets dat precies lijkt op het onderzochte geneesmiddel, maar waar geen enkel werkzaam bestanddeel in zit. De deelnemers zullen willekeurig verdeeld worden in de groep die FAB122 krijgt of in de groep die de placebo krijgt. Noch de deelnemer, noch het onderzoeksteam zal te weten komen wie in welke groep zit tot na het einde van de studie.

Zowel de placebo als het middel FAB122 moet dagelijks in water opgelost worden en opgedronken. Het onderzoek zal maximaal 48 weken duren. De deelnemers zullen meermaals de kliniek bezoeken:
<ul>
 	<li>Screenings-bezoek</li>
 	<li>Baseline-bezoek</li>
 	<li>Week 4</li>
 	<li>Week 12</li>
 	<li>Daarna elke 12 weken</li>
</ul>
Tussen de bezoeken door is er elke maand een telefonische afspraak t/m week 48.
<h2><strong>Criteria voor deelname</strong></h2>
De belangrijkste criteria voor mensen met ALS om mee te doen zijn :
<ul>
 	<li>Leeftijd tussen 18 en 80 jaar</li>
 	<li>Diagnose ALS</li>
 	<li>Uw ziekteduur vanaf de eerste klachten is niet langer dan 24 maanden</li>
 	<li>SVC gelijk aan 70% of meer tijdens de keuring</li>
 	<li>Verandering in de ALSFRS-R score tussen 0.35 en 1.5 punt per maand (beide inclusief) in de tijd vanaf de eerste symptomen tot het screenings-bezoek;</li>
 	<li>Patiënten die riluzol nemen moeten een stabiele dosering bereikt hebben ≥30 dagen voor het screenings-bezoek, en die dosering het hele onderzoek lang aanhouden.</li>
 	<li>Vrouwelijke deelnemers moeten niet zwanger zijn (of kunnen worden) en geen borstvoeging (kunnen gaan) geven.</li>
</ul>
Deelnemers kunnen de behandeling met riluzol voortzetten, de hele studie lang.

Het onderzoek streeft ernaar om 300 mensen met ALS in in meerdere Europese landen te includeren. Meerdere TRICALS Centra zullen <a href="https://www.tricals.org/en/news/adore-trial-enrolls-first-patient/">deelnemen</a> aan dit onderzoek. Momenteel is de studie actief in Nederland, België, Polen, Italië, Duitsland, Spanje, Ierland, het Verenigd Koninkrijk, Frankrijk en Zweden.

Inclusie voor deze trial is gesloten.

ADORE trial

<h3>AMX0035</h3>
AMX0035 is een combinatie van twee middelen: natriumfenylbutyraat en taurursodiol (TUDCA). De vermoedelijke werking van het middel berust op de remming van het afsterven van zenuwcellen.
<h3>Studieopzet</h3>
Deze fase 3 studie is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek. Dit betekent dat we de werking van AMX0035 vergelijken met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’.

Zowel AMX0035 als de placebo moeten gedurende 48 weken dagelijks oraal (via de mond) ingenomen worden. Het onderzoeksmiddel en placebo worden geleverd in een zakje en moeten worden opgelost in 1 kopje water. Deelnemers krijgen willekeurig óf de placebo behandeling óf een behandeling met AMX0035 toegewezen. U heeft 60% kans om AMX0035 te ontvangen en 40% kans om een placebo te ontvangen. De deelnemer en het onderzoeksteam weten niet welke behandeling de deelnemer krijgt.

Gedurende de periode van 1 jaar brengt u ongeveer 6 keer een bezoek aan het onderzoekscentrum voor onderzoeken en wordt er ongeveer 13 keer telefonisch of via beeldbellen contact met u opgenomen. Er kan ook een telefonisch vervolggesprek plaatsvinden na uw laatste ziekenhuisbezoek (week 48).
<h3>Kan ik deelnemen aan de studie?</h3>
De studie loopt momenteel in de volgende landen: Nederland, Spanje, Zweden, Italië, Frankrijk, het Verenigd Koninkrijk, Ierland, Polen, België, Duitsland en Portugal. Voor dit onderzoek zijn 600 deelnemers uit verschillende landen nodig. In Nederland kunnen naar verwachting 15-20 mensen met ALS meedoen.

De belangrijkste criteria om deel te kunnen nemen aan deze studie zijn als volgt:
<ul>
 	<li>U heeft de diagnose ALS</li>
 	<li>De ziekteduur vanaf de eerste klachten is niet langer dan 24 maanden</li>
 	<li>Uw longfunctie is minimaal 55%, zonder gebruik van beademing</li>
 	<li>U mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven tijdens de gehele duur van het onderzoek</li>
 	<li>Als u een diafragma pacing heeft of overweegt te nemen tijdens de studie, kunt u niet deelnemen</li>
 	<li>Bij Riluzol gebruik: een stabiele dosis van ≥30 dagen voorafgaand aan deelname</li>
</ul>
Uw behandeling met Riluzol kunt u tijdens de gehele duur van het onderzoek blijven voortzetten.
<h3>Meer informatie</h3>
Meer informatie over de studie kunt u vinden op de website van <a href="https://www.amylyxalstrial.com" target="_blank" rel="noopener">Amylyx</a> en <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536" target="_blank" rel="noopener">hier</a>.

Inclusie voor deze trial is gesloten.

PHOENIX trial

TUDCA kan de dood van zenuwcellen verminderen doordat het kan voorkomen dat giftige reactieve zuurstof zich ophoopt in cellen. Dit kan ook een effect hebben op de immuunfunctie.
<h2>Studie-opzet</h2>
De TUDCA-ALS studie is een gerandomiseerd, dubbelblind, en placebo-gecontroleerd onderzoek. Dit betekent dat het effect van TUDCA wordt getest door een groep patiënten die TUDCA krijgen, te vergelijken met een groep patiënten die een nepmedicijn (placebo) krijgen. Of patiënten een behandeling met TUDCA krijgen of met het placebo-medicijn wordt willekeurig bepaald. Tijdens het geneesmiddelenonderzoek weten zowel de patiënt als het onderzoeksteam niet wie de placebo en wie de TUDCA krijgt. Op deze manier kunnen mogelijke neven- en behandelingseffecten van TUDCA objectief en betrouwbaar worden beoordeeld.

&nbsp;

TUDCA-ALS trial

Investigator Initiated Trial

Current trials

Philip van Damme

uzleuven-2

https://backend.tricals.org/wp-content/uploads/2019/10/UZLeuven-1.png

UZLeuven

ALS Centrum Leuven

UZ Leuven

Onze klinische onderzoeksactiviteiten omvatten genetische-, beeldvormende- (zoals PET / MRI), elektrofysiologische- en [&hellip;]

Contact