<p>Som remisscenter i regionen Valencia f&ouml;ljer MND-enheten vid Hospital Universitari i Polit&egrave;cnic La Fe 150 patienter om &aring;ret.</p>
<p>&nbsp;</p>
<p>&nbsp;</p>



Connect

Principal Investigator

Connect trials

English

Español

Français

Italiano

Nederlands

Svenska

Juan Francisco V&aacute;zquez Costa obtained his degree in Medicine from the University [&hellip;]

Juan Francisco Vázquez Costa - TRICALS

Våra Specialister

<h2>Utreloxastat</h2>
Nerve cells that control muscle movement, called motor neurons, are lost in ALS, leading to symptoms including muscle weakness. One mechanism involved with motor neuron loss is ferroptosis. Ferroptosis is a form of cell-death due to accumulation of toxic levels of iron that results from a key enzymatic pathway that becomes dysfunctional in ALS. Utreloxastat (also known as PTC857) is an oral small molecule with a mechanism of action that targets and inhibits activity of that key enzyme and is believed to decrease nerve cell damage in people living with ALS.
<h2>Study design</h2>
<p style="font-weight: 400;">If you qualify and agree to be in the study, you will be in the study for about 7 months or a little longer than a year if you decide to take part in an extension study. Participants are randomly, double-blind placed into 1 of 2 study groups:</p>

<ul>
 	<li>Group 1 takes the study drug (utreloxastat)</li>
 	<li>Group 2 takes the placebo</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;">Both the study drug and the placebo are liquid that is swallowed 2 times a day. The placebo looks like the study drug, but it contains no active ingredient. Two-thirds of participants will take the study drug, and one-third will take the placebo.</p>
<p style="font-weight: 400;">There are 4 parts to this study:</p>

<ul>
 	<li>Screening: Lasts about 8 weeks with at least 1 visit to the study clinic and 1 telephone call visit. You will receive tests and exams to see if you qualify to take part in the study.</li>
 	<li>Treatment Part A: Lasts 24 weeks, with around 3 visits occurring at the study clinic and 5 over the telephone. A home health provider will come to your home up to 5 times to take vital signs and draw blood. You will take the assigned study drug or the placebo during this part.</li>
 	<li>Treatment Part B (optional): Continues for 28 weeks with 3 visits occurring at the study clinic and 3 over the telephone. In-home vital signs and blood draws will occur 3 times. All participants who agree to continue in the study will take the study drug.</li>
 	<li>Follow-up: All participants will have a final follow-up visit by telephone 4 weeks after they stop taking the study drug or placebo.</li>
</ul>
<h2>Can I participate in the study?</h2>
<p style="font-weight: 400;">The main criteria to participate in this study are:</p>

<ul>
 	<li>You are 18-80 years old;</li>
 	<li>Began having symptom(s) less than 2 years ago that led to your ALS diagnosis;</li>
 	<li>Are able to swallow the liquid study drug;</li>
</ul>
<p style="font-weight: 400;"><em>Note: This list is not exhaustive, but these are the main criteria.</em></p>

<h2>Registration and more information</h2>
<p style="font-weight: 400;">If you are interested in participating in the CARDINALS study and fit the above profile, please contact one of the participating tricals centres below (contact details can be found by clicking on ‘read more’). They can provide you with more information and answer any questions you may have. If you experience difficulty contacting a centre, you may reach out directly to the TRICALS operational team at <a href="mailto:info@tricals.org">info@tricals.org</a> for support in this process. More information about the study can be found at https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05349721?term=NCT05349721&amp;rank=1</p>

CARDINALS

Industry trial

<h3>Prövningsläkemedel</h3>
Ungefär 2 % av de människor som lever med ALS har en mutation i <em>SOD1</em>-genen. Mutationer i <em>SOD1</em>-genen kan leda till att ett avvikande SOD1-protein tillverkas, vilket sannolikt är giftigt för celler och möjligtvis kan leda till den död av nervceller som observeras hos personer med ALS. ATLAS-studien bedömer huruvida ett prövningsläkemedel (tofersen) kan fördröja debuten av tecken eller symtom på ALS och/eller bromsa funktionsnedsättningen när kliniska tecken eller symtom väl uppträder (jämfört med att börja med tofersen när eller efter det att ALS uppkommit).

Tofersen (BIIB067) är en antisenseoligonukleotid (ASO) som är utformad för att minska nivåerna av det SOD1-protein hos personer med ALS associerad med en variant av <em>SOD1</em>-genen.
<h3>Översikt över studien</h3>
Studien består av fyra delar enligt beskrivningen nedan.

<img class="alignnone size-full wp-image-23506" src="https://backend.tricals.org/wp-content/uploads/2023/01/26802_Biogen_ATLAS-Study_Editable_Schematic_092722_SV-10-11-DEF.jpg" alt="" width="2531" height="1159" />
<h3>Del A</h3>
Om du testar positivt för någon av de varianter av <em>SOD1</em>-genen som undersöks och klarar andra screeningtester, är du kvalificerad för att delta i studiens del A. I den här delen kommer du inte att få någon studiebehandling men din hälsostatus och din nivå av neurofilament (NF) övervakas noga (i hemmet eller vid studiecentret). Studieteamet kommer att utvärdera dina blodprover en gång i månaden för att se om nivån av neurofilament ligger över gränsvärdet. Du och studieläkaren får reda på när nivån av neurofilament ligger över gränsvärdet för att sedan överväga lämpligheten för nästa del av studien (del B). Varaktigheten av del A varierar.
<h3>Del B</h3>
Om din nivå av neurofilament stiger över det förutbestämda gränsvärdet under den tid du deltar i del A, kommer studieläkaren att bedöma orsaken till den ökade nivån. Om studieläkaren fastställer att den ökade nivån av neurofilament inte kan tillskrivas någon alternativ orsak som inte har att göra med ALS-sjukdomens aktivitet, kan du välja att screenas för möjligt deltagande i del B. I den här delen av studien  får du antingen prövningsläkemedlet eller placeboDet avgörs slumpmässigt av en dator och din chans att få prövningsläkemedlet är lika stor som att få placebo. Varken du eller studieteamet kommer att veta om du har fått placebo eller prövningsläkemedlet. Detta kallas för en dubbelblind del.

Prövningsläkemedlet eller placebo ges intratekalt. Med intratekalt menas att prövningsläkemedlet ges till dig via en procedur som kallas lumbalpunktion.
<h3>Del C</h3>
Om du visar tecken eller symtom på ALS i studiens del B och din studieläkare samt en grupp oberoende granskare bekräftar att dessa tecken eller symtom definitivt tyder på att ALS-sjukdomen har debuterat, kan du välja att screenas för möjligt deltagande i studiens del C. I den här delen får alla prövningsläkemedlet. Detta kallas för en oblindad del. Den totala varaktigheten av deltagandet i studiens del B och C  är upp till ungefär två år.
<h3>Del D</h3>
Om du börjar visa tecken eller symtom på ALS under ditt deltagande i del A eller under screeningen för del B och din studieläkare  samt en grupp oberoende granskare bekräftar att dessa tecken eller symtom definitivt tyder på att ALS-sjukdomen har debuterat, kan du välja att screenas för möjligt deltagande i studiens del D. Del D är ytterligare en oblindad del av studien där alla kommer att få prövningsläkemedlet. Den totala varaktigheten av deltagandet i del D är upp till ungefär två år.
<h3>Huvudsakliga inklusionkriterier</h3>
För att kunna delta i ATLAS-studien (del A) måste deltagarna uppfylla följande kriterier:
<ul>
 	<li>De får inte ha några tecken eller symtom på ALS (som definitivt tyder på att ALS-sjukdomen har debuterat).</li>
 	<li>De ska ha en viss SOD1-mutation (som är förknippad med hög/fullständigt genomslag och snabb sjukdomsutveckling).</li>
 	<li>De ska vara 18 år eller äldre.</li>
 	<li>De ska ha en nivå av neurofilament i plasma som ligger under det förutbestämda gränsvärdet.</li>
</ul>
Om du är kvalificerad och väljer att delta, kommer du att få du följande gratis:
<ul>
 	<li>En omfattande utvärdering och bedömning av din hälsa i samband med studien, inklusive genetisk testning.</li>
 	<li>Prövningsläkemedel eller placebo.</li>
 	<li>Alla besök och all vård i samband med studien.</li>
</ul>
<h3>Resestöd</h3>
Hjälp med resor och logi samt ersättning för utgifter i samband med studien kan eventuellt också erhållas.

ATLAS-studie

Företagsinitierad prövning

<h2><strong>AMX0035</strong></h2>
AMX0035 består av en kombination av två molekyler: tauroursodeoxicholsyra (TUDCA) och natriumfenylbutyrat. Båda har tidigare visat sig vara säkra och väl tolererade. Kombinationen av de två läkemedlen tros minska nervcellsskador hos personer som lever med SLA.
<h2><strong>Studieöversikt</strong></h2>
Denna fas 3-studie är en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie. Detta betyder att vi jämför effekten av AMX0035 med effekten av en placebo. En placebo är ett läkemedel utan aktiva ingredienser, ett "falskt läkemedel". Studieläkemedlet och placebon tillhandahålles i en portionspåse och ska lösas upp i 1 kopp vatten. Båda behandlingarna ska intas oralt (sväljas) dagligen i 48 veckor. Deltagarna kommer att slumpvis tilldelas behandling med placebo eller AMX0035. Deltagarna och studieteamet vet inte vilken behandling deltagaren får.

Under en 1-årsperiod kommer deltagarna att besöka forskningscentret cirka 6 gånger för undersökning. De kommer dessutom att kontaktas cirka 9 gånger per telefon eller videosamtal.
<h2><strong>Huvudsakliga inklusionskriterier</strong></h2>
Huvudsakliga kriterier för deltagande i denna studie är:
<ul>
 	<li>Sjukdomens varaktighet från de första symptomen får inte överskrida 24 månader</li>
 	<li>Din lungfunktion ska vara åtminstone 55% utan användning av ventilator</li>
 	<li>Du får inte vara gravid eller amma under hela studiens gång</li>
 	<li>Om du får, eller har för avsikt att få membranstimulering under studien, kan du inte delta</li>
 	<li>Om du använder Riluzol: stabil dosering ≥30 dagar före deltagande</li>
</ul>
Deltagarna kan fortsätta sin behandling med Riluzol under hela studien.

Amylyx har för avsikt att registrera 600 deltagare i hela världen. För närvarande är studien aktiv i följande europeiska länder: Sverige, Nederländerna, Spanien, Italien, Frankrike, Storbritannien, Irland, Polen, Belgien, Tyskland och Portugal.
<h2><strong>Mer information</strong></h2>
Mer information om PHOENIX-studien finns på <a href="https://www.amylyxalstrial.com" target="_blank" rel="noopener">Amylyx webbplats</a> och <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536?term=05021536&amp;draw=2&amp;rank=1" target="_blank" rel="noopener">här</a>.

Inkludering för denna rättegång är stängd.

PHOENIX studie

<h2><strong>FNP122</strong></h2>
Oxidativ stress tros medverka till nervcellsdöd i SLA. FNP122 är en oral formel av edaravon,en förening som kan hjälpa till att förekomma oxidativ stress. Följaktligen, genom att minska den oxidativa stressen, skulle edaveron potentiellt kunna bromsa progressen av SLA.<strong> </strong>
<h2><strong>Studiedesign</strong></h2>
Denna studie ADORE <a href="https://www.ferrer.com/en/node/3250">sponsoriseras</a> av läkemedelsföretaget Ferrer. Det är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie. Detta innebär att effekten av FNP122 jämförs med en placebobehandling. En placebo är ett läkemedel som ser ut precis på samma sätt som studieläkemedlet men som inte innehåller något av det aktiva läkemedlet. Deltagarna kommer att slumpvis tilldelas FNP122 eller placebo. Varken deltagarna eller studieteamet kommer att få veta vilken grupp de placerats i förrän studien är avslutad.

Både placebo och FNP122 behöver lösas upp i vatten och intas dagligen. Studien kommer att pågå i högst 48 veckor. Deltagarna kommer att behöva besöka kliniken vid flera tillfällen:
<ul>
 	<li>Ett besök för screening</li>
 	<li>Ett besök för grundläggande utvärdering</li>
 	<li>I vecka 4</li>
 	<li>I vecka 12I vecka 12</li>
 	<li>Var 12:e vecka därefter</li>
</ul>
Månatliga telefonbesök kommer att äga rum mellan besöken på kliniken fram till vecka 48.
<h2><strong>Inklusionskriterier</strong></h2>
De huvudsakliga kriterierna för att personer med SLA ska kunna delta inkluderar:
<ol>
 	<li>Ålder mellan 18 - 80 år</li>
 	<li>SLA-diagnos</li>
 	<li>Sjukdomsdebut inom de senaste 24 månaderna.</li>
 	<li>SVC motsvarande 70% eller mer vid screening-besöket</li>
 	<li>Förändringar i ALSFRS-R värdet mellan 0,35 och 1,5 poäng i månaden (båda inklusive) under den period som går från början av de första symptomen till screening-besöket;</li>
 	<li>Patienter som tar riluzol ska vara på en stabil dosering ≥30 före det grundläggande besöket och denna dos ska bibehållas under hela studien.</li>
 	<li>Kvinnliga deltagare ska inte vara (kunna bli) gravida eller ammande</li>
</ol>
Deltagarna kan fortsätta sin behandling med riluzol under hela studien.

Studien har till syfte att registrera 300 patienter i de olika europeiska länderna. Flera TRICALS Centra kommer att <a href="https://www.tricals.org/en/news/adore-trial-enrolls-first-patient/">delta</a> i denna studie. För närvarande är studien aktiv i Sverige, Nederländerna, Belgien, Polen, Italien, Tyskland, Spanien, Irland, Storbritannien och Frankrike.

Inkludering för denna rättegång är stängd.

ADORE Studie

Current trials

Juan Francisco Vázquez Costa

hospitallafe_logo

https://backend.tricals.org/wp-content/uploads/2019/11/HospitalLaFe_Logo-570x540.jpg

HospitalLaFe_Logo

MND-enheten, neurologiska avdelningen

Hospital Universitari i Politècnic La Fe

MND-enheten vid Hospital Universitari i Polit&egrave;cnic La Fe &auml;r remisscenter i regionen [&hellip;]

Hospital Universitari i Politècnic La Fe - TRICALS

https://backend.tricals.org/wp-content/uploads/2019/11/HospitalLaFe_Picture-scaled.jpg