DAZALS trial

Dazucorilant

Bij mensen met ALS is gemeld dat het cortisolgehalte (een stresshormoon) niet in balans is. Langdurige blootstelling aan een hoog cortisolgehalte kan ontstekingen in het zenuwstelsel verergeren. Dazucorilant is een kleine molecule die de activiteit van cortisol regelt, waardoor de neurotoxische effecten van langdurige blootstelling aan cortisol mogelijk kunnen worden verlaagd. Dit kan het verlies van lichaamsfuncties en de voortgang van de ziekte mogelijk vertragen.

Onderzoeksopzet

DAZALS is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek. Dit betekent dat de werkzaamheid van dazucorilant wordt vergeleken met een placebo. De placebo ziet er precies hetzelfde uit als dazucorilant, maar bevat geen werkzaam geneesmiddel. Deelnemers krijgen op willekeurige wijze de placebo of dazucorilant toegewezen. U heeft een tweederde (2/3) kans dat u dazucorilant krijgt. U, de onderzoeksarts en het onderzoekspersoneel komen niet te weten welke behandeling u krijgt.

Tijdens het onderzoek zijn er 10 onderzoeksbezoeken in een periode van 28 weken. Zeven bezoeken vinden plaats in het onderzoekscentrum en 3 bezoeken zijn telefoongesprekken. Tijdens het laatste bezoek in week 24 kunt u ervoor kiezen door te gaan met dazucorilant als onderdeel van een zogenaamde open-label onderzoeksperiode. U gaat dan maximaal 140 weken door met de bezoeken aan het onderzoekscentrum en de telefoongesprekken. Als u niet mee wilt doen of als u niet geschikt bent om mee te doen aan de open-label verlenging, vragen we u om nog maximaal 132 weken door te gaan met telefoongesprekken voor het onderzoek.

Het onderzoeksmiddel (dit verwijst zowel naar dazucorilant als de placebo) is een softgelcapsule verpakt in een doordrukstrip. De onderzoeksmedicatie (4 capsules in totaal) moet eenmaal daags rond hetzelfde tijdstip via de mond worden ingenomen met eten en met 240 ml water.

Kan ik meedoen aan het onderzoek?

De hoofdcriteria voor deelname aan dit onderzoek zijn:

• U heeft de diagnose ALS gekregen
• U bent in staat om capsules door te slikken
• Als u een goedgekeurde behandeling voor ALS krijgt, moet u een stabiele dosis van die behandeling gebruiken voordat u mee gaat doen aan dit onderzoek.

Registratie en meer informatie

Als u geïnteresseerd bent in dit onderzoek en voldoet aan bovenstaande criteria, neem dan contact op met een van de deelnemende TRICALS-centra die hieronder worden genoemd (klik op ‘lees meer’ voor contactgegevens). Zij kunnen u meer informatie geven en eventuele vragen beantwoorden. Als u problemen ondervindt bij het contact opnemen met een centrum, kunt u rechtstreeks contact opnemen met het TRICALS-team op info@tricals.org voor hulp bij dit proces.