ATLAS-studien – en klinisk stgnudie för personer som vill bidra till forskningen kring SOD1 i samband med ALS

Biogen genomför en klinisk studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten hos ett studieläkemedel för vuxna som inte har några kliniska tecken eller symtom på amyotrofisk lateralskleros (ALS) (som definitivt tyder på att ALS-sjukdomen har debuterat) men som bär på en viss variant av genen superoxiddismutas 1 (SOD1).

Studiens tidsåtgång

Studiens maximala tidsåtgång är ungefär sex år och sex månader, vilket omfattar:

• upp till 6 veckor för screening
• upp till 4 år för övervakning av hälsan
• upp till 2 år för behandling inom ramen för studien.

Studien består av fyra delar enligt beskrivningen nedan.

NF= neurofilament som är en grupp av proteiner.

Studieläkemedel

• Tofersen (BIIB067), en antisense-oligonukleotid (ASO).
• Utformat för att minska mängden av SOD1-protein i kroppen.
• Ges intratekalt med hjälp av lumbalpunktion.

Huvudsakliga inklusionskriterier

För att kunna delta i ATLAS-studien (del A) måste deltagarna uppfylla följande kriterier:

• De får inte ha några tecken eller symptom på ALS (som definitivt tyder på att ALS-sjukdomen har debuterat).
• De ska ha en viss SOD1-mutation (som är förknippad med hög/fullständigt genomslag och snabb sjukdomsutveckling).
• De ska vara 18 år eller äldre.
• De ska ha en nivå av neurofilament i plasma som ligger under det förutbestämda gränsvärdet.

Alla kvalificerade deltagare får nedanstående utan kostnad

• En omfattande utvärdering och bedömning av hälsan i samband med studien, inklusive genetisk testning.
• Studieläkemedel eller placebo.
• Alla besök och all vård i samband med studien.

Hjälp med resor och logi samt ersättning för utgifter i samband med studien kan eventuellt också erhållas.

Läs mer om ATLAS-studien på https://www.tricals.org/sv/provningar/atlas-studie/ eller skriv till atlas@tricals.org för att få mer information.