PHOENIX trial van start in het ALS Centrum Nederland

In het ALS Centrum Nederland is een nieuwe medicijnstudie gestart. Het betreft de PHOENIX studie die is opgezet in opdracht van het farmaceutische bedrijf Amylyx Pharmaceuticals Inc. In de studie onderzoeken we de veiligheid en werkzaamheid van het nieuwe geneesmiddel ‘AMX0035’ voor de behandeling van ALS. Mensen kunnen zich nu aanmelden voor deelname. 

AMX0035 is een combinatie van twee middelen: natriumfenylbutyraat en taurursodiol (TUDCA). De vermoedelijke werking van het middel berust op de remming van het afsterven van zenuwcellen.

Studieopzet

Deze fase 3 studie is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek. Dit betekent dat we de werking van AMX0035 vergelijken met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’.

Zowel AMX0035 als de placebo moeten gedurende 48 weken dagelijks oraal (via de mond) ingenomen worden. Het onderzoeksmiddel en placebo worden geleverd in een zakje en moeten worden opgelost in 1 kopje water. Deelnemers krijgen willekeurig óf de placebo behandeling óf een behandeling met AMX0035 toegewezen. U heeft 60% kans om AMX0035 te ontvangen en 40% kans om een placebo te ontvangen. De deelnemer en het onderzoeksteam weten niet welke behandeling de deelnemer krijgt.

Gedurende de periode van 1 jaar brengt u ongeveer 6 keer een bezoek aan het onderzoekscentrum voor onderzoeken en wordt er ongeveer 13 keer telefonisch of via beeldbellen contact met u opgenomen. Er kan ook een telefonisch vervolggesprek plaatsvinden na uw laatste ziekenhuisbezoek (week 48).

Kan ik deelnemen aan de studie?

Voor dit onderzoek zijn 600 deelnemers uit verschillende landen nodig. In Nederland kunnen naar verwachting 15-20 mensen met ALS meedoen.

De belangrijkste criteria om deel te kunnen nemen aan deze studie zijn als volgt:

• De ziekteduur vanaf de eerste klachten is niet langer dan 24 maanden
• Uw longfunctie is minimaal 55%, zonder gebruik van beademing
• U mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven tijdens de gehele duur van het onderzoek
• Als u een diafragma pacing heeft of overweegt te nemen tijdens de studie, kunt u niet deelnemen
• Bij Riluzol gebruik: een stabiele dosis van ≥30 dagen voorafgaand aan deelname

Uw behandeling met Riluzol kunt u tijdens de gehele duur van het onderzoek blijven voortzetten.

Aanmelden en meer informatie

Indien u geïnteresseerd bent in deelname aan de PHOENIX studie en past in het bovengenoemd profiel, kunt u zich registreren bij TRICALS en uw interesse kenbaar maken door middel van een e-mail aan info@tricals.nl. Vermeld hierbij alstublieft uw naam, geboortedatum en telefoonnummer.