<p>Paris ALS-center skapades av professor Vincent Meininger. Centret &auml;gnar sig &aring;t diagnostisering och v&aring;rd av patienter med ALS och andra motorneuronsjukdomar.</p>



Connect

Coordinator and Investigator of research

Connect trials

English

Español

Français

Italiano

Nederlands

Svenska

Dr. Fran&ccedil;ois Salachas is Coordinator and Investigator of research in H&ocirc;pital Piti&eacute;-Salp&ecirc;tri&egrave;re.

François Salachas - TRICALS

Våra Specialister

<h3>Prövningsläkemedel</h3>
Ungefär 2 % av de människor som lever med ALS har en mutation i <em>SOD1</em>-genen. Mutationer i <em>SOD1</em>-genen kan leda till att ett avvikande SOD1-protein tillverkas, vilket sannolikt är giftigt för celler och möjligtvis kan leda till den död av nervceller som observeras hos personer med ALS. ATLAS-studien bedömer huruvida ett prövningsläkemedel (tofersen) kan fördröja debuten av tecken eller symtom på ALS och/eller bromsa funktionsnedsättningen när kliniska tecken eller symtom väl uppträder (jämfört med att börja med tofersen när eller efter det att ALS uppkommit).

Tofersen (BIIB067) är en antisenseoligonukleotid (ASO) som är utformad för att minska nivåerna av det SOD1-protein hos personer med ALS associerad med en variant av <em>SOD1</em>-genen.
<h3>Översikt över studien</h3>
Studien består av fyra delar enligt beskrivningen nedan.

<img class="alignnone size-full wp-image-23506" src="https://backend.tricals.org/wp-content/uploads/2023/01/26802_Biogen_ATLAS-Study_Editable_Schematic_092722_SV-10-11-DEF.jpg" alt="" width="2531" height="1159" />
<h3>Del A</h3>
Om du testar positivt för någon av de varianter av <em>SOD1</em>-genen som undersöks och klarar andra screeningtester, är du kvalificerad för att delta i studiens del A. I den här delen kommer du inte att få någon studiebehandling men din hälsostatus och din nivå av neurofilament (NF) övervakas noga (i hemmet eller vid studiecentret). Studieteamet kommer att utvärdera dina blodprover en gång i månaden för att se om nivån av neurofilament ligger över gränsvärdet. Du och studieläkaren får reda på när nivån av neurofilament ligger över gränsvärdet för att sedan överväga lämpligheten för nästa del av studien (del B). Varaktigheten av del A varierar.
<h3>Del B</h3>
Om din nivå av neurofilament stiger över det förutbestämda gränsvärdet under den tid du deltar i del A, kommer studieläkaren att bedöma orsaken till den ökade nivån. Om studieläkaren fastställer att den ökade nivån av neurofilament inte kan tillskrivas någon alternativ orsak som inte har att göra med ALS-sjukdomens aktivitet, kan du välja att screenas för möjligt deltagande i del B. I den här delen av studien  får du antingen prövningsläkemedlet eller placeboDet avgörs slumpmässigt av en dator och din chans att få prövningsläkemedlet är lika stor som att få placebo. Varken du eller studieteamet kommer att veta om du har fått placebo eller prövningsläkemedlet. Detta kallas för en dubbelblind del.

Prövningsläkemedlet eller placebo ges intratekalt. Med intratekalt menas att prövningsläkemedlet ges till dig via en procedur som kallas lumbalpunktion.
<h3>Del C</h3>
Om du visar tecken eller symtom på ALS i studiens del B och din studieläkare samt en grupp oberoende granskare bekräftar att dessa tecken eller symtom definitivt tyder på att ALS-sjukdomen har debuterat, kan du välja att screenas för möjligt deltagande i studiens del C. I den här delen får alla prövningsläkemedlet. Detta kallas för en oblindad del. Den totala varaktigheten av deltagandet i studiens del B och C  är upp till ungefär två år.
<h3>Del D</h3>
Om du börjar visa tecken eller symtom på ALS under ditt deltagande i del A eller under screeningen för del B och din studieläkare  samt en grupp oberoende granskare bekräftar att dessa tecken eller symtom definitivt tyder på att ALS-sjukdomen har debuterat, kan du välja att screenas för möjligt deltagande i studiens del D. Del D är ytterligare en oblindad del av studien där alla kommer att få prövningsläkemedlet. Den totala varaktigheten av deltagandet i del D är upp till ungefär två år.
<h3>Huvudsakliga inklusionkriterier</h3>
För att kunna delta i ATLAS-studien (del A) måste deltagarna uppfylla följande kriterier:
<ul>
 	<li>De får inte ha några tecken eller symtom på ALS (som definitivt tyder på att ALS-sjukdomen har debuterat).</li>
 	<li>De ska ha en viss SOD1-mutation (som är förknippad med hög/fullständigt genomslag och snabb sjukdomsutveckling).</li>
 	<li>De ska vara 18 år eller äldre.</li>
 	<li>De ska ha en nivå av neurofilament i plasma som ligger under det förutbestämda gränsvärdet.</li>
</ul>
Om du är kvalificerad och väljer att delta, kommer du att få du följande gratis:
<ul>
 	<li>En omfattande utvärdering och bedömning av din hälsa i samband med studien, inklusive genetisk testning.</li>
 	<li>Prövningsläkemedel eller placebo.</li>
 	<li>Alla besök och all vård i samband med studien.</li>
</ul>
<h3>Resestöd</h3>
Hjälp med resor och logi samt ersättning för utgifter i samband med studien kan eventuellt också erhållas.

ATLAS-studie

Företagsinitierad prövning

<h2><strong>AMX0035</strong></h2>
AMX0035 består av en kombination av två molekyler: tauroursodeoxicholsyra (TUDCA) och natriumfenylbutyrat. Båda har tidigare visat sig vara säkra och väl tolererade. Kombinationen av de två läkemedlen tros minska nervcellsskador hos personer som lever med SLA.
<h2><strong>Studieöversikt</strong></h2>
Denna fas 3-studie är en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie. Detta betyder att vi jämför effekten av AMX0035 med effekten av en placebo. En placebo är ett läkemedel utan aktiva ingredienser, ett "falskt läkemedel". Studieläkemedlet och placebon tillhandahålles i en portionspåse och ska lösas upp i 1 kopp vatten. Båda behandlingarna ska intas oralt (sväljas) dagligen i 48 veckor. Deltagarna kommer att slumpvis tilldelas behandling med placebo eller AMX0035. Deltagarna och studieteamet vet inte vilken behandling deltagaren får.

Under en 1-årsperiod kommer deltagarna att besöka forskningscentret cirka 6 gånger för undersökning. De kommer dessutom att kontaktas cirka 9 gånger per telefon eller videosamtal.
<h2><strong>Huvudsakliga inklusionskriterier</strong></h2>
Huvudsakliga kriterier för deltagande i denna studie är:
<ul>
 	<li>Sjukdomens varaktighet från de första symptomen får inte överskrida 24 månader</li>
 	<li>Din lungfunktion ska vara åtminstone 55% utan användning av ventilator</li>
 	<li>Du får inte vara gravid eller amma under hela studiens gång</li>
 	<li>Om du får, eller har för avsikt att få membranstimulering under studien, kan du inte delta</li>
 	<li>Om du använder Riluzol: stabil dosering ≥30 dagar före deltagande</li>
</ul>
Deltagarna kan fortsätta sin behandling med Riluzol under hela studien.

Amylyx har för avsikt att registrera 600 deltagare i hela världen. För närvarande är studien aktiv i följande europeiska länder: Sverige, Nederländerna, Spanien, Italien, Frankrike, Storbritannien, Irland, Polen, Belgien, Tyskland och Portugal.
<h2><strong>Mer information</strong></h2>
Mer information om PHOENIX-studien finns på <a href="https://www.amylyxalstrial.com" target="_blank" rel="noopener">Amylyx webbplats</a> och <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536?term=05021536&amp;draw=2&amp;rank=1" target="_blank" rel="noopener">här</a>.

Inkludering för denna rättegång är stängd.

PHOENIX studie

<h2><strong>FNP122</strong></h2>
Oxidativ stress tros medverka till nervcellsdöd i SLA. FNP122 är en oral formel av edaravon,en förening som kan hjälpa till att förekomma oxidativ stress. Följaktligen, genom att minska den oxidativa stressen, skulle edaveron potentiellt kunna bromsa progressen av SLA.<strong> </strong>
<h2><strong>Studiedesign</strong></h2>
Denna studie ADORE <a href="https://www.ferrer.com/en/node/3250">sponsoriseras</a> av läkemedelsföretaget Ferrer. Det är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie. Detta innebär att effekten av FNP122 jämförs med en placebobehandling. En placebo är ett läkemedel som ser ut precis på samma sätt som studieläkemedlet men som inte innehåller något av det aktiva läkemedlet. Deltagarna kommer att slumpvis tilldelas FNP122 eller placebo. Varken deltagarna eller studieteamet kommer att få veta vilken grupp de placerats i förrän studien är avslutad.

Både placebo och FNP122 behöver lösas upp i vatten och intas dagligen. Studien kommer att pågå i högst 48 veckor. Deltagarna kommer att behöva besöka kliniken vid flera tillfällen:
<ul>
 	<li>Ett besök för screening</li>
 	<li>Ett besök för grundläggande utvärdering</li>
 	<li>I vecka 4</li>
 	<li>I vecka 12I vecka 12</li>
 	<li>Var 12:e vecka därefter</li>
</ul>
Månatliga telefonbesök kommer att äga rum mellan besöken på kliniken fram till vecka 48.
<h2><strong>Inklusionskriterier</strong></h2>
De huvudsakliga kriterierna för att personer med SLA ska kunna delta inkluderar:
<ol>
 	<li>Ålder mellan 18 - 80 år</li>
 	<li>SLA-diagnos</li>
 	<li>Sjukdomsdebut inom de senaste 24 månaderna.</li>
 	<li>SVC motsvarande 70% eller mer vid screening-besöket</li>
 	<li>Förändringar i ALSFRS-R värdet mellan 0,35 och 1,5 poäng i månaden (båda inklusive) under den period som går från början av de första symptomen till screening-besöket;</li>
 	<li>Patienter som tar riluzol ska vara på en stabil dosering ≥30 före det grundläggande besöket och denna dos ska bibehållas under hela studien.</li>
 	<li>Kvinnliga deltagare ska inte vara (kunna bli) gravida eller ammande</li>
</ol>
Deltagarna kan fortsätta sin behandling med riluzol under hela studien.

Studien har till syfte att registrera 300 patienter i de olika europeiska länderna. Flera TRICALS Centra kommer att <a href="https://www.tricals.org/en/news/adore-trial-enrolls-first-patient/">delta</a> i denna studie. För närvarande är studien aktiv i Sverige, Nederländerna, Belgien, Polen, Italien, Tyskland, Spanien, Irland, Storbritannien och Frankrike.

Inkludering för denna rättegång är stängd.

ADORE Studie

Current trials

François Salachas

Paris ALS Center

Hôpital de la Salpêtrière 

Hôpital de la Salpêtrière - TRICALS