Food and Drug Administration (FDA) godkänner AMX0035 (Amylyx) för den amerikanska marknaden

Under ett möte i FDAs rådgivande kommitté för perifera och centrala nervsystemet (PCNSDAC) torsdagen den 29 september 2022 fick Amylyx-läkemedlet AMX0035 godkännande under namnet RELYVRIO. Detta innebär att AMX0035 (Relyvrio) är tillgängligt för amerikanska medborgare. Vad innebär detta godkännande och hur påverkar det patienterna i Europa?

AMX0035 utreds fortfarande i Europa i en fas 3-studie kallad Phoenix. Denna studie är nödvändig eftersom de befintliga prövningsresultaten för AMX0035 inte ger den bevisnivå som krävs av de europeiska tillsynsmyndigheterna för att AMX0035 ska erkännas som en effektiv behandling för MND.

Skillnad mellan en fas 2- och fas 3-studie

En fas 2- och en fas 3-studie skiljer sig från varandra i antal deltagare och behandlingstid. Ju fler deltagare och ju längre behandling, desto bättre talar bevisen om läkemedlets effekt och säkerhet. Vid flera tillfällen har tidigare fas 2-studier antytt en effekt, men när den större fas 3-studien blev klar verkade nyttan av behandlingen försvinna. Resultaten från fas 2-studien visade sig därför vara “falskt positiva”. Normalt fattar FDA och EMA (European Medicines Agency- European Union) beslut baserat på resultaten från fas 3-studier. Amylyx lämnade in en begäran till FDA och EMA om att fatta beslut om att läkemedlet ska släppas på den amerikanska marknaden baserat på resultaten från den avslutade fas 2-studien (som kallades Centaur). Beslutet sköts upp av FDA tidigare i år men har nu godkänts vid dess septembermöte. Samma begäran om att släppas på den europeiska marknaden behandlas för närvarande av EMA. AMX0035 kan endast släppas på den europeiska marknaden om EMA gör en positiv bedömning.

Vad innebär det här för personer som lever med ALS i Europa?

Människor som lever med ALS kommer att undra om de också kan få tillgång till läkemedlet via den amerikanska marknaden. AMX0035 kan endast ordineras genom en behandlande läkare i Amerika. Vi vet ännu inte om de amerikanska försäkringsbolagen kommer att betala för detta läkemedel. I länder där AMX0035 inte är godkänt för närvarande kan läkare inte förskriva läkemedlet. I de flesta länder kommer kostnaderna för behandling med AMX0035 inte att täckas av regeringen eller försäkringsbolagen.

Phoenix-rättegången i Europa

Resultaten från den pågående fas 3-studien behövs för att säkerställa att läkemedlet AMX0035 har en klar positiv effekt för de som lever med MND. Om EMA överraskade samhället och inte väntade på Phoenix-resultaten utan istället godkände AMX0035 på fas 2-data från Centaur, skulle detta inte innebära att AMX0035 automatiskt skulle vara tillgängligt i Europa. För att vara tillgängliga måste hälsosystem och försäkringsbolag granska prövningsdatan och besluta om de kommer att betala för AMX0035 för sin patientpopulation. Utan de högkvalitativa fas 3-data som samlas in i Phoenix just nu är det troligt att många inte kommer att gå med på att betala för AMX0035.

Mer information om Phoenix-studien och kontaktuppgifterna för deltagande TRICALS-centra finns på vår hemsida.

Hur fungerar AMX0035?

AMX0035 är en kombination av två medel: natriumfenylbutyrat och tauursodiol (TUDCA) och administreras oralt genom att lösa upp medlet i ett glas vatten. De aktiva substanserna i AMX0035 förstärker varandras påverkan på kroppens energifabriker, mitokondrierna, och minskar syreskador i celler. Dessa är viktiga ledtrådar som spelar en roll i de patogena processerna vid ALS. Genom att ingripa i detta försöker AMX0035 minska förlusten av motoriska nerver och därmed bevara mer funktion. Tillgängliga resultat från fas 2-studien Centaur visar att en möjlig sjukdomshämmande effekt kan ses hos deltagarna. Denna effekt mättes med ALSFRS-R (en ALS-specifik skala), men var inte uppenbar vid mätning av andra resultat såsom muskelstyrka eller lungfunktion. Dessutom var antalet deltagare i fas 2-studien fortfarande begränsat och resultaten från den studien kan också bero på slumpen. Som ett resultat är data från fas 2-studier fortfarande kontroversiella och den pågående fas 3-studien är nödvändig för att få svar på effektiviteten. Fas 3-Phoenix-studien undersöker om de tidigare uppmätta effekterna verkligen kan tillskrivas läkemedlet och definierar även den långsiktiga säkerheten med AMX0035.

Uttalande från TRICALS styrelse

Även om det verkar vara orättvist att patienter i USA med största sannolikhet kommer att kunna få tillgång till AMX0035, medan patienter i Europa endast kan få tillgång till läkemedlet som en del av en klinisk prövning, anser vi från TRICALS att det finns en mycket god vetenskaplig anledning att slutföra studien i Europa. Vi vet inte säkert att AMX0035 fungerar, eftersom den amerikanska studien Centaur var begränsad i tid och patientantal. Om alla länder tog det tillvägagångssätt som FDA har tagit, skulle vi aldrig kunna fastställa om en behandling verkligen är effektiv för personer med MND.

Vi i TRICALS är fast beslutna att tillhandahålla de mest effektiva terapierna för alla människor som lider av denna förödande sjukdom så snart som möjligt. Vi kommer att fortsätta att genomföra högkvalitativa studier som ger definitiva resultat av olika terapier för personer som lever med MND.