PHOENIX studie

AMX0035

AMX0035 består av en kombination av två molekyler: tauroursodeoxicholsyra (TUDCA) och natriumfenylbutyrat. Båda har tidigare visat sig vara säkra och väl tolererade. Kombinationen av de två läkemedlen tros minska nervcellsskador hos personer som lever med SLA.

Studieöversikt

Denna fas 3-studie är en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie. Detta betyder att vi jämför effekten av AMX0035 med effekten av en placebo. En placebo är ett läkemedel utan aktiva ingredienser, ett “falskt läkemedel”. Studieläkemedlet och placebon tillhandahålles i en portionspåse och ska lösas upp i 1 kopp vatten. Båda behandlingarna ska intas oralt (sväljas) dagligen i 48 veckor. Deltagarna kommer att slumpvis tilldelas behandling med placebo eller AMX0035. Deltagarna och studieteamet vet inte vilken behandling deltagaren får.

Under en 1-årsperiod kommer deltagarna att besöka forskningscentret cirka 6 gånger för undersökning. De kommer dessutom att kontaktas cirka 9 gånger per telefon eller videosamtal.

Huvudsakliga inklusionskriterier

Huvudsakliga kriterier för deltagande i denna studie är:

• Sjukdomens varaktighet från de första symptomen får inte överskrida 24 månader
• Din lungfunktion ska vara åtminstone 55% utan användning av ventilator
• Du får inte vara gravid eller amma under hela studiens gång
• Om du får, eller har för avsikt att få membranstimulering under studien, kan du inte delta
• Om du använder Riluzol: stabil dosering ≥30 dagar före deltagande

Deltagarna kan fortsätta sin behandling med Riluzol under hela studien.

Amylyx har för avsikt att registrera 600 deltagare i hela världen. För närvarande är studien aktiv i följande europeiska länder: Sverige, Nederländerna, Spanien, Italien, Frankrike, Storbritannien, Irland, Polen, Belgien, Tyskland och Portugal.

Mer information

Mer information om PHOENIX-studien finns på Amylyx webbplats och här.

Inkludering för denna rättegång är stängd.