MAGNET-plattformsprövningen gör det möjligt att undersöka flera läkemedel samtidigt. Det möjliggör snabb screening av potentiella nya läkemedel och skyndar på processen med att hitta ett botemedel mot ALS. Dessutom kan vi när som helst lägga till nya läkemedelskandidater till plattformsprövningen. MAGNET är en akronym för flerarmat (Multi-arm), adaptivt (Adaptive),
gruppsekventiellt (Group-sequential) prövningsnätverk (trial NETwork). För närvarande är 14 akademiska medicinska center från sex länder involverade i MAGNET-prövningen: Nederländerna, Belgien, Storbritannien, Spanien, Sverige och Australien. Litiumkarbonat är det första lovande läkemedlet som undersöks i MAGNETprövningen. Detta läkemedel har tidigare visats vara säkert för patienter med ALS.
Litiumkarbonat
Litiumkarbonat har en lång historia inom behandling av humörstörningar. Flertalet vetenskapliga studier har understrukit litiumkarbonatets skyddande effekter i hjärnan. En analys av ALS-patienter som behandlades med litiumkarbonat visade att patienter med en specifik mutation i genen UNC13A kan svara bättre än patienter som inte bär på denna gen. UNC13A-genen kan kopplas till prognos och symptom hos patienter med ALS. Tidigare studier har visat att litium är säkert för patienter med ALS. I MAGNET-prövningen är vårt syfte att bekräfta den fördelaktiga effekten av litiumkarbonat hos patienter som har testat positivt för homozygot mutation i genen UNC13A.
MAGNET-prövningen består för närvarande av en prövningsarm som testar effektiviteten av litiumkarbonat. Fler prövningsarmar förväntas i framtiden. Varje prövningsarm har en aktiv grupp (d.v.s. med ett riktigt läkemedel) och en placebogrupp (d.v.s. med ett placeboläkemedel). Deltagarna fördelas slumpmässigt i två steg: först till en prövningsarm och därefter till aktiv behandling eller placebobehandling. För prövningsarmen med litium har du en 2/3 (67 %) chans att få den aktiva ingrediensen (litiumkarbonat) och a 1/3 (33 %)
chans att få ett placeboläkemedel.
Det innebär att du inte kan välja en specifik behandling eller prövningsarm och att fördelningen sker slumpmässigt för dig. Varken du eller din läkare vet om du får aktiv behandling eller placebobehandling, men du vet vilken prövningsarm du ingår i.
Prövningsarmen med litiumkarbonat pågår högst 24 månader och under perioden kommer du att besöka sjukhuset var tredje månad (sammanlagt tio sjukhusbesök).
Inklusionskriterier
Inklusionskriterierna för MAGNET-prövningen skiljer sig från andra kliniska prövningar och syftar till att öka möjligheten för fler patienter med ALS att delta. Istället för en lista med strikta krav fastställer vi din lämplighet att delta i prövningen utifrån en datormodell. Denna urvalsmetod har nyligen godkänts av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA). Genom att använda denna modell kan mer än 75 % av patienterna delta jämfört med de 25–40 % när klassiska kriterier används.
Ytterligare inklusionskriterier anges nedan:
- Måste vara 18 år eller äldre
- Måste vara bärare av variationen i UNC13A-genen
- Deltagaren får inte vara gravid eller amma
- Deltagande i andra läkemedelsprövningar eller användning av andra experimentella läkemedel är inte tillåten
- Patienter med Addisons sjukdom får inte delta
- Patienter som använder icke-invasiv ventilation mer är 22 timmar per
dag eller som har genomgått en trakeostomi kan inte delta
Du kan fortsätta med din behandling med Riluzol under hela studien.
Var kan jag registrera mig om jag är intresserad?
Om du har diagnostiserats med ALS och vill delta kan du registrera dig hos TRICALS. Skicka ett e-postmeddelande till info@tricals.org där du anger att du är intresserad av att delta i MAGNET-prövningen. Ange också ditt namn, födelsedatum och telefonnummer. Vi kontaktar dig sedan inom kort.
Registrera dig som patient
Deltagande TRICALS-center
University Hospital of Bellvitge
L'Hospitalet de Llobregat, SpainLäs merMonica PovedanoHead of department of neurophysiology and Coordinator of ALS unit